3D-рендеринг медицинского образования с цепью ДНК
Изображение от kjpargeter на Freepik
Эта история является частью серии о современном прогрессе в регенеративной медицине. В 1999 году я определил регенеративную медицину как совокупность вмешательств, которые восстанавливают ткани и органы, поврежденные болезнью, травмой или изношенные временем, до нормального функционирования. Я включаю полный спектр химических, генных и белковых лекарств, клеточной терапии и биомеханических вмешательств, которые достигают этой цели.
В этой подсерии мы сосредоточимся конкретно на генной терапии. Мы изучаем текущие методы лечения и изучаем достижения, способные изменить здравоохранение. Каждая статья в этом сборнике посвящена отдельному аспекту роли генной терапии в более широком контексте регенеративной медицины. Первые шесть историй будут посвящены истории генной терапии и ее основным успехам.
Период между 1920-ми и 1950-ми годами был временем значительного прогресса и захватывающих открытий в генетике и биомедицине. Революционные достижения в понимании наследственной ДНК и генов открывают тайны наследственности и открывают путь к будущим прорывам в медицине и биотехнологии. Эти открытия существенно повлияли на наше понимание эволюции человека, генетических нарушений и разработки новых методов лечения и лечения различных заболеваний.
Что такое генная терапия?
Генная терапия предполагает изменение генетического состава человека для лечения генетических заболеваний. Это метод, который дает надежду миллионам людей, страдающих от изнурительных генетических заболеваний. Интересно, что успешная генная терапия часто использует молекулы РНК для модификации ДНК, а не для прямого манипулирования ею. РНК действует как посредник между ДНК и клеткой, что имеет решающее значение для экспрессии генов.
Иллюстрация, показывающая увеличение генов.
Изображение: yourgenome, CC BY 4.0
Появление генной терапии было инициировано открытием химической конфигурации ДНК, которое открыло путь к более глубокому пониманию наследственных признаков. Идентификация конкретных генов, ответственных за генетические нарушения, открыла новые возможности для исследований в области генной терапии. В последующие десятилетия исследователи разработали изобретательные методы введения терапевтических генов в клетки пациентов.
С появлением новых технологий, таких как CRISPR-Cas9, генная терапия продолжает развиваться, предлагая новые возможности лечения генетических заболеваний. Несмотря на проблемы, невероятный прогресс, достигнутый в этой области, дает надежду на будущее, в котором генетические нарушения уйдут в прошлое.
Ревущие 20-е годы
В 1920-х и 1930-х годах исследователи-генетики, такие как Томас Морган, были в авангарде открытия генетической основы наследственности. Морган и его коллеги признали, что генетическая информация передается в хромосомах, что привело к значительным прорывам в генетике. Тем не менее, точные молекулярные механизмы развития оставались загадкой.
В то время возник большой интерес к пониманию молекул, которые управляют развитием организмов. Эти неуловимые молекулы были окружены множеством спекуляций, и исследователи стремились раскрыть их роль в сложном процессе развития. Хотя конкретные детали функционирования генов еще не были полностью изучены, фундамент, заложенный ранними генетиками в этот период, проложил путь для будущих открытий в генетике.
Вехи 1940-х годов в генной терапии
В 1944 году серия экспериментов открыла концепцию «принципа преобразования». Эти эксперименты показали, что ДНК является основным генетическим материалом, что противоречит ранее существовавшему мнению, что белки выполняют эту функцию. Этот прорыв иногда называют «генной терапией бактерий», поскольку ДНК является трансформирующим фактором, который может изменить физиологию бактериального штамма. Результаты этих экспериментов показали, что внешняя ДНК может изменять свойства организма, что делает это новаторским открытием в генетике.
В конце 1940-х годов были проведены эксперименты по изучению генетических особенностей мышей, что ознаменовало первые попытки генной терапии. Эти ранние эксперименты заложили основу для дальнейших исследований в области генной терапии и выдвинули идею генетической модификации на передний план научных исследований.
В этот период была вручена единственная Нобелевская премия за генетику мышей. Однако осознание того, что гены состоят из ДНК, произошло не в один момент. Вместо этого серия открытий и работ привела в 1950-х годах к признанию того, что гены всех организмов, а не только бактерий и вирусов, состоят из ДНК.
1950-е годы: время открытий продолжается
Предыдущие открытия 1920-1940-х годов привели к существенному прогрессу в генетике, включая открытие в 1953 году структуры двойной спирали ДНК Джеймсом Уотсоном, одним из наставников моей докторской программы, и Фрэнсисом Криком. Двойная спиральная структура ДНК сыграла решающую роль в понимании того, как генетическая информация хранится и передается от одного поколения к другому. Это открытие заложило основу для расшифровки тройного нуклеотидного кода, по сути, языка жизни.
спираль ДНК
Изображение от brgfx на Freepik
«Триплетный» код — это то, как ДНК кодирует двадцать аминокислот, которые являются основными компонентами белков. Расшифровав этот код, можно понять генетическую информацию, содержащуюся в ДНК. Это может помочь понять, как функционируют гены и способствуют развитию черт и заболеваний.
Это было решающее время в генетических исследованиях, поскольку стало возможным идентификация конкретных генов, ответственных за различные наследственные заболевания. Некоторые заметные открытия, сделанные в этот период, включают идентификацию гена, ответственного за серповидно-клеточную анемию, и гена, связанного с муковисцидозом.
Одним из наиболее заметных открытий, последовавших за первым пониманием генной ДНК, было то, что бактерии могут передавать генетический материал посредством конъюгации. Это открытие сыграло значительную роль в понимании того, как бактерии развиваются и приспосабливаются к окружающей среде. Это привело к наблюдению другого механизма переноса генов у бактерий, известного как трансдукция, что заложило основу для дальнейших исследований в области бактериальной генетики.
Открытия, сделанные на заре генетических исследований, заложили основу для возрождения исследований в области генной терапии. С начала 20-го века до 1940-х годов генная терапия превратилась из теоретической концепции в конкретную научную реальность, что привело к значительным достижениям в лечении наследственных заболеваний. Эти прорывы ознаменовали начало новой эры генетических исследований, которая продолжит процветать в последующие десятилетия.
Чтобы узнать больше о регенеративной медицине, прочтите другие статьи на сайте www.williamhaseltine.com.
Следуй за мной Твиттер или LinkedIn.
Я учёный, бизнесмен, писатель и филантроп. В течение почти двух десятилетий я был профессором Гарвардской медицинской школы и Гарвардской школы общественного здравоохранения, где основал два научно-исследовательских отдела: отдел биохимической фармакологии и отдел ретровирусологии человека. Пожалуй, наиболее известен я благодаря своим работам в области рака, ВИЧ/СПИДа, геномики и, сегодня, COVID-19. Моя автобиография, Моя пожизненная борьба с болезнямипубликуется в октябре этого года. Я являюсь председателем и президентом ACCESS Health International, некоммерческой организации, которую я основал, которая способствует инновационным решениям самых серьезных проблем здравоохранения наших дней. Каждая из моих статей на Forbes.com будет посвящена конкретной проблеме здравоохранения и предложит лучшие практики и инновационные решения для преодоления этих проблем на благо всех.
Читать большеЧитать меньше
2024-03-27 15:20:56
1711553686
#Генная #терапия #прошлое #ДНК #будущее #РНК #ранняя #история
