Какие реальные данные будут учитывать регулирующие органы в Европе? – Экономист в области здравоохранения

А Структура качества данных (DQF) на 2024 год от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) Целью данного исследования является предоставление некоторых рекомендаций для производителей лекарств. Вот краткое содержание этого документа.

Факторы, которые следует учитывать при оценке RWD

Ключевые факторы, которые следует учитывать в DQF EMA, включают:

• Надежность: Данные верны?
• Обширность: Достаточно ли данных
• Согласованность: Являются ли данные однородными?
• Своевременность: Собираются ли данные своевременно?
• Актуальность: Это правильный тип данных?

Большая часть документа содержит полезную, но общую информацию об обеспечении достаточно надежных процессов сбора данных, а также о том, что сами данные полезны для рассматриваемого исследовательского вопроса. Однако как EMA будет рассматривать RWD?

Определение «пригодности к использованию»

Ключевой вопрос заключается в том, «пригодны ли данные для использования» для рассматриваемого вопроса исследования. Чтобы определить это, исследователям необходимо указать соответствующий дизайн, который включает в себя:

• Исследуемая популяция: Критерии включения, размер когорты, репрезентативность выборки.
• Выборка исследования: случай-контроль, когорта, другой метод
• Группа лечения/воздействия: Возможность определить лечение, размер выборки вновь пролеченных
• Группа сравнения: Возможность определить лечение, размер выборки вновь пролеченных
• Результаты (первичные и вторичные): может ли быть зафиксирован результат, а также точность/точность конечной точки.
• Продолжительность наблюдения: Требуется минимальное время наблюдения; типичное время наблюдения за пациентами в данных
• Час компьютерной команды: Как долго длится задержка передачи данных
• Смешатели: Укажите, какие искажающие факторы могут быть собраны в данных, а также надежность измерения этих искажающих факторов.
• Детализация данных: Доступна ли информация на уровне пациентов или только на совокупном уровне? Будут ли данные связаны с другими источниками данных, и если да, то как?

Обеспечение объективного анализа RWD

Тогда ключевой вопрос заключается в том, могут ли рассматриваемые данные адекватно охватить всю эту информацию, своевременно и беспристрастно, и имеют ли они достаточный размер выборки, чтобы ответить на вопрос исследования с достаточной точностью. В DQF указано:

Там, где это возможно, заранее укажите важность качества элементов данных в протоколе. Эта оценка должна проводиться с учетом методов анализа (например, расчет размера выборки, использование конечных точек времени до события, анализ чувствительности, статистическая корректировка на ошибку измерения), которые повлияют на то, что считается приемлемым для отсутствующих данных или ошибок. Хотя предварительные методы не являются частью самой оценки качества, они важны для обеспечения контекста для проведения оценки качества.

Выдающиеся вопросы

Несмотря на то, что DQF обеспечивает полезную основу для использования RWD для подачи документов в регулирующие органы, многие вопросы все еще остаются без ответа. В конкретном случае, насколько вероятно, что EMA посчитает, что данные будут соответствовать критериям надежности, полноты, согласованности, своевременности и актуальности? Стоит ли производителям лекарств использовать RWD для подачи документов в регулирующие органы? Хотя это может снизить стоимость клинических испытаний и ускорить рассмотрение, существует значительный риск того, что EMA сочтет определенные RWD «не пригодными для использования», и производитель лекарства все равно может провести стандартное рандомизированное контролируемое исследование. Как производителям лекарств следует выбирать RWD? Что является наиболее важным для EMA: надежность, обширность, последовательность, своевременность или актуальность? Это не ясно.

Однако отсутствие конкретики не связано с желанием быть расплывчатым. С точки зрения EMA, трудно дать очень четкие правила, поскольку полезность RWD будет во многом зависеть от конкретного варианта использования и рассматриваемого исследовательского вопроса.

Короче говоря, RWD имеет огромный потенциал для ускорения разработки лекарств, но все еще существует значительная неопределенность относительно того, будет ли этот потенциал реализован.

Дальнейшее чтение

Тем, кто заинтересован в получении дополнительной информации об использовании реальных данных для подачи документов в регулирующие органы, я рекомендую ознакомиться с Институт GetReal.