CRISPR: новый инструмент редактирования генов, разработанный ими

Был разработан новый инструмент редактирования генов на основе технологии CRISPR, который потенциально может улучшить лечение пациентов с генетическими заболеваниями. Этот новый фермент CRISPR, используемый для редактирования ДНК, более компактен, но столь же эффективен, как и нынешний инструмент CRISPR-Cas9, который может принести значительную пользу пациентам.

CRISPR — это инструмент редактирования генов, который позволяет исследователям модифицировать и заменять участки ДНК. Несмотря на то, что предыдущая версия Cas9 была мощным инструментом, она имела ограничения по размеру, поскольку ее было трудно доставить в клетки-хозяева.

Исследователи работали над разработкой меньшего по размеру, но столь же эффективного фермента CRISPR. Они идентифицировали фермент под названием AsCas12f из бактерий Axidibacillus сульфуроксиданс, который гораздо более компактен, чем Cas9, и составляет всего одну треть его размера.

Чтобы сделать AsCas12f эффективным при редактировании генов, исследователи внесли изменения и мутации, чтобы дать ему те же возможности редактирования, что и Cas9, но в гораздо меньшем формате. Таким образом, большее количество фермента можно доставить в живые клетки, используя в качестве носителей аденоассоциированные вирусы (VAA/AAV), что повышает эффективность процесса редактирования генов.

Этот новый модифицированный фермент AsCas12f был успешно протестирован на мышах и может быть использован в будущем для разработки более эффективных методов лечения пациентов с генетическими заболеваниями, такими как гемофилия. Это дает преимущества при прямом лечении в организме, позволяя избежать необходимости извлекать, редактировать и повторно вводить клетки, что было бы более дорогостоящим и трудоемким процессом.

Исследователи признали, что существует возможность дальнейшего улучшения этого фермента посредством компьютерного моделирования или машинного обучения, чтобы предсказать наиболее эффективные комбинации для генной терапии. Это может стать важным шагом в разработке методов лечения пациентов с генетическими заболеваниями.

‎

Источник: 360medical.ro

Больше новостей на republikanews.ro.

Вы можете найти нас на странице Facebook Новости Республики.