Он страдал от этого заболевания пятьдесят лет – и после четырех часов лечения Шарль Пикаве освободился от него. Аномалия в его генах, наследственный ангионевротический отек, была вырезана из его ДНК с помощью революционного лечения. По оценкам исследователей, это можно применить и ко многим другим генетическим аномалиям. «Это хорошая новость для меня и многих других людей».
Он страдал от этого всю свою жизнь, но, давайте будем честными, Шарль Пикаве мог жить со своим наследственным заболеванием последние три десятилетия. «Когда мне было 20, у меня случился довольно сильный приступ горла. Затем мне поставили диагноз «наследственный ангионевротический отек» и назначили правильное лечение». С тех пор у него иногда случались приступы в животе. «Ужасно больно, но прошли годы, когда у меня вообще ничего не было».
Отечная болезнь
Но Пикаве, конечно, в восторге. Потому что отеки, очень дорогие лекарства – это все в прошлом. Ровно четыре часа он находился под капельницей в амстердамском UMC, чтобы получить новое лекарство. С тех пор у него не было симптомов, связанных с этим заболеванием, которое буквально было вырезано из его ДНК. Процедура, меняющая жизнь.
В 5
«Это мировая новость. Прежде всего для пациентов, но также и для врачей и исследователей»
Дэнни Кон – терапевт Амстердамского UMC
«В последние дни мне звонили люди, с которыми я не разговаривал 25 лет», — говорит Пикавет. Новость о его выздоровлении от наследственного ангионевротического отека, отечной болезни, теперь просочилась во все виды голландских СМИ. «Впервые оно появилось в ведущем медицинском журнале New England Journal of Medicine. Поэтому я ожидаю, что вскоре позвонят и международные СМИ».
Криспр-кас
Терапевт Дэнни Кон, давний практикующий врач Пикаве, принимал участие в исследовании, в котором Пикаве служил морской свинкой. Центральное место занимает методика лечения Crispr-cas. «Он состоит из двух частей: направляющей и генетических ножниц», — объясняет Кон. «В печени гид показывает ножницами место на ДНК, из которого необходимо удалить белок. В этом месте вырезается кусок, поэтому печень больше не знает, как вырабатывать этот белок». Результат: ДНК Пикаве забыла, как сделать его тело больным.
Crispr-cas можно использовать для разрезания ДНК пациента – Амстердам UMC
Хорошие новости для Пикаве – и для его родственников, страдающих той же болезнью, что и он. «Это еще лучшая новость для моей дочери». Его 17-летняя дочь не может принимать те же лекарства, что и ее отец. «Это мужские половые гормоны, поэтому ей потребовалось гораздо больше времени на поиск подходящего метода». До этой точки еще не дошло: необходимы дальнейшие исследования, прежде чем CRISPR-cas можно будет использовать у других пациентов.
Революционный
По оценкам Кона, это может иметь далеко идущие последствия для пациентов с другими наследственными заболеваниями. «Я ожидаю, что это лечение, если оно окажется эффективным в последующих исследованиях, будет применимо и для других наследственных заболеваний». Короче говоря, Crisp-cas может совершить революцию в лечении генетических заболеваний.
Пикаве уже смотрит вперед. «Они подозревают, что это лекарство может стать очень дорогим, а это может означать, что в Нидерландах будет трудно получить возмещение за него». Он надеется, что фармацевтическая промышленность установит разумную цену, и за ним последует еще много лекарств. «В долгосрочной перспективе это очень хорошая новость. Я очень этому рад».
💬 Включите WhatsApp!
Есть ли у вас какие-либо советы? Или сделали интересное фото или видео? Присылайте нам свои новости 0651190938!
2024-02-03 12:00:00
1706994968
#Революционная #генная #терапия #освободила #Чарльза #от #наследственной #болезни