Фармацевтическая компания прекратит продавать прибыльные лекарства, чтобы сдержать обещание пациентам с БАС: –

ХУАНА САММЕРС, ВЕДУЩАЯ:

В прошлом месяце небольшая фармацевтическая компания сделала большое заявление. В нем заявили, что добровольно прекратят продажу лекарства, которое приносит сотни миллионов долларов. Это решение соответствовало обещанию, которое компания дала несколько лет назад людям со смертельным заболеванием БАС или болезнью Лу Герига. У Джона Гамильтона из – больше.

ДЖОН ГАМИЛЬТОН, BYLINE: В марте фармацевтическая компания Amylyx получила очень плохие новости. Крупное исследование показало, что ее флагманский препарат Реливрио не лучше плацебо для людей с БАС, боковым амиотрофическим склерозом. Джош Коэн — соучредитель и со-генеральный директор Amylyx. Он говорит, что первой задачей компании было проинформировать несколько тысяч пациентов с БАС, которые принимали Реливрио.

ДЖОШ КОЭН: Как бы тяжело нам ни было, им гораздо труднее. И мы взяли на себя обязательство на каждом этапе действовать добросовестно, поступать правильно и следовать науке. И это то, что мы попытались сделать и здесь.

ГАМИЛЬТОН: Джастин Кли — еще один соучредитель и со-генеральный директор Amylyx. Он говорит, что следующей задачей компании было определить будущее Relyvrio, который продавался в Канаде под другим названием.

ДЖАСТИН КЛИ: Ответ довольно прост. Он не должен оставаться на рынке, но для людей, которые верят, что они получают пользу, мы продолжим предоставлять лекарства.

ГАМИЛЬТОН: Бесплатно. Провал Реливрио произошел менее чем через два года после того, как он был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами, и это стало огромным разочарованием для многих людей с БАС, нервным заболеванием, которое обычно вызывает паралич и смерть в течение нескольких лет. Но Ассоциация БАС и многие люди с этим заболеванием похвалили Amylyx за ее поведение. Брук Эби, 35 лет и живущая с БАС, говорит, что она просто рада, что у препарата появился шанс.

БРУК ЭБИ: Я думаю, Эмиликс поступила правильно. Я думаю, что FDA правильно думало о пациентах. Я думаю, что все поступили так, как должны были, и надеюсь, что это послужит хорошим примером на будущее.

ГАМИЛЬТОН: Необычная похвала для производителя лекарств. Но компания Amylyx, базирующаяся в Кембридже, штат Массачусетс, имеет необычную историю. Его начали Кли и Коэн в 2013 году, когда они еще были студентами Университета Брауна. Во время интервью в 2020 году Коэн сказал, что их мечтой было найти препарат, который мог бы помочь нервным клеткам противостоять смертельному натиску таких заболеваний, как болезнь Альцгеймера и БАС.

КОЭН: Идея состоит в том, что вы можете, по крайней мере, усилить возможности нейрона, чтобы он жил дольше или, в лучшем случае, не умирал вообще.

ГАМИЛЬТОН: Клее и Коэн думали, что смогут добиться этого, объединив два существующих препарата. На животных моделях БАС каждый из этих препаратов, по-видимому, помогал поддерживать нервные клетки живыми. В 2020 году клиническое исследование с участием 137 пациентов показало, что комбинация препаратов может замедлить течение БАС у людей. Клее ликовал.

КЛИ: Шансы складываются против вас. Так что иметь что-то действительно работающее — это было действительно особенное чувство.

ГАМИЛЬТОН: Чтобы подтвердить результат, Amylyx проводила более крупное исследование фазы 3. Но компании очень хотелось вывести свое лекарство на рынок, поэтому они попросили Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрить его исключительно на основании результатов небольшого исследования. Консультанты FDA сначала выступили против этого шага, но затем изменили свое мнение. Брук Эби, пациентка БАС, вспоминает, как впервые услышала об этом лечении.

EBY: Мне поставили диагноз в марте 2022 года, и они упомянули, что есть препарат, который вот-вот будет одобрен.

ГАМИЛЬТОН: FDA разрешило Реливрио в сентябре. В ноябре Эби разместила видео в своем аккаунте в Instagram.

(ЗВУК ИЗ АРХИВНОЙ ЗАПИСИ)

EBY: Первый день приема Реливрио, лекарства, которое только что было одобрено FDA. Фармацевт потратил 10 минут, рассказывая мне, какой это неприятный вкус.

ГАМИЛЬТОН: Она открывает пакет, размешивает порошок в стакане с водой и выстраивает насадку Gatorade.

(ЗВУК ИЗ АРХИВНОЙ ЗАПИСИ)

ЭБИ: Готов? Это будет большое событие. (Стон) О, Боже мой.

Это была худшая на вкус вещь, которую я когда-либо пробовал (смех).

ГАМИЛЬТОН: Эби все равно продолжала пить, и она ни о чем не жалеет.

EBY: Если бы у них было первое испытание с положительными результатами, а FDA его не одобрило, мы бы все задавались вопросом: а что, если бы это действительно могло нам помочь?

ГАМИЛЬТОН: Одной из причин, по которой FDA решило одобрить Реливрио, могло быть публичное обещание, данное Коэном и Кли. Оно включало результаты продолжающегося исследования фазы 3 под названием PHOENIX.

(ЗВУК ИЗ АРХИВНОЙ ЗАПИСИ)

КЛИ: Если исследование PHOENIX не окажется успешным, мы сделаем то, что правильно для пациентов, включая добровольное изъятие препарата с рынка.

ГАМИЛЬТОН: Клее и Коэн смогли дать такое обещание благодаря тому, как они построили свою компанию. Вот Клее в 2022 году, объясняющий свою стратегию.

(ЗВУК ИЗ АРХИВНОЙ ЗАПИСИ)

КЛИ: Мы решили не вступать в партнерство и оставаться независимыми, и это потому, что мы хотим убедиться, что это осуществляется ответственно и правильно для сообщества. Это то, что нас действительно волнует.

ГАМИЛЬТОН: Хорошее чувство, но действительно ли они имели это в виду? Одним из скептиков была Холли Фернандес Линч, доцент кафедры медицинской этики и политики здравоохранения в Пенсильванском университете.

ХОЛЛИ ФЕРНАНДЕС ЛИНЧ: В то время я подумала: «Да ладно, да?» Знаете, что это значит: мы будем делать то, что нужно пациентам? Это может быть что угодно.

ГАМИЛЬТОН: Линч говорит, что это обещание не было юридически обязывающим, и FDA редко снимает с рынка одобренный препарат. Поэтому Линч был немного удивлен, когда Amylyx решила прекратить продажу своего препарата.

ЛИНЧ: Amylyx преуспела здесь, но по закону они не обязаны были преуспевать здесь. И это беспокоит, правда?

ГАМИЛЬТОН: Линч говорит, что FDA нуждается в улучшенной системе пересмотра лекарств, которые уже были одобрены. И у нее есть одна критика в адрес Amylyx — стоимость Relyvrio, которая составляла около 158 000 долларов в год. Линч говорит, что это очень много для препарата, который не прошел третью фазу клинических испытаний.

ЛИНЧ: Было бы здорово, если бы компания заявила, что мы не собираемся взимать полную цену за этот препарат до завершения третьей фазы, но рыночные стимулы для этого явно не созданы.

ГАМИЛЬТОН: Когда Amylyx объявила о результатах исследования PHOENIX, ее акции упали более чем на 80% за считанные часы. Рыночная стоимость Amylyx снизилась более чем на 1 миллиард долларов. А теперь некоторые акционеры подают в суд на Amylyx, заявляя, что компания скрыла информацию о Relyvrio, которая могла бы сигнализировать о проблемах. Коэн говорит, что его не удивил иск.

КОЭН: Мы всегда старались быть ясными и прозрачными в наших сообщениях, поэтому мы очень довольны тем, как мы себя вели. Но, знаете, конечно, всегда найдутся те, кто утверждает обратное.

ГАМИЛЬТОН: Прошло более десяти лет с тех пор, как Джош Коэн и Джастин Кли начали тусоваться в общежитии колледжа, обсуждая болезни мозга. Клее говорит, что теперь их жизнь немного изменилась.

КЛИ: У меня очень любящая и терпеливая жена. У нас есть годовалый щенок, который держит нас на земле.

КОЭН: Еще у меня есть жена, но нет собаки.

КЛИ: Джош и его жена — крестные родители нашей собаки, как вы знаете.

ГАМИЛЬТОН: Но Коэн говорит, что их цели одни и те же.

КОЭН: Мы были занудами до того, как основали Amylyx, мы все еще зануды и сейчас, нам все еще приходится заниматься наукой, что, я думаю, действительно интересно.

ГАМИЛЬТОН: В настоящее время компания Amylyx тестирует Реливрио на людях с другим смертельным заболеванием, называемым синдромом Вольфрама, и вновь первые результаты являются многообещающими. Компания также разрабатывает новый препарат от БАС. Коэн говорит, что этот препарат предназначен для предотвращения выработки клетками белка, который играет центральную роль в заболевании.

КОЭН: БАС действительно нуждается в более эффективных методах лечения. И я думаю, что очень важно, чтобы мы не сдавались только из-за проблем или неудач.

ГАМИЛЬТОН: Коэн и Кли говорят, что они продолжают руководствоваться просьбой, которую они когда-то услышали от человека, живущего с БАС. Исследования таковы, будто от этого зависит ваша жизнь, как и моя. Джон Гамильтон, – News.

(ЗВУКОВАЯ КАДР ИЗ ПЕСНИ СЗА «ХОРОШИЕ ДНИ»)

© 2024 НПР. Все права защищены. Посетите наш сайт Условия эксплуатации и разрешения страницы в www.-.org для дополнительной информации.

Стенограммы – создаются подрядчиком – в сжатые сроки. Этот текст может быть не в окончательной форме и может быть обновлен или исправлен в будущем. Точность и доступность могут различаться. Авторитетной записью программ – является аудиозапись.