На этот раз дело сделано! Первое лечение, разработанное с использованием системы редактирования генома Crispr, только что было одобрено Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA). В пятницу, 15 декабря, орган здравоохранения обратился к Европейской комиссии с просьбой официально разрешить применение препарата Касгеви для пациентов старше 12 лет, страдающих серьезными формами. серповидноклеточная анемия или из бета-талассемиядве особенно инвалидизирующие патологии крови генетического происхождения.
Поскольку этот шаг является простой формальностью, государства-члены должны будут определить условия использования лечения и его стоимость. Но после того, как 16 ноября Британское агентство здравоохранения дало зеленый свет, а 8 декабря – Американскому управлению по контролю за продуктами и лекарствами, стартапы Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics, разработавшие этот продукт, могут поздравить себя с тем, что он стал хитом.
Ежегодно с этой патологией рождается от 300 000 до 400 000 детей. Серповидно-клеточная анемия является наиболее распространенным моногенным заболеванием в мире. В крови больных эритроциты принимают форму серпов, отсюда и другое название — серповидноклеточная анемия. Клетки крови не только больше не переносят кислород, но и имеют тенденцию слипаться и образовывать тромбы. Помимо хронической анемии, требующей переливания крови, пациенты страдают от болезненных кризов, которые также могут привести к ухудшению работы различных органов, инсультам и ранней смерти.
Умеренные побочные эффекты
Во время последнего Международного саммита по редактированию генома, проходившего в Лондоне с 6 по 8 марта, 37-летняя американка Виктория Грей шокировала публику, рассказав о многочисленных госпитализациях и сильных страданиях, которые сопровождали его жизнь с детства. Молодая мать особенно настаивала на том, как лечение, первым бенефициаром которого она стала три года назад, изменило ее жизнь: «Я — доказательство того, что чудеса случаются»заявила она.
Результаты клинического исследования, о которых напомнило EMA, действительно впечатляют. Двадцать девять пациентов в возрасте от 12 до 35 лет, в том числе 6 подростков, страдали тяжелыми формами серповидноклеточной анемии. Среди них 28 человек больше не перенесли, по крайней мере, двенадцать месяцев ни одного из ужасных вазоинклюзивных кризисов, от которых они страдали и которые привели их в больницу.
Вам осталось прочитать 70% этой статьи. Остальное зарезервировано для подписчиков.
2023-12-17 05:00:26
1702798444
#Европейский #зеленый #свет #для #первого #препарата #Crispr