Генная терапия хорошо переносится при влажной ВМД и обещает улучшить остроту зрения

Однократная субретинальная доза генной терапии не только хорошо переносилась пациентами с неоваскулярной возрастной макулярной дегенерацией (нВМД), но и сохраняла экспрессию белка RGX-314 в течение как минимум 2 лет, что свидетельствует о возможности контроля экссудации. Результаты исследования по увеличению дозы фазы I/IIa были опубликованы в журнале Ланцет.1 Возрастная макулярная дегенерация (ВМД) вызывает потерю зрения, которая может … Read more

Генная терапия и гликозидные препараты открывают новую надежду на лечение поликистозных заболеваний почек

Исследователи показали, что опасные кисты, которые со временем образуются при поликистозной болезни почек (ПБП), можно предотвратить с помощью единственной нормальной копии дефектного гена. Это означает, что существует вероятность того, что однажды ученые смогут разработать генную терапию для лечения этой болезни. Они также обнаружили, что тип препарата, известный как гликозид, может обойти эффекты дефектного гена при … Read more

Президент запускает первую в Индии отечественную CAR-Т-клеточную терапию для лечения рака и называет ее «новой надеждой»

Президент Драупади Мурму с губернатором Махараштры Рамешом Байсом, директором ИИТ Бомбея Субхасисом Чаудхури, директором Мемориального центра Тата Судипом Гуптой и другими во время запуска первой местной клеточной терапии CAR-T в Мумбаи, 4 апреля 2024 года. | Фото предоставлено: PTI Президент Драупади Мурму 4 апреля представил первую в Индии разработанную в Индии CAR-Т-клеточную терапию для лечения … Read more

Epic Bio примет участие в беседе у камина в Cantor

ЮГ-САН-ФРАНЦИСКО, Калифорния, 1 апреля 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Epic Bio, ведущая компания по эпигенетическому редактированию, которая планирует ввести дозу своим первым пациентам позднее в этом году, сегодня объявила, что Эмбер Зальцман, доктор философии, главный исполнительный директор , примет участие в беседе у камина на виртуальном симпозиуме Кантора по мышечной дистрофии в 9:40 по тихоокеанскому … Read more

Генная терапия, прошлое ДНК, будущее РНК: ранняя история

3D-рендеринг медицинского образования с цепью ДНК Изображение от kjpargeter на Freepik Эта история является частью серии о современном прогрессе в регенеративной медицине. В 1999 году я определил регенеративную медицину как совокупность вмешательств, которые восстанавливают ткани и органы, поврежденные болезнью, травмой или изношенные временем, до нормального функционирования. Я включаю полный спектр химических, генных и белковых лекарств, … Read more

Прорыв в доставке CRISPR обещает более безопасное редактирование генов

В недавнем обзоре, опубликованном в журнале ПНАСИсследователи исследуют методы доставки невирусных и клеточно-специфичных кластерных коротких палиндромных повторов с регулярными интервалами (CRISPR)-CRISPR-ассоциированных белков (Cas) и подчеркивают их преимущества для исследований и применения генной терапии. Исследование: Целенаправленная невирусная доставка редакторов генома in vivo. Изображение предоставлено: Каталин Руснак / Shutterstock.com Улучшение доставки ферментов CRISPR-Cas Ферменты CRISPR-Cas обеспечивают точность … Read more

Исследователи разрабатывают новый наномедицинский препарат с генетическим материалом для борьбы с ВИЧ

Общество узнало о ценности мРНК во время пандемии COVID-19, когда мы увидели, как ученые и медицинские работники используют ее возможности для создания вакцины от вируса в течение года. Теперь доцент аптеки Университета Ватерлоо Эммануэль Хо разработал новый нанопрепарат, наполненный генетическим материалом, называемым малыми интерферирующими РНК (миРНК), для борьбы с вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) с использованием … Read more

«Город надежды» вылечил пожилого человека от рака крови и достиг ремиссии ВИЧ

City of Hope®, одна из крупнейших организаций по исследованию и лечению рака в США, лечила самого пожилого человека, который излечился от рака крови, а затем достиг ремиссии ВИЧ после трансплантации стволовых клеток крови от донора с редкой генетической мутацией. мутация. Исследование, опубликованное сегодня в NEJM, показывает, что пожилые люди с раком крови, которые получают химиотерапию … Read more

«Этикетки питания» Федерального правительства для искусственного интеллекта в сфере здравоохранения

InnovationRx — это ваш еженедельный дайджест новостей здравоохранения. Чтобы получить его на свой почтовый ящик, подписаться здесь. Гетти Тнет центрального центра обмена информацией для регулирования алгоритмов, используемых в здравоохранении. Некоторые коммерческие приложения, такие как пульсометр в Apple Watch, разрешены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами. Однако алгоритмы, разработанные компаниями, занимающимися электронными медицинскими картами, такими … Read more

Дистрофический буллезный эпидермолиз: генная терапия спасает 13-летнюю…

лекарство Пятница, 9 февраля 2024 г. Майами. Генная терапия дистрофического буллезного эпидермолиза, которая была одобрена для местного применения на коже в Соединенных Штатах с прошлого года, вернула 13-летнему мальчику зрение в попытке вылечить его. Отчет о случае был опубликован в Медицинском журнале Новой Англии (2024 г.; DOI: 10.1056/NEJMoa2301244). Мальчик страдал от буллёзно-дистрофического эпидермолиза, крайне редкого … Read more