Ускоренное одобрение лекарств от рака дает ограниченный прирост выживаемости при высоких затратах

Ранний доступ к новым лекарствам от рака, получивший ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), принес смешанные преимущества для пациентов, но стоил Medicare миллиарды долларов, показывает новое исследование, опубликованное в журнале BMJ Medicine.

Исследователи обнаружили, что в период с 2012 по 2020 год 178 000 бенефициаров Medicare получили ранний доступ к лекарствам от рака через ускоренный путь одобрения FDA. Хотя этот путь направлен на то, чтобы предоставить пациентам более быстрый доступ к многообещающим методам лечения, позже было показано, что менее половины этих препаратов помогают людям жить дольше.

Основные выводы:

• Ограниченный выигрыш в выживаемости: только 45% участников программы Medicare, получивших лекарства по ускоренной схеме, получали лекарства, которые в конечном итоге улучшали выживаемость.
• Добавленные годы жизни: Ранний доступ к лекарствам, одобренным с ускоренной процедурой, обеспечил примерно 76 000 дополнительных лет жизни бенефициарам Medicare.
• Концентрированные преимущества: Всего три препарата – от меланомы и рака легких – обеспечили более двух третей всех дополнительных лет жизни.
• Высокая стоимость: Medicare потратила более чем на 20 миллиардов долларов больше на ранний доступ к лекарствам от рака, чем на альтернативные методы лечения, что в среднем составляет 263 000 долларов на дополнительный год жизни. Затраты варьировались от 26 000 долларов США на год жизни для лекарств от меланомы до 4,5 миллионов долларов США на год жизни для некоторых лекарств от рака молочной железы.

Хусейн Наси, доцент кафедры политики здравоохранения в Лондонской школе экономики и ведущий автор исследования, сказал: «Ранний доступ к новым лекарствам от рака через ускоренный путь одобрения FDA может спасти жизни, но наши результаты показывают, что большинство из них практически не дают преимуществ для выживания, но при этом обходятся Medicare в значительные суммы. Это поднимает важные вопросы о том, как сбалансировать быстрый доступ к новым методам лечения с убедительными доказательствами эффективности».

Ускоренный путь FDA позволяет новым лекарствам выходить на рынок на основе временных мер, а не ждать долгосрочных результатов, таких как общая выживаемость. Фармацевтические компании обязаны проводить последующие исследования после первоначального одобрения для подтверждения преимуществ, но эти исследования не всегда завершаются. С 1992 по 2020 год почти половина лекарств, одобренных по этому пути, все еще не прошли последующие исследования.

Джозеф Росс, профессор медицины и общественного здравоохранения Йельского университета и соавтор исследования, сказал: “Лечение, которое было одобрено для использования, должно сопровождаться испытаниями по оценке общей выживаемости, а затем приниматься соответствующие регулирующие меры. Это поможет направить средства Medicare на лечение с доказанной клинической пользой”.

Анита Вагнер, доцент кафедры народной медицины Гарвардской медицинской школы и старший автор исследования, добавила: “Важно, что FDA также должно четко сообщать о степени неопределенности в отношении лекарств, одобрение которых было ускорено. Это поможет врачам и пациентам быть более информированными при принятии важных решений в отношении здоровья”.

Наси Х., Шахзад М., Мерфи П., Чжан Ю., Коста Р., Росс Дж.С., Вагнер А.К.
Затраты и преимущества раннего доступа к новым лекарствам от рака через ускоренный путь одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами США: ретроспективное наблюдательное исследование и экономическая оценка.
БМЖ Мед. 16 декабря 2025 г.;4(1):e001934. дои: 10.1136/bmjmed-2025-001934