Невидимые клетки в иммунную систему приближают возможное лекарство от диабета 1 типа

Инновационный генетически, основанный на лечении, продемонстрировал свою эффективность в лечении диабета 1 типа в небольшом эссе, которое только что было опубликовано в журнале ‘Журнал медицины Новой Англии‘ Пациент лечился Он остался 12 недель без необходимости каких -либо лекарств Иммунодепрессив для контроля вашего заболевания.

В декабре 2024 года шведский мужчина с 42 годами с 37 -летним диабетом получил 17 инъекций с около 80 миллионов бета -клеток поджелудочной железы генетически модифицированного донора.

Цель этой команды Университетская больница Упсала (Швеция) заключалась в том, чтобы эти клетки, продуцирующие инсулин, были невидимы для иммунной системы, что позволяло избежать использования иммунодепрессивных препаратов.

Клетки, исходящие от совместимой умершей донорской поджелудочной железы, были выделены и отредактированы благодаря молекулярным ножницам CRISPR-Cas12B для устранения двух специфических генов B2M и CIITA, ответственных за экспрессию молекул HLA-I и HLA-II, которые вызывают отвержение.

Чтобы предотвратить их отклонение иммунологической системой пациента, клетки были модифицированы лентивирусным вектором, который переэкспонировал белок, который посылает сигналы из «Не ешь меня»Для иммунных клеток (CD47). Наконец, они перегруппировались до их пересадки.

Никаких глюкокортикоидов, анти -интенсивных или иммунодепрессантов не проводилось.

Атаки в течение 84 дней

Как и ожидалось, иммунная система атаковала пересаженные клетки в течение 84 дней. Несмотря на это, модифицированные клетки поддерживали выработку инсулина и улучшенный контроль глюкозы, с жизнеспособными трансплантатами и без воспаления.

Хотя пациент все еще нуждается, выживаемость и функциональность трансплантатов без иммуносупрессии считаются успехом доказательства концепции. «Мы пересадируем 7 % лечебной дозы клеток», – сказал он журналу ‘Наука‘ PER-LO CARLSSONЛидер расследования в Upssala. Но пациент также не нуждался в иммуносупрессивных препаратах. «На мой взгляд, это большой успех»

Исследователи говорят, что продемонстрированная способность клеток уклоняться от иммунного разрушения без системных препаратов открывает дверь для потенциально лечебной терапии клеток для диабета 1 типа, с перспективой уменьшения осложнений и улучшения качества жизни миллионов людей.

Это не первый подход стволовых клеток для лечения диабета. Эссе Vertex PharmaceuticalS заставил пациентов приостановить инсулин, хотя с иммуносупрессией.

Другая работа, опубликованная в ‘Клетка«Он сообщил о случае 25 -летней женщины с диабетом 1 типа, которая сумела произвести инсулин для себя и обойтись без инъекций в течение более года, после получения в 2023 году пересадку островков поджелудочной железы, полученные из перенесенных стволовых клеток ее собственного тела. Используются клетки IPS, трансформированные в островки и имплантируется в мышцы брюшной полости, что позволило его мониторинг магнитным резонансом.