Ингибиторы IBAT открывают возможности против синдрома Алажиля

Продолжающаяся разработка класса препаратов для лечения редкого генетического заболевания дает новую надежду клиницистам, лечащим его трудноизлечимые, даже, возможно, фатальные, многофакторные симптомы у педиатрических пациентов.

В интервью HCPLive Крис В. Каудли, доктор медицинских наук, директор Северо-западного института печени и профессор медицины в Медицинском колледже Элсона С. Флойда в Университете штата Вашингтон, обсудил синдром Алажиля, редкое заболевание, обычно связанное с холестатическая болезнь печени и значительный уровень зуда среди педиатрических и подростковых пациентов. Первый симптом связан со значительным риском преждевременной смертности; последний симптом является серьезным бременем для молодых пациентов и тех, кто за ними ухаживает.

«Я думаю, что пациенты с синдромом Алажиля, у которых есть сильный зуд, действительно страдают от него — и это дети», — сказал Каудли. «Они могут быть не в состоянии сформулировать или распознать свои симптомы. И они страдают; это очень важно для их семей и родителей».

В последние годы исследователи разработали и собрали подтверждающие клинические данные для терапии ингибиторами переносчиков подвздошной желчной кислоты (IBAT) — класс препаратов, который вышел на рынок через Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и продемонстрировал пользу при холестатическом заболевании печени и улучшил результаты лечения пациентов относительно ожидаемых исторических данных.

«И теперь, когда у нас есть этот новый класс препаратов, которые фактически блокируют реабсорбцию желчных кислот в терминальном отделе подвздошной кишки, это стало большим достижением, по крайней мере, для лечения заболеваний печени у пациентов с синдромом Алажилля», — сказал Каудли.

Еще один ингибитор IBAT, одевиксибат, этим летом будет находиться на рассмотрении FDA для лечения синдрома Алажиля. Каудли подчеркнул, что его продвижение среди других агентов в классе лекарств является ключевым преимуществом для гепатологов.

«Тот факт, что теперь у нас есть данные, свидетельствующие не только об улучшении результатов, но и об улучшении выживаемости по сравнению с историческими контрольными данными, важен по нескольким причинам», — сказал Каудли. Одна из причин заключается в том, что он и его коллеги теперь могут использовать все больше реальных данных, чтобы продемонстрировать эффект лечения, например, количество разрабатываемых ингибиторов IBAT для синдрома Алажилля и других форм генетических холестатических синдромов.

«Я думаю, что у них есть потенциал», — пояснил он. «Конечно, менее ясно, собираются ли они модифицировать болезнь, но совершенно ясно, что они оказывают очень сильное влияние на улучшение качества жизни».