Как следует оценивать новые методы лечения, если стандарт лечения не является экономически эффективным? – Экономист в области здравоохранения

Допустим, есть очень тяжелая болезнь — назовем ее ужас— со значительным влиянием на заболеваемость и смертность пациентов. Единственное доступное лечение ужас
препарат под названием BlackPill. BlackPill улучшает показатели здоровья на 1 QALY по сравнению с лучшей поддерживающей терапией (BSC), но стоит 500 000 долларов на протяжении всей жизни пациента. Хотя по традиционным стандартам это нерентабельно, плательщики посчитали неэтичным не давать BlackPill пациентам с хорриблитом из-за тяжести заболевания.

Теперь на рынок вышел новый препарат под названием GreenPill. GreenPill в два раза эффективнее BlackPill, обеспечивая 2 QALY по сравнению с BSC, и стоит всего на 1 доллар дороже (501 000 долларов за весь срок службы). Должны ли плательщики покрывать GreenPill?

Хотя большинство органов и плательщиков ОМТ скажут «да», статья
Уолтон и др. (2026)
утверждает, что ответ «нет». Исторически сложилось так, что органы ОМТ действовали в постепенном мире. Поскольку стандартом лечения является BlackPill, платить 1 доллар за дополнительный QALY — это очень много по сравнению с BlackPill. Однако Уолтон подчеркивает, что BlackPill нерентабелен по сравнению с BSC. Фактически, GreenPill не является экономически эффективным по сравнению с BSC (дополнительные затраты в размере 500 001 доллара США / 2 дополнительных QALY ≈ 250 000 долларов США/QALY). Уолтон утверждает, что ни BlackPill, ни GreenPill не должны получать возмещение.

Авторы утверждают, что дополнительный анализ экономической эффективности основан на предпосылке, что стандарт медицинской помощи (в данном случае BlackPill) является экономически эффективным. Это не всегда так. Для решения этой проблемы Уолтон и соавторы предлагают 3 варианта:

• Переоценить все методы лечения. Авторы утверждают, что в Великобритании NICE могла бы перепрофилировать свой процесс оценки нескольких технологий (MTA), чтобы периодически переоценивать все технологии в рамках показаний в комплексном руководстве и соответствующим образом рекомендовать возмещение. Теоретически это возможно, но на практике это далеко не практично, поскольку многие методы лечения используются без формальной оценки ОМТ.
• Повторная оценка всех методов лечения только при внедрении новых методов лечения.. Этот подход гораздо более реалистичен – необходимо проводить меньше оценок – но также и весьма проблематичен. Во-первых, оценка существующих медицинских инноваций будет проводиться на разовой основе (в зависимости от того, внедряются ли новые методы лечения). Во-вторых, зачем какой-либо фармацевтической фирме выводить на рынок новый продукт в условиях такой неопределенности?
• Корректировать пороговые значения ГП, если текущий стандарт медицинской помощи является экономически неэффективным. Если бы стандарт медицинского обслуживания не был экономически эффективным, порог ГП был бы снижен. Это де-факто то, что ICER делает со своим подходом «совместных сбережений». Одна из проблем заключается в том, что болезни, подобные нашим выдуманным ужас— которые покрываются экономически неэффективными методами лечения, часто являются наиболее тяжелыми заболеваниями. Мое собственное исследование(Шафрин и др. 2025 год) обнаружили, что подход общих сбережений будет нацелен на «редкие, тяжелые и педиатрические заболевания»… однако это именно те типы заболеваний, для которых мы хотим создать новые лекарства!

Для производителей GreenPill получение 501 000 долларов за свое лечение может стать хорошей окупаемостью инвестиций. Однако, если сравнить GreenPill с BSC, они получат только 300 000 долларов США (при условии, что порог QALY составляет 150 000 долларов США). Это снижение цены на 40%. Это, вероятно, будет означать, что фармацевтические компании с меньшей вероятностью будут разрабатывать лекарства от болезней, в которых нынешние стандарты лечения являются экономически неэффективными.

Реализация режима, предложенного Уолтоном и соавторами, была бы весьма проблематичной для общества. Если бы GreenPill никогда не была разработана, пациенты остались бы с менее хорошей технологией BlackPill (прирост только на 1 QALY) или были бы переведены в категорию BSC. Более того, анализ не учитывает динамическое ценообразование; вполне вероятно, что BlackPill (и, в конечном итоге, GreenPill) станут непатентованными лекарствами и будут приносить недорогую пользу для здоровья на многие годы вперед.

Хотя мой сценарий является гипотетическим, возможно, вскоре он появится и в Великобритании. 10-летний план Национальной службы здравоохранения на 2025 год предоставляет новые законодательные полномочия NICE по прекращению доступа к экономически неэффективным методам лечения. Неясно, для каких типов терапии (и когда) это будет применяться.

Я согласен, что повторная оценка BlackPill после первоначальной оценки полезна, когда появляется новая информация (например, препарат более/менее эффективен или более/менее безопасен на основе реальных данных). Эти новые данные могут способствовать увеличению или снижению цены на препарат.

Однако если новая информация отсутствует, а BlackPill была признана заслуживающей страхового покрытия – возможно, из-за значительной неудовлетворенной потребности, тяжести заболевания и т. д. – нет смысла вновь обсуждать этот вопрос. Если бы BlackPill было решено не заслуживать возмещения, тогда действительно, GreenPill должна была бы приносить большую пользу для здоровья, чтобы считаться экономически эффективной.

Ключевой вопрос, который стремятся рассмотреть органы ОМТ, заключается в следующем: сделает ли возмещение расходов GreenPill мир лучше? Поскольку вы можете заплатить всего 1 доллар за 1 дополнительный QALY, ответ, безусловно, положительный. Спрашивая, есть ли у пациентов с ужас
заслуживают какого-либо лечения (скажем, с помощью BlackPill) — это тоже правильный вопрос, но на него ранее уже были даны ответы (во время обзора BlackPill — либо положительные, либо отрицательные). Хотя органы ОМТ, выполняющие МТА, могут снизить затраты, это станет серьезным препятствием для инноваций, поскольку приведет к значительной неопределенности ценообразования и — де-факто — приведет к изменению решений ОМТ без новых доказательств.

Короче говоря, я рассматриваю Walton et al. подход весьма проблематичен. Что вы думаете?