Мини-трансплантация, одно из самых гордого достижений Storb, использует более мягкий режим (известный как немелоабляционная кондиционирование) и позволила старшим пациентам с раком крови получать трансплантацию костного мозга. Но это вышло из -за ошибки.
В доклинической модели BMT некоторые животные были ошибочно приведены к более низкой дозе излучения, чем обычно, но донорские стволовые клетки все еще растянулись в некоторых. Сторб хотел изучить эту концепцию, но изначально не мог получить финансирование NIH для своей идеи вне стены. Семена денег от благодарного отца пациента заставила его начать.
Пациенты, получающие стандартный BMT, подвергаются изнурительному режиму перед трансплантацией и проводят недели в больнице. Первый пациент, который получил мини-трансплантацию, за хроническую лимфоцитарную лейкоз, «даже не видел больницы изнутри», сказал Сторб. «Он был совершенно амбулаторным, он даже не потерял волосы».
В то время «старость в пересадке составляла 55 лет, что было верхним пределом того, что мы пересаживали в то время – до тех пор, пока не появилась эта разрушительная статья», – сказал исследователь трансплантата Стэнфордского университета. Джудит Шизуру, доктор философиикоторый присоединился к сети исследователей, собранных Storb, чтобы продвинуть концепцию немелоаблятивных схем кондиционирования вперед.
«Кто -то другой может [look at that experiment and] Скажите: «О, это не совсем то, что я хотел», и игнорирую этот интересный открытие »,-сказала исследователь по пересадке костного мозга Фреда Хатча Бренда Сандмайер, доктор медицинских наук, которая тесно сотрудничала с Storb с тех пор, как она присоединилась к Фреду Хатч в середине 1980-х годов. Сэндмайер является заместителем директора Фреда Хатча.
«Но вместо этого он сказал:« Это очень интересно. Я хочу посмотреть на это, я хочу расследовать это », – сказал Сандмайер. «Для меня это очень освещает то, как вы занимаетесь наукой. У вас есть гипотеза, и вы думаете, что отвечаете на вопрос – но если у вас есть какой -то странный результат, вы не игнорируете его».
Интерес Сторба к мини-трансплантации также был вдохновлен работой, которую он опубликовал в 1979 году, первое крупномасштабное исследование с подробным описанием Способность пожертвованных клеток предотвратить рецидив лейкемииПолем Мини -трансплантаты полагаются на пожертвованные иммунные клетки, а не на суровые лекарства и радиация, чтобы убить раковые клетки.
В конце 1970-х годов исследователи BMT были в большей степени обеспокоены контроль за часто страдающим заболеванием трансплантата против хоста, или GVHD, чем извлечь выгоду из трансплантата и лекемии или GVL. Но по мере того, как трансплантация улучшилась и развивалась технология, результаты помогли вдохновить не только мини-трансплантацию, но и сегодняшние иммунотерапию клеточного рака.
Первые дни, однако, были очень низкими технологиями.
«Мы сделали много вещей своими руками, и я думаю, что помогло нам перевести [the preclinical work to patients]- сказал Сторб. Он и коллега Боб Эпштейн потратили время на лечение пациентов с трансплантацией, – и это помогло нам понять, где дела идут не так, и мы вернули это в лабораторию. Быть врачом-ученым было критично.
Симпозиумные динамики отметили постоянное качество выхода Storb. Только в прошлом году Storb и Collaborators во главе с Masumi Ueda Oshida, MD, MD, MD, MD, MA, отвечали на давний вопрос о том, могут ли мутации в клетках донорских клеток способствовать ускоренному росту клеток и в конечном итоге лейкемией. Они обнаружили, что пожертвованные клетки не приобретают мутации с более высокой скоростью у реципиентов, чем доноры, и даже клетки от самого молодого донора в исследовании (12 лет), которые содержат генетические изменения, связанные с раком. Но Эти изменения не вызывают более высокого риска заболевания позжесогласно этой работе, опубликовано в научной трансляционной медицине.
Наставник: теплый и гостеприимный
Пока он был ученым, Сторб также был доверенным ресурсом для своих коллег.
«Он убедителен, настойчив-возможно, почти по вине»,-сказал Милсарек, который приписывает Сторбу и его покойную жену Беверли Торок-Сторб, доктор философии, как его «научные родители». Storb позаботился о том, чтобы подопечные опубликовали свою работу, даже негативные результаты, чтобы обеспечить обогащение каждого эксперимента или клинического испытания, сказал Милкарек.
#Две #прорывы #на #пересадку #костного #мозга #на #две #жизни
Продолжение темы
