1753443133
2025-07-25 10:50:00
Новости 25-07-2025 | 12:30
Препарат Aqneursa (левацетиллецин) может появиться на рынке для лечения пациентов в возрасте 6 лет и старше с заболеванием типа C Niemann-Pick (NPC). Препарат предназначен для лечения неврологических симптомов этого редкого, тяжелого заболевания. Это совет комитета по оценке наркотиков CHMP. Нидерланды представлены в этом комитете.
Что такое NPC?
Болезнь типа C (NPC) Niemann-Pick (NPC) является очень редким, наследственным и в конечном итоге смертельным заболеванием. У людей с NPC в ДНК возникают ошибки, что приводит к нарушению определенных процессов в организме. Он касается мутаций в процессах транспорта и деградации жиров в организме и холестерина.
Поскольку организм не может должным образом обрабатывать холестерин и другие жиры, они накапливаются в органах. Со временем клетки нервной системы и других органов перестают работать. Большинство пациентов с NPC – это дети, которые умирают до 20 лет.
Нет лекарства, которое может вылечить NPC. Препарат уже одобрен (Miglustat), который замедляет развитие заболевания и симптомов у некоторых пациентов.
Как работает Акнеурса?
Акнеурса может использоваться в сочетании с лекарственным средством Miglustat или в качестве лечения. Активное вещество левацетиллецин является адаптированной формой лейцина. Лейкин является аминокислотой и играет очень важную роль в организме, среди прочего, в росте мышц и восстановления тканей.
Лабораторные исследования показывают, что левацетиллецин фокусируется на процессах в организме, которые вызывают неврологические проблемы.
Это Положительный совет от Комитета по оценке основан на результатах исследования среди 60 пациентов с NPC. Эта группа рассмотрела влияние лекарства на то, как хорошо они могли ходить, стоять, сидеть и говорить. При использовании AQNEURSA оценка пациентов в этих областях улучшилась. Единственный побочный эффект, который был замечен, – это появление метеоризма.
Положительный совет комитета по оценке наркотиков CHMP в настоящее время отправляется в Европейскую комиссию. Он принимает решение предоставить лекарству разрешение на торговлю.
Увеличить изображение
#Новое #лечение #редкого #заболевания #NPC #получает #положительные #советы #Новости
По теме
