ЛОНДОН, 12 мая – 18-месячная британская девочка, родившаяся полностью глухой, считается самым молодым человеком, у которого слух восстановился после прохождения новаторской новой генной терапии.
Несколько медицинских групп по всему миру, в том числе в Китае и США, испытывают подобные методы лечения с хорошими результатами при наследственной глухоте, вызванной редкой генетической мутацией.
Реклама
Реклама
Но британский отоларинголог Манохар Бэнс сказал, что малышка Опал была первым человеком в мире, получившим терапию, разработанную американской биотехнологической фирмой Regeneron, и «насколько нам известно, самой молодой в мире, которая была проведена на сегодняшний день».
Опал лечилась в больнице Адденбрука в Кембридже, входящей в состав фонда NHS Foundation Hospitals Кембриджского университета, на востоке Англии.
Бэнс назвал результаты операции Опал «впечатляющими – они настолько близки к нормальному восстановлению слуха. Поэтому мы очень надеемся, что это может стать потенциальным лекарством».
Он сказал, что это стало результатом десятилетий работы и ознаменовало «новую эру в лечении глухоты».
У маленькой девочки из Оксфордшира на юге центральной Англии генетическая форма слуховой невропатии, вызванная нарушением прохождения нервных импульсов, идущих от внутреннего уха к мозгу.
Слуховая нейропатия может быть вызвана дефектом гена OTOF, который отвечает за выработку белка под названием отоферлин. Это позволяет клеткам уха взаимодействовать со слуховым нервом.
Чтобы устранить эту ошибку, генная терапия «новой эры» от Regeneron доставляет рабочую копию гена в ухо.
Бэнс сказал, что после операции в сентябре прошлого года слух Опал стал «близок к норме» и ожидается дальнейшее улучшение.
Второй ребенок прошел генную терапию в Кембридже, и положительные результаты были замечены через шесть недель после операции.
«Внушающий трепет»
Китай работает над тем же геном, хотя Бэнс сказал, что там используется другая технология и немного другой способ доставки.
Медики из Филадельфии также сообщили о хорошем результате применения генной терапии у 11-летнего мальчика.
Опал была первым человеком, принявшим участие в исследовании генной терапии, проводимом в Кембридже Бэнсом.
Исследование состоит из трех частей: трое глухих детей, включая Опала, получают низкую дозу генной терапии только в одном ухе.
Другая группа из трех детей получит высокую дозу с одной стороны. Затем, если будет доказано, что это безопасно, больше детей получат дозу в оба уха одновременно.
Для участия в суде будут привлечены до 18 молодых людей из Великобритании, Испании и США, за которыми будут наблюдать в течение пяти лет.
Бэнс сказал, что в настоящее время методом лечения слуховой невропатии являются имплантаты.
«Всю мою жизнь до генной терапии оставалось «пять лет»… чтобы наконец увидеть что-то, что действительно работает на людях… Это было довольно впечатляюще и немного внушающе, — сказал он. — –
2024-05-12 01:44:52
1715480379
#Слух #британской #девочки #восстановлен #после #революционной #генной #терапии
