яВ этом видео Джереми Фауст, доктор медицинских наук, главный редактор МедПейдж сегодня, и Роберт Калифф, доктор медицинских наук, комиссар FDA, обсуждают ограничения FDA в производстве и продаже лекарств, спорные решения и то, где в игру вступает политика. Первая часть этого разговора была посвящена тому, что окончание чрезвычайной ситуации в области общественного здравоохранения в США будет означать для лечения COVID.
Ниже приводится стенограмма их выступления:
Фауст: На прошлой неделе Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) сделало действительно большие новости о том, что Наркан, налоксон для носа, стал продаваться без рецепта. Это противоядие от опиоидов, оно спасает жизни, если его дать вовремя, и я подумал, что это отличный ход. Я думаю, что это получило большую поддержку.
У одного из моих читателей возник вопрос о том, что может сделать FDA, чтобы не допустить взвинчивания цен, и в качестве примера привела EpiPens. Когда одна компания купила устройство у конкурента, цена выросла с 94 до 700 долларов. Вы беспокоитесь о том, что наркан или налоксон для носа пойдут по тому же пути? Что может сделать Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), чтобы убедиться, что то, чего вы пытаетесь достичь, действительно происходит, а именно доставить этот препарат тем, кто в нем нуждается?
Калифф: У нас есть пределы, как вы знаете, когда дело доходит до [this]. Мы не можем установить цену на лекарство. Мы не можем сказать производителю сделать лекарство и обеспечить его соблюдение. Мы можем поощрять их давать разумную цену и производить достаточно.
Это никоим образом не похоже на ситуацию с EpiPen. Я просто дам вам пару причин, почему. Во-первых, мы потратили много времени с CMS на этот вопрос, потому что, когда что-то идет без рецепта, CMS не может за это платить по закону. Но есть механизмы, которые мы собираемся использовать, чтобы убедиться, что лекарство доступно либо бесплатно, либо по разумной цене, в зависимости от обстоятельств.
Важно отметить, что это всего лишь одна из форм налоксона. Есть много других, которые все еще будут продаваться по рецепту. И малоизвестный факт, о котором я много узнал за последние несколько месяцев, заключается в том, что большая часть налоксона в настоящее время фактически распространяется группами общественного здравоохранения, которые покупают его оптом, а затем распространяют практически бесплатно.
Мне, как кардиологу, эта аналогия проста: мы не берем с людей деньги за дефибрилляторы. Если вы упали замертво в своем офисе и получили удар от внешнего дефибриллятора, с вас не будут платить за это заранее. Я думаю, что налоксон очень похож. Это может спасти жизнь, поэтому мы должны сделать это доступным.
Мы уладим это. Но я не хочу, чтобы кто-то думал, будто FDA может устанавливать цену или принуждать производителя производить лекарство. У нас нет таких юридических полномочий.
Фауст: Я хочу перейти к другой теме, просто говоря о некоторых спорных утверждениях и путях, связанных с этим.
Ускоренный путь одобрения FDA определенно имел свои моменты, и я думаю, что проблема с лекарствами от болезни Альцгеймера является своего рода sine qua non примером этого. Меняет ли FDA свой подход к ускоренной процедуре утверждения на основании этого и других примеров?
Калифф: Знаешь, всегда интересно, что из всех ускоренных согласований внимание достается этому. Это серьезное заболевание и сложная проблема.
Основной ответ: мы не меняем наш общий подход. Я имею в виду, что американская общественность выступила через Конгресс и законы, чтобы создать ускоренный путь одобрения. Он четко изложен для случаев, когда есть болезнь без надлежащего лечения — это серьезное заболевание, опасное для жизни или очень серьезное — и оно основано на мнении штатных государственных служащих FDA, а не политических назначенцев, таких как я. , но люди в центрах, у которых нет финансового конфликта интересов, – что измеренный биомаркер с достаточной вероятностью может предсказать клиническую пользу.
Что изменилось при нашей поддержке, так это изменение закона с только что принятым сводным законопроектом, который дает нам гораздо больше полномочий требовать, например, чтобы компании начали свое подтверждающее испытание до ускоренного утверждения и более авторитетных, чем если что-то не получится в подтверждающем испытании, что препарат может быть отозван с рынка.
Таким образом, все настраивается с ускоренным одобрением, но американское общество, по сравнению со многими другими обществами, готово пойти на больший риск ради потенциально большей выгоды. Это проявляется в законах, принятых выборными должностными лицами.
Я думаю, что хороший способ думать об FDA – это то, что мы больше похожи на судей, чем на что-либо еще. У нас есть свод правил — это законы, принятые Конгрессом. Мы интерпретируем правила, и это действительно важная часть нашей работы. Но по сути, мы не команды, которые играют на поле, мы судьи.
Фауст: Что касается этого, однако, вы должны выяснить, какие фолы зафиксировать. Это часть работы рефери, позволять им играть или принуждать.
Вы устанавливаете определенные стандарты — вы говорили о том, что биомаркеры являются разумным показателем, которого достаточно, особенно для определенных заболеваний. Но как вы относитесь к тому, что FDA одобрило лекарство, которое не достигло своей основной цели? Например, это исследование проводится промышленностью, и оно упустило свои основные результаты. В этих исследованиях может ли одобрение такого вещества действительно быть оправданным на основе вторичных результатов или если мы видим там сигнал? Что вы думаете? Где вы на это смотрите?
Калифф: Конечно, интересно сыграть в квотербеке в понедельник утром после окончания игры, правильно ли было сказано? Моя работа как комиссара состоит не в том, чтобы делать звонки, их делают штатные государственные служащие, основываясь на их здравом смысле.
Будет ли в 100% случаев неправильным утверждение, что в одном испытании не достигнута первичная конечная точка, все остальные доказательства становятся недействительными? Я не думаю, что что-то на 100%. Вот почему у нас есть люди, выносящие такие суждения.
Я не согласен с некоторыми суждениями, высказанными сотрудниками FDA в ходе моей работы, но дело в том, что этим они зарабатывают на жизнь. У них не может быть конфликта интересов в своей работе, и ни один рефери не понимает его правильно в 100% случаев. В этом случае с болезнью Альцгеймера история еще не окончена, верно? Может быть, нам стоит поговорить об этом через год.
Еще один момент, о котором следует помнить в отношении FDA, поскольку информация, которую FDA видит, которая не относится к конкретному лекарству или устройству, является конфиденциальной, что другие компании могут находиться в разработке, FDA получает доступ к большому количеству данных в этой области, которые не являются общедоступными. доступный. Мы увидим, когда вся эта история будет завершена, но просто имейте в виду, что драма публичного разбирательства — это только часть всей этой истории о том, как лекарства оцениваются и утверждаются.
В критике нет ничего плохого, это часть нашей работы — выслушивать критику и становиться лучше.
Фауст: Мы будем смотреть эту историю.
Вы что-то упомянули о том, что у вас в FDA есть профессионалы и консультативные комитеты, а еще есть вы, комиссар FDA. Есть ли у вас в вашей роли способность, средства и желание игнорировать эти советы? Будь то консультативный комитет или политика?
Калифф: Прежде всего, давайте проясним, консультативные комитеты являются консультативными. Они не принимают решения. На самом деле, поскольку мы пересматриваем консультативные комитеты, мы хотим иметь больше консультативных комитетов, но меньше голосов, потому что люди очень волнуются из-за голосования, а голосование не имеет значения. Что FDA хочет знать, так это то, что думают о причинах, по которым кто-то может проголосовать так или иначе? Нам нужны знания, которых у нас может не быть в FDA.
Когда дело доходит до комиссара, существует субординация. По закону существует буквально цепочка инстанций, которая идет вплоть до президента.
Все, кто выше директоров центров в FDA, являются политическими назначенцами, и я зарегистрирован в 2016 году в деле Сарепты как придерживающийся того, что было стандартом для всех комиссаров FDA, а именно, что вы бы только отменили решение государственной службы. в экстремальной ситуации. Например, обнаружена коррупция или кто-то временно сошел с ума и принял неверное решение на уровне директора центра.
Как только вы откроете шлюзы политических назначенцев, принимающих решения об одобрении лекарств или устройств, где они остановятся? Я бы посоветовал вам подумать о некоторых политиках, избранных в Америке. Хотели бы вы, чтобы они связались с компаниями, которые у них есть, и отменили решение штатных государственных служащих?
Я думаю, что гораздо лучше, как судейство в спорте, жить с решениями судей. Я парень из Дьюка, тот звонок в конце игры с Вирджинией был одним из худших звонков, которые я когда-либо видел, но ты живешь с этим и продолжаешь. Если принимаются последовательные плохие решения, вам нужно посмотреть на персонал и внести изменения. Но если вы откроете это для политиков, позвольте мне сказать вам, это будет беспорядок.
Так что да, у меня есть полномочия. Я бы использовал его в экстремальных обстоятельствах, но для этого мне потребовалось бы что-то очень, очень экстремальное.
