Использование больших количественных моделей и искусственного интеллекта при разработке лекарств

Эти показатели особенно неблагоприятны для болезней с плохо изученной биологией или когда модели на животных неадекватно предсказывают последствия для человека. В результате пациентам приходится долго ждать инноваций, которые зачастую до них так и не доходят, а инвестиции в редкие или сложные заболевания отстают из-за существенных рисков и ограниченной прибыли.

Одобренные лекарства обычно продаются по непомерным ценам, поскольку производители стремятся возместить убытки от неудачных предприятий и восстановить свою казну в области исследований и разработок (НИОКР) для будущих инициатив.

Очевидно, что нынешняя система сломана и неустойчива. Необходим лучший подход, чтобы значительно сократить время, стоимость и риск разработки новых методов лечения, большая часть которых может быть связана с экспериментами в мокрых лабораториях методом проб и ошибок и отсутствием точных данных или идей, которые способствуют открытиям.

Искусственный интеллект (ИИ) показал огромные перспективы в ускорении некоторых аспектов. Однако обучение языковых моделей ИИ на существующей литературе, исторических данных и неудачных экспериментах вряд ли поможет нам открыть новые молекулы и неизвестные соединения, которые откроют прорыв в новых методах лечения самых сложных и сложных заболеваний.

Чтобы достичь этого, нам нужны новые модели искусственного интеллекта, которые могут выйти за рамки существующих доклинических данных и литературы, позволяя более глубоко исследовать химическое пространство для выявления новых кандидатов. Им необходимо понять природу и поведение молекул и белков, чтобы можно было моделировать их взаимодействия и прогнозировать потенциальные результаты без длительных и дорогостоящих физических экспериментов.

Им также необходимо генерировать новые данные на основе этих симуляций, чтобы заполнить пробелы в знаниях, направлять свои эксперименты и помогать им быстрее и эффективнее принимать клинические решения.

Нейродегенеративные заболевания, такие как болезнь Паркинсона и Альцгеймера, долгое время сопротивлялись терапевтическим открытиям. Разработка лекарств в этих областях остается одним из самых сложных и дорогостоящих мероприятий в современной медицине:

Использование нового класса ИИ, известного как большие количественные моделиUCSF не только ускорил свои исследовательские усилия, но и по-новому определил возможности разработки новых терапевтических средств.

В этом тематическом исследовании показано, как AQBioSim Платформа фундаментально меняет процесс разработки лекарств, обеспечивая беспрецедентную скорость, эффективность и успех.

В течение многих лет развитие нейродегенеративной терапии сдерживалось ограниченной доступностью вычислительных инструментов и неэффективными методами скрининга. Прогресс был медленным и дорогостоящим: исследователи полагались на грубый скрининг сотен тысяч соединений, что обычно давало несколько слабых результатов после месяцев работы.

Несмотря на достижения в области автоматизации и биоинформатики, основные узкие места в моделировании и прогнозировании остались.

Под руководством нобелевского лауреата доктор Стэнли Прузинеркоманда UCSF столкнулась с теми же проблемами. В 2024 году команда прогнозировала, что многообещающая терапия болезни Паркинсона не будет готова к клиническим испытаниям до 2031 года. После безуспешного изучения традиционных вычислительных платформ доктор Прузинер обратился к SandboxAQ.

Он искал решение искусственного интеллекта, которое могло бы не только повысить производительность; ему нужна была платформа, которая могла бы существенно снизить риски и ускорить открытие и разработку лекарств.

Последствия этих достижений выходят далеко за рамки нейродегенеративных заболеваний. Большие количественные модели можно адаптировать к онкологии, генетике и широкому спектру редких заболеваний, обеспечивая основу для быстрой разработки лекарств даже при ограниченных экспериментальных данных или сложных биологических целях.

Это также может помочь биофармацевтическим организациям соблюдать требования Управления по контролю за продуктами и лекарствами США. недавно выпущенное руководство поэтапный отказ от испытаний на животных моноклональных антител и других лекарств.

Масштабирование этой инновации в биофармацевтической отрасли может значительно изменить кривую производительности отрасли. По данным прогноза, в 2025 году более 6000 компаний и исследовательских групп по всему миру будут заниматься разработкой лекарств. Сителин.

Ускорение исследований и разработок в области лечения новой болезни Альцгеймера может повлиять на десятки миллионов людей, пострадавших от этой болезни. 78 миллионов человек к 2030 году.

Аналогично, 2021 год Исследование глобального бремени болезней обнаружили, что 11,8 миллиона человек во всем мире страдают болезнью Паркинсона. Исследование, проведенное в марте 2025 г. Группа БМЖ По оценкам, к 2050 году число людей с болезнью Паркинсона вырастет до более чем 25 миллионов, что на 112% больше, чем в 2021 году.

Не менее важно и то, что достижения в области скрининга и оптимизации in-silico (осуществляемые с использованием компьютерного моделирования и симуляции) могут сэкономить миллиарды долларов на неэффективных, основанных на риске расходах на исследования и разработки ежегодно, что приведет к увеличению инвестиций в методы лечения сложных или редких заболеваний, в том числе тех, которые поражают небольшие или недостаточно обслуживаемые группы населения.

Наши исследователи в Калифорнийском университете в Сан-Франциско теперь могут ежемесячно анализировать миллионы молекул, что расширяет возможности интегрированных групп, работающих над различными заболеваниями, от болезней Альцгеймера и Паркинсона до недавно охарактеризованных неправильно свернутых белков.

Другие крупные академические, коммерческие и некоммерческие исследовательские организации в области биофармацевтики по всему миру уже используют крупные количественные модели для продвижения исследовательских направлений в области онкологии, открытия биомаркеров и других трудноизлечимых заболеваний.

Сотрудничество UCSF-SandboxAQ является доказательством того, как междисциплинарные, основанные на физике, количественные инструменты искусственного интеллекта могут разрушить и трансформировать существовавшую десятилетиями практику разработки лекарств, что приведет к новым инновациям и масштабным клиническим прорывам.

Этот подход предлагает исследователям и лидерам отрасли план преодоления давних препятствий – в частности, высоких затрат и рисков, скудности данных и высокого уровня клинических неудач – прокладывая путь к преобразующим методам лечения и оказанию помощи миллионам пациентов во всем мире.