Терапия редких генетических заболеваний стала самым дорогим препаратом в мире за 4,25 миллиона долларов

Разблокируйте дайджест редактора бесплатно

Рула Халаф, редактор FT, выбирает свои любимые истории для этого еженедельного информационного бюллетеня.

Новая генная терапия для лечения очень редкого генетического заболевания, поражающего центральную нервную систему маленьких детей, будет стоить в США 4,25 миллиона долларов, что сделает его самым дорогим препаратом в истории.

Ленмелди компании Orchard Therapeutics на этой неделе стал первым одобренным в США лекарством от метахроматической лейкодистрофии (МЛД), смертельного генетического заболевания, от которого в США ежегодно страдают в среднем 40 детей.

Самая тяжелая форма MLD приводит к тому, что дети в позднем младенчестве теряют все двигательные функции и переходят в вегетативное состояние, что в конечном итоге требует круглосуточной интенсивной терапии. Для большинства пациентов оно является фатальным через пять лет после появления симптомов.

Orchard, британская биотехнологическая компания, которую недавно купила японская фармацевтическая группа Kyowa Kirin, утверждает, что отсутствие других методов лечения MLD оправдывает цену. Но это решение вновь разжигает дебаты о ценах на клеточную и генную терапию, которая предлагает революционно новые методы лечения, а иногда и лекарства для пациентов, у которых очень мало других вариантов.

Среди самых дорогих утвержденных генных препаратов — препарат Hemgenix от гемофилии B компании uniQure стоимостью 3,5 млн долларов и препарат от талассемии Zynteglo от Bluebird стоимостью 2,8 млн долларов.

Бобби Гаспар, соучредитель и генеральный директор Orchard, сказал, что Ленмелди является «лекарством, меняющим парадигму», добавив, что компания «стремится обеспечить широкий, целесообразный и устойчивый доступ к этому важному лечению для подходящих пациентов с ранним началом МЛД». в США”.

Прейскурантная цена на лечение MLD компании Orchard составляла до 3,9 млн долларов, когда оно было одобрено в Европе в 2020 году под торговой маркой Libmeldy, но национальные системы здравоохранения договорились о больших скидках. В Германии его оценили в 2,4 млн евро.

Орчард процитировал обзор Института клинической и экономической экспертизы, американской некоммерческой организации, пытающейся рассчитать справедливую цену на лекарства, в котором в прошлом году был сделан вывод, что Lenmeldy будет рентабельным, если его цена будет составлять от 2,3 до 3,9 миллиона долларов.

За девять месяцев до конца сентября доход от препарата составил $12,7 млн, сообщил Орчард в результатах третьего квартала в ноябре прошлого года.

«MLD возлагает огромное эмоциональное и экономическое бремя на семьи и опекунов, которые каждый год сталкиваются со значительными потерями в заработной плате и дополнительными расходами по мере прогрессирования болезни, и все это время приходится иметь дело с неисчислимыми страданиями от потери своего ребенка», — сказал Беннетт Смит, старший вице-президент Orchard. президент и генеральный менеджер Северной Америки.

Ленмелди работает, встраивая генетически модифицированную версию гена, вызывающего MLD, в стволовые клетки крови пациента и доставляя ее посредством инфузии. В исследовании с участием 37 педиатрических пациентов с ранним началом MLD, получавших Lenmdly, все дети были живы в возрасте шести лет по сравнению с только 58 процентами в контрольной группе. В возрасте пяти лет 71 процент пациентов могли ходить без посторонней помощи, а 85 процентов имели нормальные показатели речи и когнитивных способностей.