Лекарство от серповидноклеточной анемии Vertex устраняет основное препятствие для одобрения ЕС (NASDAQ:VRTX)

Вертекс Фармасьютикалс (НАСДАК:VRTX) сообщил, что Комитет по лекарственным препаратам для человеческого применения Европейского агентства по лекарственным средствам вынес положительное заключение об условном одобрении Касжеви для лечения пациентов с тяжелой серповидно-клеточной анемией, ВСС или трансфузионно-зависимой бета-талассемией, или ТДТ.

В случае одобрения Casgevy, также известный как exa-cel, станет единственной генной терапией, доступной в ЕС для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых либо тяжелая SCD с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами, либо TDT и которым необходимы гемопоэтические стволовые клетки. трансплантация уместна, но подходящий донор-человек недоступен.

Vertex заявила, что ожидает решение об одобрении продукта Европейской комиссией в феврале.

На прошлой неделе FDA одобрило Касгеви и еще один продукт генной терапии от Bluebird Bio (СИНИЙ) под названием Лифгения для лечения ВСС. Casgevy также недавно был одобрен регулирующими органами Великобритании.

Casgevy был разработан совместно с CRISPR Therapeutics (НАСДАК:CRSP).