FDA отклонило ускоренное одобрение препарата от БАС

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило запрос на ускоренное одобрение CNM-Au8, экспериментального препарата для боковой амиотрофический склероз (БАС), объявил сегодня производитель лекарств Clene Nanomedicine.

Агентство установило, что первоначальные данные программы клинических испытаний фазы 2 компании не предоставили достаточных доказательств снижения легкой цепи нейрофиламентов (NfL), ключевого биомаркера нейродегенерации.

CNM-Au8 состоит из каталитически активных нанокристаллов золота, которые проникают через гематоэнцефалический барьер и нацелены на выработку энергии клетками мозга, способствуя ремиелинизации. Компания заявляет, что CNM-Au8 не связан с токсичностью, свойственной другим синтетическим соединениям золота.

Как ранее сообщалось к Медицинские новости Medscape, препарат не смог достичь основного результата исследования RESCUE-ALS фазы 2 – изменения суммарного индекса двигательных единиц (MUNIX) через 36 недель. Однако компания заявила, что препарат безопасен, и сообщила о значительной эффективности через 12 недель.

В отдельное заявление опубликованный сегодня, компания сообщила о результатах 12-месячного открытого продления лечения в рамках исследования платформы HEALEY ALS. Исследователи обнаружили снижение уровня NfL в плазме на 16% по сравнению с плацебо после 76 недель лечения. По данным компании, в группе лечения риск долгосрочной смертности также был на 60% ниже. Результаты не прошли экспертную оценку.

Препарат также находится под следствием болезнь Паркинсона и рассеянный склероз.

FDA не опубликовало заявления об отказе в одобрении Клена. Представитель FDA заявил, что агентство «как правило, не может обсуждать существующие или потенциальные заявки. Это конфиденциальная коммерческая информация».

В заявлении говорится, что компания планирует предоставить дополнительные данные FDA в начале 2024 года.

Келли Уитлок Бертон — репортер Medscape Medical News, освещающий неврологию и психиатрию.