ВРЕМЯ ПРОСМОТРА: 5 минут
«Еще одна проблема с генной терапией — это выбор подходящего пациента, которому лучше всего подойдет тот или иной генный терапевтический препарат. [figuring out] как доставить эту генную терапию в мозг, большинству пациентов на сегодняшний день это было сделано хирургическим путем».
В современной сфере лечения болезни Паркинсона (БП) врачи и пациенты, живущие с этим заболеванием, подчеркивают необходимость в более инновационных подходах к решению проблемы прогрессирующего снижения функции дофаминовой сети из-за этого заболевания. Генная терапия стала многообещающим направлением, предлагающим потенциал для устойчивого восстановления функции нейронов путем введения генетического материала для регулирования уровня дофамина и улучшения дофаминергической передачи сигналов. ферментативное производство и восстановление целостности нигростриарного пути.
Несмотря на потенциал генной терапии БП, существенные проблемы препятствуют ее внедрению в клиническую практику. Гематоэнцефалический барьер представляет собой препятствие для этого, поскольку он препятствует доставке генов в центральную нервную систему (ЦНС), если его не вводить напрямую. Модифицированные векторы, как вирусные, так и невирусные, находятся в разработке для повышения эффективности доставки в эти места в ЦНС; однако ограниченное количество утвержденных подходов к генной терапии заболеваний ЦНС, таких как БП, отражает постоянные проблемы безопасности, связанные с этими вирусными векторами.2 Чтобы бороться с этим, все больше внимания уделяется разработке альтернативных невирусных векторов из биоматериалов для снижения этих рисков безопасности в ЦНС. расстройства, такие как БП.
Майкл Каплитт, доктор медицинских наук, профессор неврологической хирургии и заместитель председателя по исследованиям отделения неврологической хирургии в Weill Cornell Medicine, недавно беседовал с НеврологияLive® в интервью, чтобы обсудить регуляторные барьеры, существующие для одобрения генной терапии, и то, как недавние разрешения на лечение других неврологических расстройств повлияли на методы лечения БП. Он также рассказал о проблемах, связанных с проведением долгосрочных исследований безопасности генной терапии по сравнению с традиционными лекарствами. Кроме того, Каплитт рассказал о том, как методы отбора пациентов и доставки могут повлиять на эффективность и осуществимость генной терапии БП.
ИСПОЛЬЗОВАННАЯ ЛИТЕРАТУРА
1. Ван Лаар А.Д., Ван Лаар В.С., Сан-Себастьян В. и др. Обновленная информация о подходах генной терапии болезни Паркинсона: восстановление дофаминергической функции. Джей Паркинсон Дис. 2021;11(с2):S173-S182. doi:10.3233/JPD-212724
2. Пуль Д.Л., Д’Амато А.Р., Гилберт Р.Дж. Проблемы доставки генов в центральную нервную систему и растущее использование векторов биоматериалов. Мозговой Рес Бык. 2019;150:216-230. doi:10.1016/j.brainresbull.2019.05.024
2024-05-14 17:09:10
1715707928
#Регуляторные #пути #клинические #испытания #генной #терапии #при #болезни #Паркинсона #Майкл #Каплитт #доктор #медицинских #наук #доктор #философии
