FDA одобрило лейковорин при дефиците церебральной фолиевой кислоты, но не при аутизме

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов во вторник одобрило рецептурный витамин десятилетней давности под названием лейковорин в качестве первого лечения редкое генетическое заболевание у некоторых взрослых и детей.

Этот шаг был предпринят через несколько месяцев после того, как администрация Трампа рекламировала лейковорин как потенциальную терапию для более широкой группы пациентов с симптомами расстройств аутистического спектра. Это заявление вызвало скептицизм среди некоторых представителей медицинского и исследовательского сообщества, но подогрело волнение среди семей. рецепты на пиковые дозы препарата в США

Один представитель FDA сообщил журналистам в понедельник, что «у нас нет достаточных данных, чтобы сказать, что мы могли бы установить эффективность лечения аутизма в более широком смысле», но сказал, что агентство открыто для интереса компаний к изучению лейковорина у людей с аутизмом.

Лекарство, также называемое фолиниевой кислотой, представляет собой синтетическую форму витамина B9, которая используется для лечения токсичных побочных эффектов химиотерапии. Лишь несколько небольших исследований показали, что лейковорин может быть эффективен в качестве лечения не по назначению для детей с аутизмом, а некоторые семьи сообщили, что он помог их невербальным детям развить больше языковых и социальных навыков.

Представители FDA, пожелавшие остаться анонимными для обсуждения этого решения, сообщили журналистам в понедельник, что они начали с широкого обзора лейковорина как средства лечения аутизма, а затем сузили его одобрение до небольшой группы населения с церебральным дефицитом фолата, редкой генетической мутацией, которая препятствует правильному попаданию фолата – ключевого витамина – в мозг.

Это состояние имеет общие черты с аутизмом, обычно развивается у маленьких детей в возрасте до 2 лет и может вызывать серьезные задержки развития, судороги, отсутствие мышечного контроля и другие серьезные неврологические осложнения.

Чиновники заявили, что FDA обнаружило, что использование лейковорина у пациентов с этим заболеванием дает «данные высочайшего качества» для поддержки расширенного одобрения, которое будет применяться как к генерическим версиям препарата, так и к лекарствам старой торговой марки GSK. из Веллковора.

«Это были данные, по которым мы увидели наибольший эффект», — сказал во время разговора один из представителей FDA. «Поэтому мы сузили выборку этой группы населения только потому, что мы чувствовали, что это было самое сильное научное обоснование, а также самый большой эффект лечения, который можно было использовать, чтобы затем преодолеть некоторые ограничения в источниках данных».

Одобрение было основано на систематическом обзоре опубликованной литературы в этой области, включая отчеты о случаях заболевания пациентов, а не на результатах рандомизированного контролируемого клинического исследования. Тот же чиновник признал, что систематические обзоры могут иметь предвзятость, но подчеркнул, что эффекты лечения были настолько значительными, что перевешивали эти опасения.

FDA призывает существующих производителей лейковорина увеличить производство, чтобы удовлетворить растущий спрос на препарат, добавили чиновники. Хотя GSK первоначально продавала препарат с 1983 по 1997 год, в сентябре компания заявила, что не планирует перезапускать и производить сам продукт.

В своем сообщении во вторник доктор Трейси Бет Хоег, исполняющая обязанности директора Центра оценки и исследований лекарств FDA, заявила, что одобрение демонстрирует приверженность FDA «быстрому выявлению эффективных методов лечения ультраредких заболеваний при сохранении тех же доказательных стандартов для одобрения».