CRISPR

Пациент в испытании умер после прохождения генной терапии CRISPR

by

Пациент с транстиретиновым амилоидозом (ATTR), который получал исследуемую генную терапию нексигуран циклумеран (nex-z) в исследовании III фазы, умер. Об этом сообщает Intellia Therapeutics.. Эта новость пришла через несколько дней после компания приостановила испытания MAGNITUDE и MAGNITUDE-2 nex-z – один у пациентов с ATTR с кардиомиопатией (ATTR-CM), другой у пациентов, у которых был ATTR с наследственной … Read more

Скрининг CRISPR выявил новый регулятор рецептора андрогена при раке простаты

by

Структура PTGES3. Кредит: Ли и др. Плохо изученный белок, который исторически считался шапероном или ферментом, на самом деле может играть ключевую роль в развитии рака простаты. В ходе систематического скрининга CRISPR ученые из Института Арк, Калифорнийского университета в Сан-Франциско и Онкологического центра Фреда Хатчинсона идентифицировали PTGES3, известный как третий белок простагландин Е-синтазы, как неожиданный регулятор … Read more

Более точный способ редактирования генома | MIT News

by

Техника редактирования генома, известная как Prime Editing, обладает потенциалом для лечения многих заболеваний путем превращения ошибочных генов в функциональные. Тем не менее, процесс имеет небольшие шансы вставить ошибки, которые могут быть вредными. Исследователи MIT теперь нашли способ значительно снизить частоту ошибок в первичном редактировании, используя модифицированные версии белков, участвующих в процессе. Исследователи говорят, что этот … Read more

Дети с редкими генетическими заболеваниями получают центр лечения CRISPR

by

Новый центр в Сан-Франциско предложит специально разработанную терапию CRISPR, чтобы лечить детей с редкими заболеваниями. Центр педиатрических лекарств CRISPR, объявленный в июне, объединяет педиатра Присцилла Чан, соучредителя инициативы Чан Цукерберг (CZI) и нобелевской лауреат Дженнифер Дудна из Калифорнийского университета, Беркли. Новый центр основывается на успешном лечении, посредством которого Малыш К.Дж. был вылечен от редкого и … Read more

Скрининг CRISPR раскрывает микропротеины, вовлеченные в хранение жира

by

За последние 30 лет уровень ожирения увеличился более чем вдвое, затрагивая более одного миллиарда человек по всему миру. Это распространенное состояние также связано с другими метаболическими нарушениями, включая диабет 2 типа, сердечно -сосудистые заболевания, хронические заболевания почек и рак. Текущие варианты лечения включают в себя вмешательства в образ жизни, бариатрическую хирургию и препараты GLP-1, такие … Read more