Снижение как миастении, активностей по грависам повседневной жизни (MG-ADL), так и количественных показателей Myastenia Gravis (QMG), отражают способность Эфгартигимода стимулировать реакцию у пациентов с миастенией, причем более ранние реакции с более короткой продолжительностью заболевания и при наличии зрелого булбара (говорящая, обезжиренные, обширные) симптомы.
Исследователи опубликовали результаты своих новых многоцентровых, реальных, ретроспективных, наблюдательных исследований в Журнал неврологииОбъясняя, что, несмотря на известную эффективность блокатора рецепторов FC новорожденных, данные отсутствуют по факторам, указывающим на ранний терапевтический ответ. Для их исследуемой популяции 115 пациентов с ацетилхолиновым антителом-антителом-позитивным генерализованным миастенией повышение симптомов было определено как минимум 2-балльное улучшение по оценке MG-ADL и по крайней мере увеличение показателя QMG на 3 очка; Ранние респонденты были теми, кто показал улучшение после первого из 4 общих инфузий, и оценка MG-ADL 0 или 1 указывает на минимальную экспрессию симптомов.
В течение 4-недельного периода в период с сентября 2023 года по июнь 2024 года пациенты получали инфузию 10 мг/кг еженедельника efgartigimod в течение 4 недель, причем оценки были сделаны на исходном уровне и после 1, 2, 3 и 4 недели лечения. Помимо бульбарных симптомов, респираторные, конечность, диплопия, птоз, закрытие глаз, осевые мышцы и поддоны ответа конечности. Шестьдесят семь процентов пациентов имели возникновение заболевания после 50 лет; 22,6% имели историю тимэктомии; Наиболее распространенными майастения Гейпис Фонд американских классификаций заболеваний на исходном уровне были в классе IIB (39,1%), класс IIA (20,0%) или болезнь IIIB класса 17,4%); и общей терапией в начале исследования были лечение, которое не включало иммунодепрессантов (33,9%), только стероиды (27,0%) и иммуносупрессию, добавленную к инфузии Efgartigimod (26,1%).
«Поскольку первый цикл лечения Efgartigimod был эффективным у большинства пациентов», – объяснили авторы исследования, – начало эффективности через 1 неделю после первой инфузии в качестве основной конечной точки для изучения связанных факторов ».
Из первоначальной популяции из 115 пациентов 109 пациентов были оценены на наличие ответа на лечение MGL и 76 для ответа QMG. Средние оценки (IQR) на исходном уровне составляли 7 (5-9) для Mg-ADL и 14 (10-17) для QMG.
Через неделю после первой инфузии 72,5% пациентов имели по меньшей мере 2-очковое улучшение по шкале MG-ADL, и этот процент продолжал расти до 86,0% за неделю после второй инфузии, почти на 88% после третьей инфузии и 93,3% после четвертой инфузии. Соответствующие показатели, по крайней мере, на 3-х пункт улучшения индекса QMG составляли 60,5%, 77,0%, почти 80%и 87,5%.
Минимальная экспрессия симптомов также непрерывно выросла, с 11,9% после первой инфузии Efgartigimod до 44,8% после окончательной инфузии EfgartigImod.
Значительные улучшения также были замечены во всех оцениваемых поддоменах Mg-ADL: бульбар (речь/голос, глотание, жевание), дыхательное (дыхание), конечность (способность чистить зубы или расчесывать волосы и возникает со стула), диплопия и птоз (П <.001). А также в большинстве оцениваемых субдоменов QMG, за исключением респираторных симптомов: диплопия, птоз, закрытие глаз, осевая мышца (подтяжка головы), конечность (правое и левое рук вытянуты, прочность рук, правая и левая ножки вытянуты) и булбар (глотание и речь) (проницательность правой и левой ноги) и булбар (глотание и речь) (правое и левое ноги) и булбар (глотание и речь) (проницательность рук, правые и левые ноги) и булбар (глотание и речь) (проницательность и речь) и булбар (глотание и речь) (проницательность рук, правые и левые ноги) и булбар (глотание и речь) (прочность рук, правое и левоеП <.001).
В целом, бульбар, осевая мышца, закрытие глаз и птоз улучшились больше всего после первой инфузии, в то время как значительные респираторные улучшения не наблюдалось в течение всего периода лечения.
Ранние респонденты Efgartigimod на Mg-ADL имели несколько общих характеристик заболевания: короткая продолжительность заболевания (П = .032), история тимэктомии (П = .036) и более серьезные оценки MG-ADL (П = .005) и бульбарные симптомы (П = .002) на исходном уровне. За QMG, с тяжелым лицом (П = .029) и булочка (П = .021) симптомы на исходном уровне указывали на ранний ответ Efgartigimod.
Наконец, многомерный логистический регрессионный анализ подключил 3 характеристики пациента с ранним ответом Efgartigimod:
- Короткая продолжительность заболевания (или 0,989; 95% ДИ, 0,978-0,999; П = .031)
- Высокий базовый базовый балл MG-ADL Bulbar (OR 1,335; 95% CI, 1,040-1,762; П = .022)
- Высокий базовый балл QMG Bulbar Score (OR 1,698; 95% CI, 1,044-2,761; П = .033)
Тем не менее, эти данные свидетельствуют о том, что авторы пришли к выводу: «потенциал для широко распространенного использования Efgartigimod в клинической практике и указывает на хорошую эффективность не только для пациентов с миастеническим кризисом или рефрактерным заболеванием, но и для пациентов с заболеваниями легкой до умеренной».
Ссылки
- Zhu W, Chen Y, Tian C, et al. Факторы, связанные с ранней реакцией на efgartigimod, у пациентов с генерализованной миастенией Gravis: многоцентровое ретроспективное обсервационное исследование. J NeurolПолем 2025; 272 (9): 622. Два: 10.1007/S00415-025-13367-8
- Howard JF JR, Bril V, Vu T, et al. Безопасность, эффективность и переносимость efgartigimod у пациентов с генерализованной миастении (Adapt): многоцентровое рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование фазы 3. Lancet NeurolПолем 2021; 20 (7): 526-536. Два: 10.1016/S1474-4422 (21) 00159-9
- Fuchs L, Shelly S, Vigiser I, et al. Опыт реального мира с Efgartigimod у пациентов с миастениями. J NeurolПолем 2024; 271 (6): 3462-3470. Два: 10.1007/S00415-024-12293-5
- Stetefeld H, Schroeter M. Sop Myastenic Crisis. Neurol Res PractПолем 2019; 1: 19. Два: 10.1186/S42466-019-0023-3
1758231665
#Многообещающие #ранние #данные #ответа #Efgartigimod #для #генерализованной #миастении
2025-09-18 21:08:00
Продолжение темы
