Ученые только что нашли молекулу, которая может остановить болезнь Паркинсона

Альфа-синуклеин — это белок, который в природе встречается главным образом в клетках головного мозга (нейронах), где он регулирует высвобождение нейротрансмиттеров, таких как дофамин, обеспечивая связь между нейронами.

При болезни Паркинсона этот белок слипается в токсичные комки, которые вызывают гибель нервных клеток и приводят к тому, что пациенты страдают от таких симптомов, как тремор, затруднения при движении и ригидность мышц. Хотя существуют методы лечения, облегчающие симптомы, в настоящее время лекарства не существует.

Обычно естественное или «родное состояние» альфа-синуклеина похоже на гибкую нить, но в активном состоянии он принимает форму спирали, что имеет решающее значение для его функции по связыванию и транспортировке порций дофамина.

Команда разработала пептидный фрагмент, который сохраняет здоровую форму альфа-синуклеина, блокируя его превращение в токсичные комки, вызывающие гибель нервных клеток.

Лабораторные испытания показали, что пептид стабилен, проникает в клетки головного мозга и восстанавливает движение, одновременно уменьшая отложения белка в модели болезни Паркинсона, основанной на червях.

Этот прорыв, опубликованный в журнале ДЖАКС Аудемонстрирует потенциал рационального дизайна пептидов для превращения больших нестабильных белков в компактные молекулы, подобные лекарствам.

Полученные результаты знаменуют собой значительный шаг на пути к разработке новых методов лечения на основе пептидов неизлечимых в настоящее время нейродегенеративных состояний. Профессор Джоди Мейсон с факультета наук о жизни Университета Бата сказал: «Наша работа показывает, что можно рационально создавать небольшие пептиды, которые не только предотвращают вредную агрегацию белков, но и функционируют внутри живых систем.

«Это открывает захватывающий путь к новым методам лечения болезни Паркинсона и связанных с ней заболеваний, где возможности лечения остаются крайне ограниченными».

Доктор Джулия Дадли, руководитель отдела исследований компании Alzheimer’s Research UK, которая финансировала исследование, сказала:

«Слабоумие не является неизбежной частью старения; оно вызвано такими заболеваниями, как болезнь Альцгеймера. Чтобы добиться прогресса в лечении всех форм деменции, нам нужны исследования, направленные на разработку широкого спектра методов лечения, которые могут замедлить, остановить и, в конечном итоге, обратить вспять эти заболевания.

«Хотя это раннее исследование на животных моделях, интересно видеть, что эта новая молекула может предотвратить накопление неправильно свернутого альфа-синуклеина.

«Стабилизация альфа-синуклеина в его здоровой форме может открыть дверь к новому классу методов лечения, которые могут замедлить прогрессирование таких заболеваний, как болезнь Паркинсона и деменция с тельцами Леви. Мы с нетерпением ждем, когда это исследование перейдет на следующий этап, потенциально изучая, как оно будет работать на людях.

«Мы рады видеть такие многообещающие достижения в работе, финансируемой исследовательской организацией Alzheimer Research UK, которая открывает новые возможности для лечения будущего и потенциал изменить жизнь людей, страдающих нейродегенеративными заболеваниями».

Необходимы дальнейшие исследования, но команда надеется, что постоянный прогресс позволит этим и подобным молекулам перейти к клиническим испытаниям в ближайшие годы.