Клинические исследования волчанки уже давно сдерживаются неудачами лекарств, которые изначально казались многообещающими. Теперь коалиция производителей лекарств, федеральных регулирующих органов и активистов объединилась, чтобы проложить путь к более продуманным исследованиям и, возможно, к революционным новым лекарствам.
«У нас есть возможность сотрудничать в области волчанки для решения проблем, связанных с разработкой лекарств», — сказала в интервью Теодора Стаева, доктор медицинских наук, вице-президент и главный научный сотрудник Lupus Research Alliance.
29 марта альянс провел пресс-конференцию, на которой объявил о создании государственно-частного консорциума Lupus Accelerating Breakthroughs Consortium. В состав коалиции входят несколько крупных производителей лекарств, волчаночные организации, такие как LRA, Американский колледж ревматологии, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов и другие федеральные агентства. Ученые-исследователи, люди, живущие с волчанкой, опекуны и члены семьи, а также другие члены сообщества больных волчанкой также участвуют в программе.
Как объяснила д-р Стаева, исследования волчанки характеризуются высоким уровнем неудач. «Часто успехи испытаний фазы 2 не трансформировались в успехи фазы 3», — сказала она.
Но исследователи, по ее словам, не склонны думать, что это связано с тем, что сами по себе лекарства бесполезны.
Вместо этого оказывается, что «планы испытаний неадекватны для получения значимых данных о воздействии препарата, и это, возможно, способствовало многочисленным неудачам», — сказала она.
По ее словам, это может быть связано с тем, что испытания еще не предназначены для полного определения того, полезны ли лекарства. Это трудно сделать, поскольку у пациентов очень много проявлений болезни, а участники испытаний уже принимают множество существующих препаратов.
«Еще одним серьезным ограничением было отсутствие учета голоса и потребностей пациента в процессе разработки лекарств», — сказала она. Также сложно привлечь к участию в исследованиях пациентов с самой тяжелой формой волчанки, тем более что испытания часто длятся 52 недели.
Новая коалиция не будет напрямую разрабатывать или поддерживать конкретные лекарства. Вместо этого он сосредоточится на приоритетах клинических исследований. «Это все открыто и совместно», — объяснила доктор Стаева, и совет пациентов внесет свой вклад. «У нас есть уникальная возможность донести голос людей [living with lupus] впервые сесть за стол и иметь возможность интегрировать свои потребности и приоритеты в инфраструктуру».
По ее словам, новая коалиция была вдохновлена существующими государственно-частными партнерствами, такими как Инициатива по охране здоровья почек. Эта инициатива была основана в 2012 году FDA и Американским обществом нефрологов и насчитывает десятки членов, в том числе нескольких производителей лекарств и медицинских обществ.
В руководство коалиции Lupus ABC войдут три члена без права голоса от FDA. Они предложат рекомендации, сказала доктор Стаева. На пресс-конференции Альберт Т. Рой, президент и главный исполнительный директор LRA, сказал, что фармацевтические компании оценят возможность поговорить с представителями FDA «в пространстве, где нет конкуренции в отношении интеллектуальной собственности или чего-то подобного».
По словам доктора Стаевой, коалиция соберется позже весной 2023 года. Она надеется, что к концу 2023 года компания запустит пару проектов и сможет опубликовать предварительные результаты к концу 2024 года.
Одной из проблем будет выяснение того, как стратифицировать испытуемых, чтобы исследования лекарств легче выявляли лекарства, которые могут работать у небольших групп пациентов, сказал в интервью Хоанг Нгуен, доктор философии, директор по научным партнерствам в LRA. «Теперь мы сваливаем [patients] все вместе, и это не лучший способ тестировать лекарства на пациентах, у которых много различий».
По словам доктора Стаевой, LRA финансировала развитие коалиции, а производители лекарств будут в первую очередь оказывать финансовую поддержку в будущем. В коалицию входят фармацевтические компании Biogen, Bristol-Myers Squibb, Eli Lilly, EMD Serono, Genentech, Gilead, GlaxoSmithKline, Merck и Takeda.
Д-р Стаева, д-р Нгуен и г-н Рой ничего не раскрывают.
Эта статья изначально появилась на сайте MDedge.com, входящем в профессиональную сеть Medscape.
