Национальный институт здравоохранения и совершенства в Соединенном Королевстве (NICE) одобрил Idebenone (Raxone, Chiesi) для лечения наследственной зрительной невропатии (LHON) у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Согласно NICE, Idebenone был одобрен в окончательном проекте, и NICE, как ожидается, опубликует окончательное руководство в сентябре.
Лхон – это унаследованное заболевание, и, как правило, он сначала представляет собой безболезненное размытие центрального зрения (одностороннее или двустороннее). Это быстро угрожающее зрению состояние; Многие пациенты, большинство из которых дети или молодые люди в возрасте от 20 до 30 лет, прогрессируют потери зрения в течение нескольких месяцев. По словам Ницца, молодые мужчины и мальчики с большей вероятностью будут диагностированы с Лхоном и испытывают последующую потерю зрения. Около 250 человек в Англии могут иметь право на новое лечение, сказал Ницкий.1
Клинические данные долгосрочных испытаний идебенона демонстрируют, что он оказывает репаративное или регенеративное влияние на клетки в сетчатке и зрительном нерве. По словам Ницца, повторение этих клеток может улучшить или восстановить зрение и уменьшить прогрессирующую потерю зрения от LHON. Idebenone, поставляемый через пероральные таблетки, является первым лицензированным фармацевтическим продуктом для решения причин LHON.
Профессор Патрик Ю-Вай-Человек, член комитета NICE и профессор офтальмологии в Кембриджском университете, прокомментировал одобрение. «Лхон вызывает разрушительные визуальные потери, и это диагноз, изменяющий жизнь пострадавшего человека и их семью»,-сказал он.
Хелен Найт, директор по оценке лекарств в NICE, назвала Lhon «ослабляющим» состоянием, которое лишает пациентов независимости. 1 «Внешние изменения в поле зрения могут делать ежедневные действия, такие как чтение, путешествие и признание лиц очень трудными или невозможными», – сказала она. «Данные показывают, что это лечение может улучшить зрение людей и помочь качеству их жизни, позволяя им жить независимо дольше».
Британская благотворительная организация митохондриальных заболеваний The Lily Foundation разделил пресс-релиз с дополнительной информацией о утверждении.2 «Хотя Idebenone был доступен для ограниченного использования в Шотландии и Уэльсе, это первый раз, когда пациенты в Англии будут иметь доступ к терапии через NHS, в конечном итоге годы географического неравенства и потенциально улучшая качество жизни для тех, затронутых,-группировки, выходящие на пресс. Благотворительная организация охарактеризовала одобрение Idebenone как «знаковый прорыв» для более широкого ландшафта митохондриальных заболеваний.
«Хотя это не лекарство, это лечение предлагает пациентам реальный потенциал для сохранения или улучшения зрения, предоставляя возможность восстановить независимость, уверенность и лучшее качество жизни. И тот факт, что в настоящее время существует лечение для митохондриальных заболеваний, приносит надежду на будущее развитие лекарств», – говорит Кэти Уоллер, педиатрическая медсестра и глава пациентов на основе. разработка.”
Более подробная информация о доступе к Idebenone через NHS станет доступной в оставшиеся месяцы 2025 года.
Ссылка
- Сотни с редким наследственным заболеванием глаз, чтобы получить пользу после того, как NICE рекомендует лечение. Пресс-релиз. ХОРОШИЙ. Опубликовано 7 августа 2025 года. Доступ 7 августа 2025 года. https://www.nice.org.uk/news/articles/houts-with-rare-endhied-dee-disease-to-benefit-fter-nice-recommends treatment
- Фонд Лили отмечает одобрение первого в истории лечения митохондриальных заболеваний от NICE. Пресс-релиз. Фонд Лили. Опубликовано 7 августа 2025 года. Доступ 7 августа 2025 года.
1754677974
#Хороший #одобрение #Idebenone #для #Lhon #Великобритании
2025-08-08 18:07:00
Продолжение темы
