Премии лекарств – перепрофилирование лекарств для новых показаний

В группе заголовков, связанных со здоровьем, один говорит: «Надежда на новый лекарственный подход.

Гетти

Поскольку поддерживаемые правительством исследования в США были уничтожены сокращением финансирования, было приятно посещать Международную конференцию Remedi4all по перепрофилированию наркотиков прошлой весной. Европейский союз и частные доноры финансируют этот консорциум из 25 международных организаций. На данный момент многое они сосредоточены на редких заболеваниях, определяемых в Европе как один, затрагивающий 5 из 10 000 человек, или 300 миллионов во всем мире. (Определение США влияет Менее 200 000 Американцы). По данным Национального института здравоохранения, существует около 7000 редких заболеваний, затрагивающих от 25 до 30 миллионов американцев, и только у 500 есть лечение.

Что такое перепрофилирование наркотиков?

Перепрофилирование наркотиков – это процесс поиска нового использования для существующего препарата, часто одобренного для другого состояния.

Перепрофилирование представляет растущий интерес, потому что это может быть намного быстрее и дешевле, чем снова Разработка лекарств, так как уже была сделана основание для разработки лекарств с доклиническими и безопасными испытаниями. Перенаправленные лекарства часто могут перейти непосредственно в исследования 2 или фазы 3. Некоторые оценки заключаются в том, что затраты на разработку перепрофилированного препарата для нового указания являются 300 миллионов долларов по сравнению с 2-3 миллиардами долларов за новый препарат и что время, которое он занимает, составляет 3-12 лет для перепрофилированного препарата, по сравнению с 10-17 лет для нового препарата.

“Консорциум Remedi4all Собирает уникальную комбинацию опыта для решения сложностей перепрофилирования лекарств ». Eatris является координатором проекта, предоставляя европейскую консорциум инфраструктуры исследовательской инфраструктуры (Eric), ориентированный на трансляционную медицину. Remedi4all объединяет строительные блоки, необходимые для развития лекарственного средства, от ученых по обнаружению наркотиков до представителей пациентов, регулировщиков, оборудования, вкладчики, индустрии производителей в области производства, и в других странах.

Anton USSI, директор по операциям и финансам в Eric’s Eric, объяснил, что «два элемента сговорились, чтобы объединить все это сейчас. Один из них заключается в том, что наше понимание биологии становится лучше из -за достижений в способности по -настоящему исследовать эти пути. Так что мы можем сказать:« О, здесь общий путь, эта болезнь, что, возможно, эти лекарства могут потомждать, чтобы потомлить, что на самом деле использует препараты, так же употребление, что на самом деле использует препараты, так же употребление, что на самом деле использует препараты, так же употребление препаратов, что на самом деле использует препараты, так же употребление препаратов, что на самом деле используют препараты, так же употребление препаратов, что на самом деле используют препараты, так же употребление препаратов, что на самом деле используют препараты, так же, что на самом деле используют препараты, так и для препаратов. Биологический путь также. Во-вторых, давление расходов на здравоохранение делает перепрофилирование очень интересным в качестве маршрута для поддержки в снижении затрат, но перепрофилирование экосистемы еще не работает эффективно. Он добавил: «Такие проекты, как Remedi4all, были признанием Европы, что у нас есть проблема. Нам нужно сделать этот трубопровод немного более плавным и попытаться объединить цепочку создания стоимости».

На конференции было множество переговоров с несколькими примерами успешного перепрофилирования наркотиков, привлекая особое внимание.

Малярия

Малярия становится устойчивой к обычно используемым инсектицидам. Нитинон используется для лечения редкого заболевания, наследственного тирозинемии типа 1, вызванного избыточным тирозином в крови. Сделав кровь токсичной для комаров, предотвращая их откладывать яйца, Нитинон перепродан как противомалярийный.

Но малярия – это в первую очередь болезнь бедности. Нынешняя администрация прекратила исследования и поддержку USAID, поэтому некоторые опасаются быстрым восстановлением в случаях малярии.

Болезнь моторных нейронов

Suvankar Pal, невролог из Университета Эдинбурга, описал болезнь двигательных нейронов как нейродегенеративное заболевание, такое как амиотрофический боковой склероз, он же болезнь Лу Герига. MND поражает людей с слабостью в руках и ногах, глотанием и речевыми трудностями. Также могут быть проблемы с памятью и мышлением. Пал объяснил, что это трудно диагностировать, и для этого может потребоваться год. К сожалению, большинство людей умирают в течение двух -трех лет с поста диагноза, и 30% людей умирают от дыхательной недостаточности в течение первого года.

Для MND одобрен только один препарат, и рилузол улучшает симптомы только в течение двух -трех месяцев.

https://mnd-smart.org/about/about-mnd-smart

PAL и другие исследователи в MND-Smart тестируют лекарства инновационными способами ускорения процесса. Вместо последовательно тестирования лекарств, один за другим, они используют Многопользовательская, многоступенчатая, адаптивная платформа испытания с одной общей плацебо рукой. Это «адаптивно» в том смысле, что неэффективные лекарства могут быть более быстро обнаружены и остановлены для тщетности, и новые лекарства могут быть добавлены в качестве дополнительных вооружений в испытании. Исследование использует перепрофилированные лекарства – амантадин, используемые для болезни Паркинсона; Мемантин, используемый для деменции; тразодон, от депрессии; и такролимус, используемый при трансплантации для предотвращения отказа. Также новая, что на всех уровнях участвует консультативная группа пациентов. PAG был необходим для формирования исследования, чтобы быть децентрализованными, с такими элементами, как получение согласия дистанционно, последующие наблюдения на основе видеоконференций, электронные дневниковые карты и проверки показателей результата, пояснил PAL. PAG олицетворяет цель многих групп по инвалидности: «Ничего о нас без нас».

Изопропиловый спирт

Мэтт Майд, доктор философии, директор Института точной медицины в UAB, поделился захватывающим случаем. Он является сильным сторонником использования ИИ в решении сложных случаев пациентов. Ранее он объяснил, что есть четыре вопроса, которые вы должны задать, когда Попытка понять молекулярные механизмы участвует в беспорядке, которое может привести к терапевтическим гипотезам:

«Это гиверктивное?

Мог рассказать нам о 19-летней женщине, которая весила всего 75 фунтов. из -за неразрешимой рвоты. Она прошла более 25 наркотиков без успеха. Можно использовать ИИ для прочтения тысяч статей, перечисляя все вмешательства, которые были опробованы. Компьютерная программа искусственного интеллекта разработала три статьи, предлагающие использование Вдыхаемый изопропиловый спиртобнюхивая алкогольную площадку. Они попробовали это с этим подростком с драматическими результатами. В настоящее время показано, что изопропиловый спирт эффективен в других испытаниях. В течение шести месяцев женщина весила 125 фунтов, возобновила нормальную жизнь и поженилась! Алкогольные прокладки в настоящее время рекомендуются для использования в отделении неотложной помощи в качестве эффективного и недорогого лечения тошноты и рвоты.

Рецидивирующий респираторный папилломатоз

Респираторные папилломы-это буровые роста на голосовых связках и трахеи. Вирус папилломы человека (штаммы 6 и 11) передается во время беременности от матери к ребенку и вызывает поражения. Чаще всего мать, возможно, никогда не знала, что она была заражена генитальным ВПЧ. Рост может блокировать голосовые связки или дыхательные пути и обычно требуют повторных операций на младенчестве.

Ким Макклеллан, президент рецидивирующего респираторного фонда папилломатоза, поделилась тем, как у нее было 250 операций, часто каждые пару месяцев.

Она и многие другие взяли бевацизумаб (универсальный авастин), который, блокируя фактор роста кровеносного сосуда VEGF, останавливает этот опухолевой рост.

Врачи неохотно давали Макклеллану эту химиотерапию для «доброкачественной» болезни. Одним из ее основных сообщений для врачей является «позволить пациенту решать, какой риск для них приемлем, особенно при редких заболеваниях, потому что довольно часто для нас, редкое заболевание и текущий способ управления гораздо более рискованным, чем некоторые побочные эффекты от препарата».

В то время как Авастин очень эффективен, Макклеллан отметил, что в мире фарма, основанную на прибыли, получение нового показания для препарата вне патента не произойдет; Это просто не будет прибыльным. Страхование также не покрывает препарат, хотя лечение этими биоподобными препаратами гораздо дешевле, чем повторные операции, не говоря уже о том, чтобы быть менее травмирующим для пациента.

В недавней хорошей новости о рецидивирующем респираторном сообществе папилломатоза, FDA только что объявила о своем одобрении Papzimeos (Zopapogene Imadenovec-Drba), иммунотерапия, направленная против ВПЧ для RRP, после того, как половина пациентов в клиническом исследовании имела разрешение их поражений, обеспечивая столь необходимую альтернативную терапию для повторной хирургии. К сожалению, препарат в настоящее время одобрен только для взрослых.

Заключение:

Однозначно, что важность перепрофилирования наркотиков, по -видимому, была признана нынешней администрацией, с Проект доклада Маха Сказав: «NIH и FDA совместно исследуют возможности для укрепления использования перепрофилированных лекарств для лечения хронических заболеваний, одновременно согласовывая процессы авторизации посредством совместных клинических испытаний для достижения одобрения FDA». Надеемся, что они признают наибольшую потребность в редких заболеваниях и инфекциях, для которых есть несколько методов лечения.

Для разработки нового препарата требуется миллионы долларов и много лет. Перепрофилирование лекарств имеет большие перспективы для улучшения доступа к лечению, особенно для редких заболеваний. Обнадеживает видеть прогресс, выделенный Remedi4all на Международной конференции по перепрофилированию наркотиков. Надеемся, что США примут к сведению невероятные достижения, достигнутые за счет инвестиций в перепрофилирование наркотиков, особенно европейцы, и работают над поддержанием лидерства США в этой области, в сотрудничестве с международными партнерами, такими как Eatris.