Дети с редкими генетическими заболеваниями получают центр лечения CRISPR

Новый центр в Сан-Франциско предложит специально разработанную терапию CRISPR, чтобы лечить детей с редкими заболеваниями. Центр педиатрических лекарств CRISPR, объявленный в июне, объединяет педиатра Присцилла Чан, соучредителя инициативы Чан Цукерберг (CZI) и нобелевской лауреат Дженнифер Дудна из Калифорнийского университета, Беркли. Новый центр основывается на успешном лечении, посредством которого Малыш К.Дж. был вылечен от редкого и опасного для жизни метаболического расстройства, вызванного дефицитом карбамоилфосфат-синтетазы 1 с использованием персонализированной терапии CRISPR. При поддержке CZI в 20 миллионов долларов, новый центр стремится расширить терапевтическое воздействие CRISPR на тысячи редких менделевских расстройств.

В качестве первого шага к созданию стандартизированного процесса для лечения редактирования генов in vivo, восемь детей будут зарегистрироваться в клиническом испытании, чтобы получить специальную терапию CRISPR. Каждое лечение потребует одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Однако по мере того, как собирается дополнительная информация о безопасности и потенциальных рисках CRISPR для различных показаний, FDA может распознать CRISPR как технологию платформы, которая может применяться для нескольких кандидатов на наркотики, что значительно сокращает время и стоимость, связанные с разработкой этих методов лечения.