Советники FDA одобряют лекарство Лекемби от болезни Альцгеймера, прокладывая путь к полному одобрению

В пятницу группа независимых консультантов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов единогласно одобрила препарат Лекемби от болезни Альцгеймера, произведенный Эйсай и Биогенпрокладывая путь для полного одобрения лечения этим летом.

Консультанты проголосовали 6-0 за то, что данные Eisai продемонстрировали клиническую пользу для пациентов. FDA не обязано следовать рекомендациям советников, но голос комиссии за Лекемби будет иметь большое значение в пользу полного одобрения.

Ожидается, что FDA примет окончательное решение по Лекемби 6 июля. Решение агентства определит, будет ли Medicare широко покрывать лечение. Программа для пожилых людей сейчас серьезно ограничивает охват Лекемби, потому что ранее она была одобрена в ускоренном порядке.

Eisai установила годовую прейскурантную цену Leqembi на уровне 26 500 долларов в год, что означает, что большинство пациентов не могут позволить себе лечение без покрытия Medicare.

Консультативный комитет Лекемби в пятницу был необычно маленьким, всего шесть членов с правом голоса.

Доктор Тереза ​​Бураккио, исполняющая обязанности главы отдела неврологии FDA, сказала, что комитет меньше, чем обычно, в результате того, что ряд экспертов отказались от участия в пятничной встрече из-за конфликта интересов.

«Несмотря на то, что эта группа небольшая, она обладает соответствующим опытом, необходимым для полноценного обсуждения обсуждаемой сегодня темы», — сказал Бураккио.

Лекемби является вторым препаратом для лечения болезни Альцгеймера от Eisai и Biogen, который прошел проверку FDA после спорного одобрения препарата Адухельм летом 2021 года.

Регулятор по наркотикам предоставил ускоренное одобрение Адухельм, разработанный двумя компаниями, несмотря на то, что 10 из 11 членов консультативного комитета пришли к выводу, что лечение не продемонстрировало клинической пользы. Впоследствии расследование Конгресса показало, что одобрение Адухельма «изобиловало нарушениями».

Сенатор Берни Сандерс, председатель сенатского комитета по здравоохранению, сообщил в письме в среду Департаменту здравоохранения и социальных служб, что «FDA несет особую ответственность за восстановление общественного доверия после его ненадлежащих отношений с Biogen во время проверки агентством предыдущего случая болезни Альцгеймера». наркотик, Адухельм».

Но Лекемби также сопряжен с серьезным риском отека мозга и кровотечения. Во время исследования у 13% пациентов, получавших Лекемби, были отеки, а у 14% — кровотечения.

Отек и кровотечение обычно незначительные без явных симптомов, но, по данным FDA, эти эпизоды могут быть опасными для жизни.

В исследовании было три смерти, которые, возможно, были связаны с Лекемби, хотя FDA не смогло сделать окончательных выводов в своем обзоре.

Два пациента, которые умерли, перенесли кровоизлияние в мозг после получения вливаний. Им вводили лекарства, разжижающие кровь. У третьего пациента, который умер, было основное заболевание, называемое церебральной амилоидной ангиопатией, при котором кровеносные сосуды в головном мозге ослаблены, что может привести к кровотечению.

Доктор Дениз Эртен-Лайонс, сотрудник Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), сообщил группе, что прием антикоагулянтов во время лечения препаратом Лекемби может увеличить риск кровоизлияния в мозг.

Несколько групп выразили решительное несогласие с утверждением Лекемби FDA во время секции общественного обсуждения на встрече в среду.

Нина Зелдес с Общественный гражданинHealth Research Group заявила, что FDA не представило убедительных доказательств того, что Leqembi имеет клиническую пользу. Зелдес сказал, что серьезные проблемы с безопасностью, связанные с лечением, перевешивают преимущества, основанные на текущих данных.

Доктор Дона Ким Мерфи, невролог с Врачи для Америки, сказал, что исследование Эйсаи было ошибочным, потому что чернокожие американцы, которые подвергаются более высокому риску болезни Альцгеймера, были сильно недопредставлены в испытании. Чернокожие американцы составляли 2,3% участников, получавших Лекемби во время испытания.

«Учитывая расовые случаи болезни Альцгеймера и кровоизлияния в мозг у чернокожих пациентов, а также их значительную недопредставленность в этом исследовании, я как невролог не могу рекомендовать этой группе данные по леканемабу», — сказал Мерфи.

Бураккио сказал, что группа была меньше, чем обычно, из-за того, что эксперты отказались от участия из-за конфликта интересов.

На решение FDA о том, кого включить в пятничную встречу, повлияло письмо от Ассоциация болезни Альцгеймера это требовало полного одобрения Лекемби, сказал Буррачио. По крайней мере, один член консультативного комитета FDA, доктор Дэвид Вайсман, подписал это письмо.

Первоначально Вайсман получил отказ от участия в пятничной встрече, несмотря на то, что он был главным исследователем клинических испытаний Biogen и Eisai на Лекемби и Адухельме в Abington Neurological Associates.

Вейсман впоследствии отказался сам от встречи и не участвовал.

Исполняющим обязанности председателя был д-р Роберт Александер. предоставлен отказ возглавить группу в пятницу, несмотря на то, что владеет акциями компаний, конкурирующих с Eisai и Biogen, на сумму до 150 000 долларов. В раскрытии FDA компании не называются.

Александр является главным научным сотрудником Инициативы по предотвращению болезни Альцгеймера в Институте болезни Альцгеймера имени Баннера. Баннер проводит клинические испытания болезни Альцгеймера для конкурирующей фирмы, а Александр получает от 50 000 до 100 000 долларов в год в виде заработной платы за счет финансирования, поддерживающего испытания.

Брайан Маршалл, который возглавляет офис, который управляет консультативными комитетами FDA, попросил агентство предоставить Александру отказ, потому что у него есть уникальный опыт, который «бесценен» для пятничной встречи.

Leqembi технически уже доступен на рынке США после получения ускоренного режима. одобрение в январе, но очень немногие пожилые люди могут получить доступ к дорогостоящему лечению, потому что Медикэр ограничивает покрытие только людьми, которые участвуют в клинических испытаниях. Клинические испытания не проводятся.

Как следствие, большинство пожилых людей могут получить доступ к Лекемби только в том случае, если они могут позволить себе оплатить препарат из своего кармана. Прейскурантная цена Leqembi составляет 26 500 долларов в год.

Medicare пообещала широко крышка Лекемби в тот же день FDA полностью одобряет препарат. Управление здравоохранения ветеранов уже покрывает лечение ветеранов.

Сенатор Сандерс назвал цену на Leqembi «бессовестной» и призвал секретаря HHS Ксавьера Бесерру принять меры по снижению цены в письме перед встречей на этой неделе.

Сандерс сказал, что пожилые люди столкнутся со значительными личными расходами, даже если Medicare покроет Лекемби. По его словам, цена на препарат также наложит существенное финансовое бремя на программу для пожилых людей, повысив страховые взносы даже для людей, которые не принимают лекарство.