MA-5 представляет собой терапевтическое вмешательство при митохондриальных заболеваниях, которое, как было продемонстрировано, облегчает тяжелые симптомы, такие как неврологические расстройства, почечная дисфункция, печеночная дисфункция и двигательные расстройства на моделях заболеваний животных, вызванных митохондриальной дисфункцией. Что особенно важно, это также улучшило показатели выживаемости. Этот метод лечения был разработан командой под руководством профессора Такааки Абэ из Высшей медицинской школы Университета Тохоку и Высшей школы биомедицинской инженерии.
Митохондриальные заболевания влияют на функцию бесклеточной органеллы, называемой митохондриями, которая производит почти всю энергию (АТФ), необходимую нам для жизни и функционирования. Недостаток АТФ, вызванный митохондриальной дисфункцией, имеет множество серьезных последствий, таких как системное повреждение органов, атрофия мышц (саркопения) и глухота. При таких тяжелых симптомах поиск эффективного лечения может помочь улучшить общий прогноз пациентов во всем мире с митохондриальными заболеваниями.
Поскольку результаты на различных моделях потери слуха у мышей (включая модели митохондриальных заболеваний) и клетках внутреннего уха, полученных из индуцированных человеком плюрипотентных стволовых клеток (iPS-клеток), продемонстрировали эффективность MA-5 против потери слуха, этот многообещающий метод лечения переходит к следующему этапу испытаний. Начиная с декабря 2025 года исследовательская группа начнет инициированное исследователями исследование фазы II MA-5 для пациентов с митохондриальными заболеваниями, сопровождающимися потерей слуха, в четырех медицинских учреждениях Японии (jRCT2031250505). Цель состоит в том, чтобы получить одобрение MA-5 для лечения митохондриальных заболеваний и потери слуха.
Ожидается, что это исследование будет способствовать замедлению прогрессирования митохондриального заболевания, редкого и трудноизлечимого заболевания, для которого в настоящее время не существует лечения, а также улучшению потери слуха, состояния, от которого страдают многие люди.
Читайте также
