Я принимал ныне несуществующее лекарство от болезни Альцгеймера в течение семи лет, и оно «приостановило» мою болезнь – без него нет никакой надежды.

В 2012 году Джери Тейлор была топ-менеджером крупного учреждения длительного ухода в Нью-Йорк когда она начала испытывать признаки снижения когнитивных функций.

Однажды 69-летняя женщина потеряла ход мыслей во время рабочей встречи. В другой раз она вышла не на той остановке метро и не могла вспомнить, где ее дом.

Затем, однажды утром того же года, она была поражена своим отражением в зеркале. Она не могла узнать себя.

Визит к неврологу в ноябре того же года подтвердил худшее – она находилась в ранние стадии когнитивных нарушенийпредшественник болезнь Альцгеймера.

Исследования показывают, что примерно у восьми из 10 пациентов с так называемыми легкими когнитивными нарушениями (или MCI) развивается болезнь Альцгеймера.

И Джери казалось, что этот второй ботинок скоро упадет.

Хотя на тот момент болезнь еще не достигла полной силы, она чувствовала себя так, словно находилась в своего рода чистилище, ожидая его опустошения.

Прошло три года, и однажды утром, просматривая газеты, муж Джери Джим наткнулся на аннотацию о ранней стадии испытаний нового многообещающего лекарства от когнитивных нарушений на ранних стадиях болезни Альцгеймера.

Препарат назывался адуканумаб. Его одобрение в рамках ускоренной процедуры одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами было спорным, поскольку научные доказательства его эффективности были неубедительными, а возможные побочные эффекты, включая отек мозга и кровоизлияние в мозг.

Пара позвонила в больницу Йель-Нью-Хейвен примерно в двух часах езды от своей квартиры в Нью-Йорке, где проходил суд. На суде осталось всего несколько мест, и Джери заняла одно из них.

Инъекционное антитело — белок-истребитель — было разработано для избавления от амилоидных бляшек в мозге. Эти липкие наросты являются одним из признаков болезни Альцгеймера, которую врачи выявляют при сканировании мозга.

ПЭТ-сканирование Джери выявило значительное накопление амилоидных бляшек. Это, наряду с ее все более ухудшающейся памятью, означало, что она соответствовала требованиям для участия в исследовании.

Тесты ДНК дали ключ к разгадке того, почему у Джери могло развиться это заболевание в относительно молодом возрасте.

У нее был положительный результат как со стороны матери, так и со стороны отца на вариант гена APOE4, который увеличивает риск болезни Альцгеймера примерно в 8-12 раз. Это означает, что ее сын также предрасположен к болезни Альцгеймера.

Во время семилетнего исследования Джери получала высокую дозу настоящего препарата, а не плацебо. И вскоре она почувствовала улучшение своей способности составлять предложения.

Джим сказал DailyMail.com: «Оты живешь в течение этих первых пяти или шести лет [on the trial] был удивительно спокоен».

Вместе они путешествовали по стране, выступая в церквях и на конференциях с лекциями о жизни с болезнью Альцгеймера.

Джери участвовала в группах поддержки и семинарах по памяти, организованных ЗаботливыйДобрый организация, которая связывает пациентов и их семьи с лицами, осуществляющими уход.

«Джери всегда делала 50 процентов презентации. Мы ходили туда-сюда, что-то вроде пинг-понга. И она смогла собрать вещи и отслеживать наш маршрут, и на протяжении многих лет ей действительно требовалась очень небольшая помощь от меня, если таковая вообще была.

«Это нас обоих взволновало и мы почувствовали, что ей пошли на пользу вливания лекарства».

За это время Джери превратилась в социальную бабочку, жаждущую знакомиться с новыми людьми и проводить время с самыми близкими ей людьми, получая максимум от своих ясных лет.

Но затем судебное разбирательство внезапно прекратилось.

В марте 2019 года Biogen и партнерская фармацевтическая компания Eisai объявили о прекращении исследования, в котором участвовала Джери.

Это было основано на промежуточном анализе, который привел к тому, что компания отказалась от препарата, сообщив более чем 3000 пациентам с болезнью Альцгеймера, что они больше не будут получать инфузии.

Джери целый год обходилась без лекарств, которые, как они с мужем считали, способствовали снижению ее когнитивных способностей.

Джим сказал: «И я заметил, что в тот год впервые у нее начались проблемы со словами и способностью просто вести свободный разговор. И она тоже это заметила. И для меня это было своего рода подтверждением того, что препарат помог».

Адуканумаб — это моноклональное антитело, полученное из живых клеток, которое связывается с липким белком, называемым бета-амилоидом. Бета-амилоидные белки естественным образом встречаются в мозге.

Мозг, пораженный болезнью Альцгеймера, производит избыточное количество белков-предшественников, генерирующих бета-амилоид, который имеет аномальную форму и слипается в нерастворимые кластеры.

Эти кластеры нарушают нормальную функцию нейронов и сигнальные пути клеток, в конечном итоге убивая эти клетки.

Амилоид является маркером болезни Альцгеймера и мишенью для нескольких других препаратов, находящихся в стадии разработки, помимо адуканумаба. Но научные доказательства того, что снижение уровня амилоида может облегчить проблемы с памятью и мышлением, неубедительны.

Клинические испытания других препаратов, воздействующих на амилоид, проведенных за последние два десятилетия, не привели к медленному снижению когнитивных функций. Это привело к некоторым разногласиям в научном сообществе по поводу того, должны ли лекарства быть гиперфокусированы на уменьшении амилоида.

Испытание было возобновлено в 2020 году, и Джери смогла снова присоединиться к нему, но она потеряла ценный год лечения, в течение которого можно было отсрочить снижение ее когнитивных функций.

Этот препарат вызывает споры с момента его появления.

Окончательное одобрение в июне 2021 года стало источником многолетних споров и расследований возможных тайных связей между сотрудниками FDA и производителем препарата.

Когда он был одобрен узкими кругами, его популярность была низкой. Biogen объявила цену в 56 000 долларов в год.

Учитывая, что подавляющему большинству людей, страдающих болезнью Альцгеймера, 65 лет и старше, и они имеют фиксированный доход, а также тот факт, что Medicare, которая предоставляет медицинскую страховку пожилым людям, ограничила покрытие препарата, немногие люди смогли его получить.

Ранее в этом году компания Biogen решила прекратить выпуск препарата под названием Адухельм, который, по словам компании, «не связан с какими-либо проблемами безопасности или эффективности».

Если бы испытание не было свернуто, вполне возможно, что Джери продолжала бы получать пользу от инфузий.

Но к тому времени, когда оно возобновилось, болезнь Джери прогрессировала до такой степени, что она уже не могла увидеть никакой пользы.

Джим сказал: ‘[New medications in development] пытаются выявлять людей, склонных к развитию заболевания, до того, как симптомы действительно начнут проявляться.

«Но на данном этапе и в связи с болезнью Джери, я бы сказал, что не существует революционного лекарства, которое могло бы замедлить снижение ее когнитивных функций. Лекарства на этом этапе — это в основном симптоматические препараты, которые пытаются контролировать поведение, например, заход солнца».

Джери сейчас находится в отделении памяти на постоянной основе. Прошлым летом у нее начались серьезные симптомы захода солнца или спутанность сознания во второй половине дня и вечером, которые могут быть чрезвычайно тревожными для пациентов.

Но даже без ее постоянного присутствия Джим продолжал свою работу, защищая интересы пациентов с болезнью Альцгеймера и лиц, осуществляющих уход за ними. Они основали организацию «Голоса болезни Альцгеймера» от имени примерно шести миллионов американцев, страдающих этим заболеванием.

Одной из первых целей организации было разработать «Билль о правах пациентов», требующий этического лечения со стороны поставщиков услуг, которые понимают суть болезни.

Джим рассказал о душераздирающем опыте, который показал ему необходимость принятия такого законопроекта: «Однажды Джери попала в больницу, и я не смог проводить ее в палату. И через 30 минут я добрался до ее палаты, и трое санитаров пытались заставить ее надеть больничную рубашку, и у нее была истерика.

«Поэтому я обнаружил, что санитары даже не обучены, а в больницах не обучены различать пациентов с деменцией».

В настоящее время не существует лекарства от болезни Альцгеймера, хотя существуют методы лечения, которые могут замедлить прогрессирование заболевания. Адухельм стал первым препаратом для лечения болезни Альцгеймера, представленным на рынке примерно за 18 лет, что привело к одобрению со стороны Ассоциации Альцгеймера.

Исследования новых методов лечения продолжаются, и Biogen заявила, что перенаправит ресурсы и направит их на разработку альтернативного лечения. Но финансирование исследований болезни Альцгеймера не так надежно, как полагают его сторонники.

Сегодня финансирование исследований болезни Альцгеймера и деменции в Национальных институтах здравоохранения (NIH) составляет более 3,7 миллиардов долларов в год. Для сравнения, бюджет Национального института рака в 2023 году составил 7,3 миллиарда долларов.