Дастин Видрин стоит возле своего дома в Лафайете, штат Луизиана. Энни Фланаган для – скрыть подпись переключить подпись Энни Фланаган для – Зрение Дастина Видрина исчезает, действительно уменьшается. У него пигментный ретинит, редкое наследственное заболевание глаз, которое встречается в его семье. Когда ему исполнилось 20 лет, он заметил, что его зрение сузилось. Особенно это было … Read more
FDA в понедельник представило проект руководства для нового «правдоподобного механизма» одобрения лечения ультраредких заболеваний. «Что такое «правдоподобный механизм»? Это здравый смысл», — заявил комиссар FDA Марти Макари, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения, на пресс-конференции в штаб-квартире HHS. «Впервые FDA выпускает руководство, предоставляющее разработчикам лекарств для лечения ультраредких заболеваний путь к ускоренному или традиционному одобрению, основанному … Read more
ДУБАЙ, Объединенные Арабские Эмираты – (BUSINESS WIRE) – Женская и детская больница Medcare успешно провела революционную интратекальную генную терапию при спинальной мышечной атрофии (СМА) у Фурус, 3-летней пациентки из Турции. Эта веха делает Medcare одним из первых частных медицинских учреждений в мире, которые преодолели возрастные и весовые ограничения и предлагают это инновационное лечение пожилым иностранным … Read more
Пациент с транстиретиновым амилоидозом (ATTR), который получал исследуемую генную терапию нексигуран циклумеран (nex-z) в исследовании III фазы, умер. Об этом сообщает Intellia Therapeutics.. Эта новость пришла через несколько дней после компания приостановила испытания MAGNITUDE и MAGNITUDE-2 nex-z – один у пациентов с ATTR с кардиомиопатией (ATTR-CM), другой у пациентов, у которых был ATTR с наследственной … Read more
В этом вопросе новая статья Чемберс и др. (2025) стремится ответить. Авторы используют данные из базы данных по доказательствам и страховому покрытию специальных лекарств (SPEC), которая содержит политику покрытия, связанную со специализированными аптеками, для большого количества планов медицинского страхования в США, чтобы изучить, как клеточная и генная терапия n = 25 покрывается коммерческими планами медицинского … Read more
Bharat Biotech запускает Nucelion Therapeutics, CRDMO, специализирующуюся на передовых клеточных и генных методах терапии для мировых новаторов в области медико-биологических наук. Файл Производитель вакцин Bharat Biotech создал контрактную исследовательскую и производственную организацию (CRDMO), занимающуюся клеточной и генной терапией. Создание дочерней компании Nucelion Therapeutics, находящейся в полной собственности, является частью стратегического расширения в быстрорастущую область клеточной … Read more
Элиане Начем было три месяца, когда ей поставили диагноз тяжелый комбинированный иммунодефицит из-за дефицита аденозиндезаминазы, или ADA-SCID, редкое и опасное для жизни генетическое заболевание. С этого дня Элиана жила в полной медицинской изоляции. Никаких домашних животных, никаких контактов с внешним миром, с … Воздушные фильтры HEPA работают постоянно, а вся еда и игрушки стерилизуются. Это … Read more
На семинаре по повышению осведомленности в Мировой день Альцгеймера в Бангалоре, Индия, в 2024 году, участник проходит мимо. В среду медицинские исследователи Лондона Университетского колледжа объявили, что, по их словам, является первым успешным в мире лечением болезни Хантингтона, которое вызывает деменцию. Фото файла от Jagadeesh NV/EPA 24 сентября (UPI) – Исследователи из Университетского колледжа Лондона … Read more
Хвостовое ядро является одним из областей мозга, которые генная терапия нацелена Только/научная библиотека Экспериментальная генная терапия стала первым лечением, которое успешно замедлило прогрессирование болезни Хантингтона. Несмотря на то, что результаты все еще являются предварительными, этот подход может быть серьезным прорывом и может даже привести к новым методам лечения других нейродегенеративных состояний, таких как Паркинсон и … Read more
Пациенты в клиническом исследовании фазы I/II, проведенной медицинской школой UMASS Chan с двойной векторной терапией для ганглиозидоза GM2, который включает в себя заболевания Tay-Sachs и Sandhoff, демонстрировали биохимическую коррекцию заболевания с минимальными побочными реакциями. «Биохимически это сработало»,-сказала исследователь Хизер Грей-Эдвардс, DVM, доктор философии, доцент кафедры генетической и клеточной медицины в UMass Chan. «Мы смогли вызвать … Read more