CRISPR

Пациент с транстиретиновым амилоидозом (ATTR), который получал исследуемую генную терапию нексигуран циклумеран (nex-z) в исследовании III фазы, умер. Об этом сообщает Intellia Therapeutics.. Эта новость пришла через несколько дней после компания приостановила испытания MAGNITUDE и MAGNITUDE-2 nex-z – один у пациентов с ATTR с кардиомиопатией (ATTR-CM), другой у пациентов, у которых был ATTR с наследственной … Read more

Структура PTGES3. Кредит: Ли и др. Плохо изученный белок, который исторически считался шапероном или ферментом, на самом деле может играть ключевую роль в развитии рака простаты. В ходе систематического скрининга CRISPR ученые из Института Арк, Калифорнийского университета в Сан-Франциско и Онкологического центра Фреда Хатчинсона идентифицировали PTGES3, известный как третий белок простагландин Е-синтазы, как неожиданный регулятор … Read more

Ученые раскрывают, как рыбок данио переключаются между делением клеток и прямой дифференциацией, чтобы восстановить сенсорные органы, оспаривая давние взгляды на регенерацию тканей. Изучать: Пролиферация клеток стволовых и предшественников независимо регулируется специфичными для типа клеток генов циклических велосипедовПолем Изображение предоставлено: Anusorn Nakdee / shutterstock.com В недавнем исследовании, опубликованном в журнале Природная связьИсследователи из Института медицинских исследований … Read more

Редкие генетические заболевания сложны для пациентов и их семей, что приготовлено еще более подавляющим, потому что симптомы, как правило, появляются вскоре после рождения. На сегодняшний день не было много надежных вариантов лечения для этих детей. Те, кто существует, связаны с инвазивными и рискованными процедурами, которые не часто имеют высокий уровень успеха. Но для многих из … Read more

Базовые и основные редакторы обещают исправить почти все известные патогенные варианты, но их терапевтическое развитие ограничено горсткой рецидивирующих мутаций из -за высокой стоимости выведения генной терапии на рынок. Написание в Журнал медицины Новой АнглииMusunuru et al. Отчет о быстрой разработке индивидуальной терапии редактирующей базы, предоставленной младенцам, родившимся с редким заболеванием и доставленной in vivo в … Read more

Калифорнийский университет и Венский университет убедили апелляционный суд США, чтобы возродить свою заявку на патентные права на технологию редактирования генов CRISPR-CAS9, созданные их учеными Дженнифер Доудна и Эммануэль Чарпентье. Дело было отправлено обратно в Совет по делу и апелляции патентного ведомства для пересмотра после суда найдена ошибка с решением предыдущего патентного трибунала, предоставляющего ключевые патентные … Read more