БРегулятор по лекарственным средствам Ritain санкционировал первое в мире лечение генной терапией серповидно-клеточной анемии, что может помочь тысячам людей с этим тяжелым заболеванием в Великобритании.
В заявлении в четверг Агентство по регулированию лекарственных средств и здравоохранения заявило, что одобрило Casgevy, первое лекарство, лицензированное с использованием инструмента редактирования генов CRISPR, которое принесло его создателям премию Нобелевская премия в 2020 году.
Агентство одобрило лечение пациентов с серповидноклеточной анемией и талассемией в возрасте 12 лет и старше. Casgevy производится компаниями Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. и CRISPR Therapeutics. На сегодняшний день единственным долгосрочным методом лечения является трансплантация костного мозга — чрезвычайно трудная процедура, имеющая очень неприятные побочные эффекты.
«Будущее лекарств, меняющих жизнь, связано с технологией редактирования генов, основанной на CRISPR», — сказала доктор Хелен О’Нил из Университетского колледжа Лондона.
«Использование слова «лечение» по отношению к серповидно-клеточной анемии или талассемии до сих пор было несовместимо», — сказала она в своем заявлении, назвав одобрение MHRA генной терапии «положительным моментом в истории».
И серповидноклеточная анемия, и талассемия вызваны ошибками в генах, несущих гемоглобин — белок эритроцитов, переносящий кислород.
У людей с серповидноклеточной анемией, которая особенно часто встречается у людей африканского или карибского происхождения, генетическая мутация приводит к тому, что клетки приобретают форму полумесяца, что может блокировать кровоток и вызывать мучительную боль, повреждение органов, инсульт и другие проблемы.
У людей с талассемией генетическая мутация может вызвать тяжелую анемию. Пациентам обычно требуется переливание крови каждые несколько недель, а также инъекции и лекарства на протяжении всей жизни. Талассемия преимущественно поражает людей выходцев из Южной Азии, Юго-Восточной Азии и Ближнего Востока.
Новое лекарство, Casgevy, воздействует на проблемный ген в стволовых клетках костного мозга пациента, чтобы организм мог вырабатывать правильно функционирующий гемоглобин.
Пациенты сначала проходят курс химиотерапии, а затем врачи берут стволовые клетки из костного мозга пациента и используют методы генетического редактирования в лаборатории, чтобы исправить ген. Затем клетки вливают обратно пациенту для постоянного лечения. Пациентов необходимо госпитализировать как минимум дважды — один раз для сбора стволовых клеток, а затем для получения измененных клеток.
Еще от TIME
Британский регулирующий орган заявил, что его решение разрешить генную терапию серповидноклеточной анемии было основано на исследовании, проведенном на 29 пациентах, из которых 28 сообщили об отсутствии серьезных проблем с болью в течение как минимум одного года после лечения. В исследовании талассемии 39 из 42 пациентов, получивших терапию, не нуждались в переливании эритроцитов в течение как минимум года после этого.
Лечение генной терапией может стоить миллионы долларов, и эксперты ранее высказывали опасения, что оно может остаться недоступным для людей, которые от этого выиграют больше всего.
В прошлом году Великобритания одобрила генную терапию смертельного генетического заболевания, прейскурантная цена которой составляла 2,8 миллиона фунтов стерлингов (3,5 миллиона долларов США). Национальная служба здравоохранения Англии договорилась о значительной конфиденциальной скидке, чтобы сделать ее доступной для подходящих пациентов.
Vertex Pharmaceuticals заявила, что еще не установила цену на лечение в Великобритании и работает с органами здравоохранения, «чтобы как можно быстрее обеспечить возмещение расходов и доступ для подходящих пациентов».
В США Vertex не объявила потенциальную цену на терапию, но в отчете некоммерческого института клинического и экономического анализа говорится, что цены примерно до 2 миллионов долларов будут экономически эффективными. По сравнению, исследование в начале этого года показали, что медицинские расходы на нынешнее лечение серповидноклеточной анемии от рождения до 65 лет составляют около 1,6 миллиона долларов для женщин и 1,7 миллиона долларов для мужчин.
Лекарства и методы лечения в Великобритании должны быть рекомендованы государственным надзорным органом, прежде чем они станут свободно доступными для пациентов в национальной системе здравоохранения.
Касжеви в настоящее время рассматривается Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США; Ожидается, что агентство примет решение в начале следующего месяца, прежде чем рассматривать возможность новой генной терапии серповидноклеточной анемии.
Миллионы людей во всем мире, в том числе около 100 000 в США, страдают серповидно-клеточной анемией. Это встречается чаще среди людей из мест, где малярия распространена или была распространена, таких как Африка и Индия, а также более распространена в определенные этнические группы, например, люди африканского, ближневосточного и индийского происхождения. Ученые считают, что он является носителем серповидноклеточного признака помогает защититься от тяжелой малярии.
В написании этого отчета участвовала научный писатель AP Лаура Унгар из Луисвилля, Кентукки.
Департамент здравоохранения и науки Associated Press получает поддержку от группы научных и образовательных СМИ Медицинского института Говарда Хьюза. AP несет полную ответственность за весь контент.
2023-11-16 14:41:12
1700215515
#CRISPRтерапия #впервые #мире #одобрена #Великобритании
