Второе редкое и потенциально смертельное заболевание, излеченное благодаря генетическим ножницам Crispr-Cas9

Новое редкое, но потенциально смертельное генетическое заболевание — наследственный ангионевротический отек — можно вылечить с помощью генетическая терапия. А что касается транстиретиновый амилоидоз в 2021 году, одной инъекции препарата с использованием метода генетических ножниц Crispr-Cas9, по-видимому, было достаточно, чтобы привести пациентов к ремиссии, освободив их от пожизненного лечения. Это пилотное исследование, проведенное на 10 пациентах и ​​опубликованное в журнале. Медицинский журнал Новой Англии который только что это раскрыл.

Наследственный ангионевротический отек проявляется внезапным, случайным и иногда болезненным отеком определенных тканей, особенно кожи и пищеварительного тракта. Приступы, которые обычно начинаются с детства, являются преходящими, но могут привести к смерти от удушья, если они поражают верхние дыхательные пути. Во Франции этим заболеванием страдают 1500 человек, 800 из которых уже находятся под наблюдением Национального справочного центра по ангионевротическому отеку (Créak). «