Новое лекарство от рака демонстрирует исключительный потенциал в борьбе с опухолями

Исследовательская группа под руководством Венского медицинского университета, Исследовательского центра естественных наук HUN-REN и Университета Этвеша Лоранда в Будапеште разработала новый новаторский химиотерапевтический препарат LiPyDau, который в доклинических исследованиях демонстрирует замечательную эффективность против нескольких типов опухолей. Исследование, опубликованное в ведущем журнале Molecular Cancer, представляет весьма многообещающую стратегию борьбы с лекарственно-устойчивым раком.

Химиотерапия остается краеугольным камнем лечения рака, несмотря на хорошо известные проблемы, включая токсические побочные эффекты и лекарственную устойчивость. Исследовательская группа под руководством Гергея Сакача из Центра исследований рака Венского медицинского университета изучает механизмы лекарственной устойчивости и изучает способы ее преодоления. Исследователи синтезировали новое высокоэффективное производное антрациклина, класса химиотерапевтических агентов, которые на протяжении десятилетий играли центральную роль в терапии рака. Новое соединение, химически модифицированная форма даунорубицина, оказалось слишком токсичным для прямого введения. Чтобы преодолеть эту проблему, его инкапсулировали в крошечные пузырьки-носители, называемые липосомами, создав LiPyDau. Этот липосомальный состав доставляет активный ингредиент непосредственно в опухолевые клетки, сводя к минимуму повреждение здоровых тканей. На мышиных моделях различных видов рака LiPyDau резко уменьшал опухолевую нагрузку, а в некоторых случаях полностью устранял ее.

В доклинических исследованиях однократная доза LiPyDau практически полностью ингибировала рост опухоли на модели меланомы. При раке легких лечение было эффективным как на стандартной мышиной модели, так и на модели с опухолевыми клетками человека, которые не реагировали на обычные лекарства. На агрессивных моделях рака молочной железы у мышей лечение LiPyDau приводило к почти полной регрессии опухоли. Примечательно, что при наследственных, трудно поддающихся лечению формах рака молочной железы опухоли исчезали навсегда. LiPyDau также продемонстрировал многообещающую активность против опухолевых клеток с множественной лекарственной устойчивостью. Исключительная эффективность LiPyDau обусловлена уникальным механизмом: он необратимо связывает две цепи ДНК в раковых клетках, вызывая повреждения, которые опухолевые клетки больше не могут восстановить, что в конечном итоге приводит к их смерти.

Антрациклины, такие как даунорубицин, являются одними из наиболее широко используемых химиотерапевтических средств во всем мире и включены в список основных лекарственных средств Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ). Однако их клиническая эффективность часто ограничивается токсическими побочными эффектами и развитием резистентности. Липосомальные составы, то есть инкапсуляция активного ингредиента в наноразмерные жировые везикулы, уже давно исследуются для снижения этих ограничений. «Наши исследования на мышах показывают, что инкапсулирование 2-пирролино-даунорубицина в липосомы позволяет безопасно использовать слишком токсичное, но чрезвычайно мощное новое лекарство. Следующим важным шагом является проведение дальнейших исследований, чтобы определить, могут ли эти многообещающие результаты быть воплощены в клиническом применении», — говорит руководитель исследования Гергели Сакач.

Фюреди А, Тот С, Хегедюс К, Сабо ПТ, Гаал А, Барта Г, Нашилай ЛН, Кисс К, Бёльчкей К, Зельтнер З, Байтай Е, Гомбос Б, Кисс Д, Черепеш МТ, Кисс А, Покрайш П, Кеннер Л, Хёглер С, Мадьяр С, Коулс ДД, Чисар А, Товари Й, Сютс Д, Хелес З, Варга З, Мезё Г, Сакач Г.
Безопасная доставка высокотоксичного производного антрациклина посредством липосомальной наноформы позволяет достичь полной регрессии рака.
Мол Рак. 27 октября 2025 г.; 24(1):269. дои: 10.1186/с12943-025-02444-1