Новая генетическая терапия обещает помочь в лечении БАС и лобно-височной деменции

Это также может открыть возможности для лечения более распространенных форм деменции, таких как болезнь Альцгеймера.

Новое лечение, получившее название CTx1000, нацелено на патологические накопления белка TDP-43 в клетках головного и спинного мозга, что связано с БАС, ЛВД и другими формами деменции.

Исследовательская группа Университета Маккуори, возглавляемая профессором Ларсом Иттнером, надеется, что CTx1000 начнет клинические испытания на людях уже через два года.

Клетки, такие как нейроны, естественным образом производят TDP-43, и это важно для их здорового функционирования. При определенных условиях он накапливается не в той части клеток, закупоривая их и мешая полноценно работать.

В течение последних 15 лет исследовательская группа Университета Маккуори под руководством профессора Ларса Иттнера искала причины патологического накопления TDP-43, а также способы устранения блокировок и предотвращения их образования.

Профессор Иттнер говорит, что их исследование продвинуло их понимание БДН и ЛВД, а также их причин. «Мы впервые обнаружили, что там, где есть патологический TDP-43, также наблюдается увеличение второго белка, 14‑3‑3», — говорит он.

«Два белка взаимодействуют, что приводит к накоплению этих веществ в клетках», — говорит он.

«Благодаря этому мы смогли выделить короткий пептид, который контролирует это взаимодействие, и его мы использовали для создания CTx1000.

«Когда мы вводили его в лаборатории, он растворял накопления, помечая белки TDP-43 для переработки в организме, и предотвращал образование новых.

«Важно, что CTx1000 нацелен только на патологический TDP-43, позволяя производить здоровую версию белка и беспрепятственно выполнять свою работу».

Профессор Иттнер говорит, что это делает CTx1000 невероятно безопасным, и в своих исследованиях они не обнаружили никаких побочных эффектов.

Ведущий автор статьи, профессор Язи Ке, говорит, что в лабораторных условиях CTx1000 остановил прогрессирование БАС и ЛВД даже на очень поздних стадиях и разрешил поведенческие симптомы, связанные с ЛВД.

«Мы очень надеемся, что когда это перейдет к испытаниям на людях, это не только предотвратит смерть людей от БАС и ЛВД, но даже позволит пациентам восстановить часть утраченных функций посредством реабилитации», — говорит она.

CTx1000 — одно из ключевых открытий, поддерживаемое Celosia Therapeutics, дочерней компанией Университета Маккуори, созданной в 2022 году, чтобы помочь донести новаторскую работу нейробиологов университета из лаборатории до пациентов.

Celosia Therapeutics активно ищет инвестиции для содействия переходу CTx1000 на стадию клинических испытаний.

О БАС и ЛВД

БАС, также известный как болезнь двигательных нейронов (БДН), вызывает прогрессирующую потерю нейронов, которые позволяют мозгу и позвоночнику взаимодействовать с мышцами.

На ранних стадиях у пациентов наблюдается мышечная слабость, но по мере прогрессирования заболевания они постепенно теряют способность ходить, говорить, глотать и дышать без посторонней помощи. Большинство людей с БАС умирают в течение двух-пяти лет после постановки диагноза.

Хотя существует генетическая терапия, обещающая лечить одну из форм семейного БАС, существует мало методов лечения спорадического БАС, на который приходится 90 процентов всех случаев.

Из них наиболее эффективные способны продлить жизнь пациента лишь на пять месяцев. Все они требуют частых доз, а некоторые имеют побочные эффекты, с которыми трудно справиться.

ЛВД — одна из самых редких форм деменции, но вторая по распространенности форма у людей моложе 65 лет. Актеру Брюсу Уиллису диагноз ЛВД был поставлен в 2023 году.

Оно не всегда имеет очевидные физические симптомы, но приводит к снижению когнитивных функций в сочетании с поведенческими симптомами, включая тревогу, потерю сдержанности, изменение личности и нарушение суждений. Пациенты могут жить более 10 лет после постановки диагноза, но в конечном итоге это приводит к летальному исходу.

В настоящее время лечения ЛВД не существует.