Вылечите герпетический стромальный кератит с помощью CRISPR

Эта история является частью серии о современном прогрессе в регенеративной медицине. Эта статья является частью серии, посвященной глазам и улучшениям в восстановлении зрения.

В 1999 году я определил регенеративную медицину как совокупность вмешательств, которые восстанавливают ткани и органы, поврежденные болезнью, травмой или изношенные временем, до нормального функционирования. Я включаю полный спектр химических, генных и белковых лекарств, клеточной терапии и биомеханических вмешательств, которые достигают этой цели.

Вирус простого герпеса (ВПГ) является широко распространенным вирусом, который может вызывать различные инфекции у человека. Одним из наиболее тяжелых осложнений ВПГ является герпетический стромальный кератит (ГСК)., который поражает роговицу глаза и может привести к ухудшению зрения или даже слепоте. К сожалению, современные методы лечения HSK ограничены, и существует острая потребность в более эффективных методах лечения.

К счастью, технология редактирования генов CRISPR-Cas9 стала многообещающим подходом для лечения HSK, вызванного HSV. Этот революционный подход включает в себя нацеливание и редактирование вирусного генома для устранения вируса из инфицированных клеток и тканей. Система CRISPR-Cas9 показала большой потенциал в лабораторных исследованиях, продемонстрировав высокий уровень эффективности против простого простого герпеса.

Более того, в настоящее время проводятся клинические испытания оценить безопасность и эффективность CRISPR-Cas9 для лечения HSK, вызванного HSV. Эти испытания показали многообещающие результаты, при этом у некоторых пациентов наблюдается значительное улучшение зрения и уменьшение воспаления роговицы. Результаты этих испытаний тщательно отслеживаются, и исследователи надеются, что CRISPR-Cas9 изменит правила игры в лечении HSK и других вирусных инфекций.

Что такое КРИСПР?

CRISPR-Cas9 — революционный инструмент в мире редактирования генов. Это целенаправленное вырезание и изменение генетического кода внутри организмов. Эта передовая технология использует направляющие РНК для воздействия на определенные сегменты ДНК. Как только направляющая РНК присоединяется к целевому гену, фермент Cas9 может точно целенаправленно разрезать вирусную ДНК.

Эта революционная техника может похвастаться точность и эффективность. Как только фермент Cas9 сделает необходимые сокращения, исследователи смогут добавлять, удалять или восстанавливать гены для устранения генетических нарушений или борьбы с вирусными инфекциями.

Способность CRISPR-Cas9 избирательно нацеливаться и отсекать гены, ответственные за возникновение таких заболеваний, как инфекции вируса простого герпеса (ВПГ), меняет правила игры в области биомедицины. Это также универсальный и контролируемый метод, который можно модифицировать для борьбы с различными генетическими мутациями.

Как его можно использовать для лечения герпеса?

Несколько исследований продемонстрировали эффективность CRISPR в лечении инфекций простого герпеса. Например, исследование на мышах с герпетическим стромальным кератитом показало, что воздействие на ВПГ-1 с помощью CRISPR-Cas9 может вылечить это заболевание. Мышам вводили однократную внутривенную инъекцию CRISPR-Cas9, нацеленную на вирусный геном, что значительно уменьшало репликацию вируса и патологию роговицы.

Сходным образом, в другом исследовании, один CRISPR, нацеленный на HSV-1, был введен в роговицу трех пациентов с тяжелой рефрактерной HSK во время трансплантации роговицы. Лечение было безопасным и эффективным, без каких-либо обнаруживаемых CRISPR-индуцированных нецелевых расщеплений или системных побочных эффектов, наблюдавшихся у всех трех пациентов в среднем в течение 18 месяцев. У пациентов наблюдалось значительное улучшение симптомов без рецидива инфекции простого герпеса.

Изучая эпителиальные клетки роговицы человека, исследователи обнаружили, что использование Система CRISPR/Cas9 для снижения NECTIN-1 может значительно снизить риск заражения ВПГ. Исследования показывают, что НЕКТИН-1 является важнейшим рецептором проникновения простого герпеса в клетки. Уменьшая NECTIN-1 с помощью системы CRISPR/Cas9, можно значительно снизить репликацию и патогенность вируса.

Оценка эффективности CRISPR в лечении герпеса

Несколько исследований показали, что механизм редактирования CRISPR/Cas9 можно использовать для борьбы с рецидивирующим глазным кератитом, вызванным вирусом простого герпеса. Исследования показывают, что местное применение механизмов редактирования CRISPR/Cas9, экспрессирующих AAV, может эффективно предотвратить распространение вируса простого герпеса (ВПГ) в глазах. Ученые используют направляющие РНК (гРНК) для воздействия на определенные гены вируса и уменьшения выработки секретируемых вирионов, вызывающих патологию роговицы, связанную с инфекциями ВПГ.

Недавние клинические испытания показали многообещающие результаты использования терапии на основе CRISPR для лечения вируса простого герпеса (ВПГ).. Однако прежде чем эти методы лечения станут широко доступными, необходимы дальнейшие исследования и разработки.

Одна из серьезных проблем, над которой в настоящее время работают исследователи, — это решение потенциальных проблем токсичности, связанных с использованием CRISPR. Получение одобрения FDA на испытания на людях также является важным шагом в этом процессе.. Хотя потенциальные преимущества лечения простого герпеса на основе CRISPR впечатляют, крайне важно обеспечить их безопасность и эффективность, прежде чем они станут доступными для общественности.

Недавние исследования изучали различные методы лечения герпеса на основе CRISPR.. Эти методы лечения могут осуществляться с помощью вирусных векторов, таких как аденоассоциированные вирусы, которые могут проникать в клетки-хозяева и содержать компоненты CRISPR/Cas9. Методы местного введения или лентивирусная доставка также могут быть нацелены на латентные нейроны, содержащие ВПГ-1. Однако по-прежнему существуют опасения по поводу долгосрочной безопасности и эффективности этих методов доставки у людей.

В заключение можно сказать, что терапия на основе CRISPR открывает многообещающие возможности для улучшения лечения инфекций простого герпеса и снижения бремени сопутствующих заболеваний. Однако необходимы дополнительные исследования и разработки для решения потенциальных проблем токсичности и оптимизации методов доставки терапии на основе CRISPR. При дальнейших усилиях лекарства на основе CRISPR потенциально могут произвести революцию в лечении проблем роговицы, вызванных ВПГ, и других заболеваний, вызванных этим вирусом.

Чтобы узнать больше о глазах, прочитайте больше историй на сайте www.williamhaseltine.com