генная терапия

Генная терапия Фабри: улучшение функции почек

by

Новые данные ключевого исследования STAAR показывают обращение вспять снижения функции почек и сохранение активности ферментов на срок до 4,5 лет. Началась подача BLA в FDA США. Новые клинические результаты подтверждают эффективность исаралгагена цивапарвовека (ST-920), генной терапии, разработанной Sangamo Therapeutics для лечения болезни Фабри. (мы уже говорили об этом здесь). Обновленные данные ключевого исследования фазы I/II. … Read more

Спорный руководитель отдела вакцин FDA снова покидает агентство

by

По словам представителя HHS, главный чиновник FDA по вакцинам Винай Прасад, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения, покинет агентство во второй раз менее чем за год. Прасад, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов и главный медицинский и научный сотрудник, с момента прихода в агентство оказался втянутым в противоречия. Недавно он стал предметом зонд на рабочем … Read more

Рид Джобс потерял отца Стива из-за рака. Теперь его венчурная фирма, занимающаяся лечением рака, привлекла 200 миллионов долларов.

by

Р Ид Джобс было 12 лет, когда его отцу, основателю Apple Стиву Джобсу, поставили душераздирающий диагноз: рак поджелудочной железы. Он умер восемь лет спустя в возрасте 56 лет. Эта трагедия привела к тому, что молодой Джобс стал инвестором, финансирующим компании, занимающиеся предотвращением смерти людей от рака, который в настоящее время убивает людей. более 600 000 … Read more

Sineugene Gaving Обозначение лекарств для сирот для генной терапии ALS

by

Sineugene’s Snug01, аденоассоцированная генная терапия на основе вектора вируса (AAV), которая оценивается на лечение бокового склероза амиотрофического склероза (ALS), было предоставлено обозначение лекарств для сирот FDA.1 «Sineugene будет сотрудничать с ведущим глобальным консорциумом академических и клинических учреждений для проведения многоредерного клинического испытания, ускоряя проверку профиля безопасности и терапевтической эффективности Snug01 в разнообразных пациентах пациентов», – … Read more

Модель митохондриальных заболеваний генерируется и корректируется с использованием инженерных базовых редакторов у зигот крыс

by

Kim, JS & Chen, J. Редактирование базы органелларной ДНК с помощью программируемых деаминаз. НАТ Преподобный Мол. Клеточная биол. 2534–45 (2024). Статья Кассу PubMed Google Scholar Стюарт, JB Текущий прогресс с моделями митохондриальной ДНК -моделей млекопитающих. J. Унаследовать. Метаб. Диск. 44325–342 (2021). Статья Кассу PubMed Google Scholar Silva-Pinheiro, P. & Minczuk, M. Потенциал инженерии митохондриального генома. … Read more

Novavax говорит, что его выстрел Covid-19 на пути к полному одобрению FDA после задержки

by

Вашингтон – Новавакс внимательно следил COVID-19 вакцина на пути к полному одобрению после дополнительных обсуждений с Управление по контролю за продуктами и лекарствамиКомпания сообщила в среду. Новости отправили акции компании, выходящие более чем на 21% в утренней торговле и, по -видимому, решают опасения, что чиновники администрации Трампа могут принять решение по выстрелу. Новавакс делает единственную … Read more

Оглядываясь назад на прогресс для клеточной и генной терапии

by

По данным Фонда Майкла Дж. Фокса, почти 1 миллион человек в Соединенных Штатах живут с болезнью Паркинсона (PD), и более 6 миллионов человек в мире живут с БП. Примечательно, что симптомы БП и их тяжести сильно различаются и могут отличаться для каждого человека. Хотя некоторые варианты лечения заболевания существуют, в настоящее время нет никакого лекарства, … Read more

Исследование Т-клеточной терапии в Индии, у пациентов с лейкемией, показано 73% ответа.

by

Эта терапия помогает пациентам в Индии с повторяющимся или необратимым раком крови | Фото предоставлено: Getty Images Исследование, опубликованное в Гематология Лансета сообщил о 73% частоте ответа на Т-клеточную терапию у пациентов с определенными раком в крови. Клинические испытания были проведены исследователями из Индийского технологического института (IIT) Бомбей и Мемориальной больницы Tata, Мумбаи. Терапия, которая … Read more

Исследования изучают молекулярную динамику CAR Т-клеток при лечении рака

by

Исследование, опубликованное в Достижения науки делится новым пониманием того, как два наиболее распространенных типа Т-клеток химерного антигенного рецептора (CAR) убивают рак. Исследователи из Медицинского колледжа Бэйлора, Детского онкологического центра Техаса и Центра клеточной и генной терапии в Бэйлоре, Хьюстонской методистской больницы и Детской больницы Техаса изучили, как молекулярная динамика в иммунном синапсе, где CAR-Т-клетки связываются … Read more

Прорывная технология редактирования генов дает надежду на

by

Исследователи разработали высокоэффективную терапию редактирования генов, которая потенциально может лечить болезнь Штаргардта, наиболее распространенную форму наследственной дегенерации желтого пятна. Это новаторское исследование, опубликованное в журнале Nature Medicine 8 января 2025 года, демонстрирует терапевтическое использование технологии точного редактирования генов, называемой базовым редактированием. Болезнь Штаргардта поражает 1 из 6500 человек и часто приводит к юридической слепоте. В … Read more