Medicaid оплатит новое дорогостоящее лечение серповидноклеточной анемии только в том случае, если оно сработает: –

В прошлом месяце Серенити Коул наслаждалась Рождеством, отдыхая со своей семьей возле своего дома в Сент-Луисе, делая поделки и посещая друзей.

Это контрастировало с тем, как 18-летний Коул провел часть курортного сезона 2024 года. Она находилась в больнице — частое явление из-за серповидноклеточной анемии, генетического заболевания, которое повреждает переносящие кислород эритроциты и в течение многих лет вызывало изнурительную боль в ее руках и ногах. Обострения часто вынуждали ее отменить планы или пропустить школу.

«При серповидноклеточной анемии болит каждый день», — сказала она. «В некоторые дни это может быть более терпимо, но это постоянно».

В мае Коул завершил длившуюся несколько месяцев лечение генной терапией это помогает перепрограммировать стволовые клетки организма на производство здоровых эритроцитов.

Она была одной из первых участников программы Medicaid на национальном уровне, получивших выгоду от новая модель оплаты в котором федеральное правительство договаривается о стоимости клеточной или генной терапии с фармацевтическими компаниями от имени программ Medicaid штата, а затем возлагает на них ответственность за успех лечения.

Согласно соглашению, государства-участники будут получать «скидки и скидки» от производителей лекарств, если лечение не будет работать так, как было обещано, согласно Центрам услуг Medicare и Medicaid или CMS.

Это резкое отличие от того, как Medicaid и другие планы медицинского страхования обычно оплачивают лекарства и методы лечения — счет обычно оплачивается независимо от пользы лечения для пациентов. Но CMS не раскрыла полные условия контракта, в том числе сумму, которую фармацевтические компании выплатят, если терапия не подействует.

Потенциальное лекарство

Лечение, которое получил Коул, предлагает потенциальное лекарство для многих из 100 000 преимущественно чернокожих американцев с серповидноклеточной анемией, которая, по оценкам, сокращает продолжительность жизни более чем на два десятилетия. Но стоимость лечения представляет собой серьезную финансовую проблему для Medicaid, совместной федерально-государственной страховой компании для людей с низкими доходами или инвалидностью. Medicaid охватывает примерно половину американцев с этим заболеванием.

На рынке есть два метода генной терапии, одобренные Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов: один стоит 2,2 миллиона долларов на пациента, а другой — 3,1 миллиона долларов, причем ни один из них не включает расходы на необходимое длительное пребывание в больнице.

Программа CMS — одна из редких инициатив в области здравоохранения, начатая при бывшем президенте Джо Байдене и продолженная при администрации Трампа. Администрация Байдена подписал сделку с двумя производителями, Vertex Pharmaceuticals и Bluebird Bio, в декабре 2024 года, что откроет возможность для добровольного присоединения штатов.

«Эта модель меняет правила игры», — сказал д-р Мехмет Оз, администратор CMS. в июльском заявлении объявив, что 33 штата, Вашингтон, округ Колумбия, и Пуэрто-Рико подписали эту инициативу.

На просьбу предоставить более подробную информацию о контрактах Кэтрин Хауден, представитель CMS, заявила в своем заявлении, что условия соглашений являются «конфиденциальными и были раскрыты только государственным агентствам Medicaid».

«Решение проблемы высокой стоимости лекарств в Соединенных Штатах является приоритетом нынешней администрации», — говорится в заявлении.

Ссылаясь на конфиденциальность, два директора Medicaid штата и два производителя, опрошенные для этой статьи, также отказались раскрыть финансовые условия соглашений.

Новые методы лечения

Генная терапия, одобренная в декабре 2023 года для людей 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией дать шанс жить без боли и осложнений, включая инсульты и повреждения органов, а также избежать госпитализации, посещений отделений неотложной помощи и другой дорогостоящей помощи. По оценкам администрации Байдена, лечение серповидноклеточной анемии уже обходится системе здравоохранения почти в 3 миллиарда долларов в год.

Учитывая, что на горизонте появится множество более дорогих методов генной терапии, стоимость лечения серповидноклеточной анемии предвещает финансовые проблемы для Medicaid. Сотни клеточных и генных методов терапии проходят клинические испытания, и десятки могут получить федеральное одобрение в ближайшие несколько лет.

Если модель оплаты серповидноклеточных клеток сработает, это, вероятно, приведет к аналогичным соглашениям и для других дорогостоящих методов лечения, особенно для тех, которые лечат редкие заболевания, сказала Сара Эмонд, президент и генеральный директор Института клинического и экономического анализа, независимого исследовательского института, который оценивает новые методы лечения.

«Это достойный эксперимент», — сказала она.

По словам Эмонда, установление оплаты за лекарства в зависимости от результатов имеет смысл, когда речь идет о высоких затратах на лечение и неуверенности в их долгосрочной пользе.

«Сок должен стоить того, чтобы его выжать», – сказала она.

Клинические испытания генной терапии включали менее 100 пациентов и наблюдались за ними всего два года, в результате чего некоторые представители Medicaid штата жаждали заверений, что они получают выгодную сделку.

«Что нас волнует, так это то, действительно ли услуги улучшают здоровье», — сказал Джиндж Линдсей, главный врач Департамента здравоохранения штата Мэриленд, который управляет программой штата Medicaid. Ожидается, что в этом месяце Мэриленд начнет принимать пациентов для участия в новой серповидно-клеточной программе.

Medicaid уже обязан покрывать почти все одобренные FDA лекарства и методы лечения, но у штатов есть возможность ограничить доступ, ограничивая список пациентов, имеющих право на участие, устанавливая длительный процесс предварительного разрешения или требуя, чтобы участники сначала прошли другое лечение.

Хотя лечение генной терапией доступно только в определенных больницах по всей стране, представители Medicaid штата говорят, что федеральная модель означает, что больше участников будут иметь доступ к терапии без других ограничений.

Производители также платят за сохранение фертильности, например замораживание репродуктивных клеток, которые могут быть повреждены химиотерапией во время лечения. Как правило, Medicaid не покрывает эти расходы, говорит Маргарет Скотт, директор консалтинговой фирмы Avalere Health.

Эмонд сказал, что фармацевтические компании были заинтересованы в федеральной сделке, поскольку она может привести к более быстрому принятию терапии Medicaid по сравнению с подписанием индивидуальных контрактов с каждым штатом.

По ее словам, штаты привлекаются к федеральной программе, потому что она предлагает помощь в наблюдении за пациентами в дополнение к согласованию стоимости. Несмотря на некоторую секретность вокруг новой модели, Эмонд сказала, что она ожидает, что финансируемая из федерального бюджета оценка будет отслеживать количество пациентов в программе и их результаты, что позволит штатам добиваться скидок, если лечение не работает.
По данным CMS, программа может действовать до 11 лет.

«Эта терапия может принести пользу многим пациентам с серповидноклеточной анемией», — сказал Эдвард Доннелл Айви, главный врач Американской ассоциации серповидноклеточной анемии.

Он сказал, что федеральная модель поможет большему количеству пациентов получить доступ к лечению, хотя он отметил, что использование будет частично зависеть от ограниченного числа больниц, предлагающих многомесячную терапию.

Надежда для пациентов с серповидноклеточной анемией

По словам Айви, до генной терапии единственным потенциальным лекарством для пациентов с серповидноклеточной анемией была трансплантация костного мозга — вариант, доступный только тем, кто мог найти подходящего донора, а это около 25% пациентов. Для других пожизненное лечение включает прием лекарств для уменьшения последствий заболевания и облегчения боли, а также переливание крови.

Около 30 из 1000 участников программы Medicaid в штате Миссури с серповидноклеточной анемией получат терапию в течение первых трех лет, сказал Джош Мур, директор программы Medicaid штата. По его словам, с тех пор, как штат начал предлагать его в 2025 году, с тех пор, как штат начал предлагать его в 2025 году, его получили менее 10 участников.

Менее чем через год после запуска федеральной программы Мур заявил, что еще слишком рано говорить о степени ее успеха, определяемой как отсутствие болезненных эпизодов, которые приводят к посещению больницы. Но он надеется, что этот показатель будет близок к показателю в 90%, наблюдаемому в течение нескольких лет в клинических испытаниях.

“Благодарный”

В последнее время Серенити Коул, прошедшая генную терапию в детской больнице Сент-Луиса, смогла сосредоточиться на своих хобби — играть в видеоигры, рисовать и рисовать — и получить диплом средней школы.

Она сказала, что рада лечению. Хуже всего, по ее словам, была химиотерапия, из-за которой она не могла ни говорить, ни есть, а также повлекла за собой уколы иглами.

Коул сказала, что ее состояние «намного лучше» и что с момента завершения терапии весной у нее не было приступов боли, которые привели бы к госпитализации. «Я просто благодарен, что смог это получить».

Новости здоровья КФФ — это национальная новостная служба, выпускающая углубленные журналистские материалы по вопросам здравоохранения и являющаяся одной из основных операционных программ в КФФ.