Это «трудный момент для сообщества БАС»

Производитель лекарства от болезни Лу Герига, которое недавно провалилось в крупном исследовании, заявил в четверг, что уберет это лекарство с рынка, согласно данным компании. АП. Компания Amylyx Pharmaceuticals объявила, что добровольно прекратит продажи и маркетинг Реливрио в США и Канаде, где новые пациенты больше не смогут получить рецепт. «Хотя это трудный момент для сообщества БАС, мы пошли по этому пути вперед в партнерстве с заинтересованными сторонами, которые будут затронуты, и в соответствии с нашей твердой приверженностью людям, живущим с БАС», — заявили соучредители компании в заявлении. Пациенты, уже принимающие терапию и желающие продолжить, смогут зарегистрироваться в программе и получать ее бесплатно. Amylyx подверглась критике за цену препарата в 158 000 долларов за годовой запас.

FDA одобрило Реливрио в сентябре 2022 года после многолетней кампании пациентов с БАС. Неудача препарата стала горьким разочарованием для пациентов и защитников, которые оказывали давление на FDA и другие федеральные агентства с просьбой профинансировать и одобрить больше экспериментальных методов лечения смертельной болезни, приводящей к атрофии мышц. В результате отмены Реливрио пациентам в США доступны только три лекарства от БАС, и только одно из них, как было доказано, продлевает выживаемость на несколько месяцев. Amylyx также заявила в четверг, что уволит 70% из более чем 350 сотрудников в рамках масштабной реструктуризации. В прошлом месяце компания Amylyx заявила, что рассматривает возможность прекращения использования своего препарата после того, как клинические испытания на 600 пациентах не показали каких-либо улучшений в выживаемости или показателях здоровья, таких как мышечная сила или способность ходить.

Добровольные действия компании решают то, что могло стать дилеммой для FDA. У регуляторов агентства не было бы четкого пути быстрого вытеснения препарата с рынка, поскольку FDA предоставило препарату полное одобрение, несмотря на предварительный характер данных компании. Одобрение 2022 года было в основном основано на результатах одного небольшого исследования, промежуточного этапа, которое подверглось критике со стороны некоторых ученых агентства. В то время представители FDA объяснили, что «гибкость регулирования» была уместна, «учитывая серьезный и опасный для жизни характер БАС и существенные неудовлетворенные потребности». Это лекарство входит в серию лекарств от смертельных дегенеративных заболеваний, которые в последние годы получили одобрение FDA, несмотря на сомнительные доказательства их эффективности. (Более Болезнь Лу Герига истории.)