Доступ к генной терапии ограничен стоимостью и географией: –

Зрение Дастина Видрина исчезает, действительно уменьшается.

У него пигментный ретинит, редкое наследственное заболевание глаз, которое встречается в его семье.

Когда ему исполнилось 20 лет, он заметил, что его зрение сузилось. Особенно это было заметно, когда он смотрел на компьютер или телевизор.

«Чем больше экран, тем труднее было его видеть, потому что я вижу только одну часть деталей за раз», — говорит 34-летний Дастин из Лафайета, штат Луизиана. «Мне приходилось читать по одной букве за раз, независимо от того, увеличиваю я масштаб или нет».

Потом у Видрина появились дети. Отцовство принесло новые испытания.

Смешать детскую смесь было сложно, потому что он не мог видеть крошечные отметки на бутылочках, позволяющие определить, сколько воды нужно добавить. В итоге он использовал толстый маркер, чтобы провести жирную линию, которую он мог видеть.

«Просто очень много ограничений», — говорит он. Ему хотелось бы поиграть в мяч вместе со своим сыном, но теперь он юридически слеп. «Он говорит что-то вроде: «Папа, мне бы хотелось, чтобы у тебя были глаза» и тому подобное, понимаешь? Но я все равно стараюсь изо всех сил».

После того, как врач предположил, что генная терапия может помочь, Видрин был заинтригован.

Но получить доступ к передовому лечению, которое могло бы сохранить его зрение, оказалось непросто. В южной Луизиане, где он живет, нет возможности получить необходимую ему специализированную помощь.

Обещания генной терапии могут быть труднодоступными

Генная терапия обычно представляет собой однократное лечение, которое проникает в клетки и модифицирует гены, вызывающие заболевание.

«Эти методы лечения невероятны», — говорит Доктор Уилл Шранкбывший профессор Гарвардской медицинской школы, который также работал в страховых компаниях, таких как Humana и CVS Health. «Они могут оказать огромное влияние на жизнь пациентов с ужасными состояниями, которые, когда я учился в медицинской школе, никто из нас не мог себе представить, что их можно вылечить или устранить».

Но они могут стоить несколько миллионов долларов только для одного пациента.

«Фрагментированный способ оплаты и оказания медицинской помощи в этой стране совершенно не соответствует принципу справедливого предоставления этих методов лечения пациентам, которые могут получить от них пользу», — говорит Шранк.

Шранк недавно основал компанию под названием парадигма чтобы сделать генную терапию более доступной.

Видрин попал в блокпост

Что касается Видрина, то на рынке уже есть генная терапия пигментного ретинита. называется Люкстурнано это не работает для его генетической мутации. Поэтому он надеется принять участие в клинических испытаниях одного из другие методы лечения разрабатывается.

Его специалист по сетчатке в Луизиане сказал ему, что он не может с этим помочь, но в Техасе есть специалисты, которые могут. Первый шаг будет включать в себя сложную многочасовую работу.

«Это дало мне понять, что, эй, это то, что потенциально может изменить мою жизнь, потому что у меня никогда этого не было – никогда раньше сканирование не занимало так много времени», – говорит он, объясняя, что у его врачей в Луизиане на самом деле не было таких ресурсов.

Впервые за долгое время у Видрина появилась надежда сохранить зрение.

«Я назначил встречу в Техасе и все такое, организовал свой транспорт только для того, чтобы узнать, что моя страховка не покрывает его, потому что я не житель Техаса», – говорит он.

Он пытался сам придумать, как оплатить прием, но сейчас он безработный и не может себе этого позволить. И GoFundMe сбор средств, который он пробовал, так и не принёс успеха.

– спросило, рассматривает ли он возможность переезда в Техас.

«Многие люди в моей ситуации не просто имеют сберегательный счет, с которого они могут просто выйти из него и просто начать двигаться или делать шаг», – говорит Дастин. По его словам, слепота заставляет его чувствовать себя особенно уязвимым при переезде.

У Видрина есть план страхования UnitedHealthcare для людей, имеющих покрытие как Medicare, так и Medicaid. После того, как – связалось с вопросом о страховом покрытии Видрина, UnitedHealthcare заявила, что место жительства не является обязательным требованием для получения медицинской помощи в другом штате и что в определенных ситуациях оно распространяется на поставщиков услуг, не входящих в сеть.

Компания заявила, что работает с Видрином, чтобы помочь ему получить медицинскую помощь.

Центры Medicare и Medicaid Services в заявлении, отправленном – по электронной почте, заявили, что не могут комментировать конкретный случай Видрина, но «как правило, для людей, которые имеют двойное право и зарегистрированы в плане Medicare Advantage (MA) Dual Special Needs Plan (D-SNP), покрытие может зависеть не только от медицинской необходимости, но и от того, находится ли специалист в сети и зоне обслуживания плана. Между тем, Medicaid базируется на уровне штата, а неэкстренная помощь за пределами штата может требуют предварительного разрешения и соответствующей регистрации/договоренностей с поставщиком услуг». Существуют дополнительные этапы и правила участия в клинических исследованиях.

Министерство здравоохранения Луизианы, отвечающее за программу штата Medicaid, не ответило на запросы о комментариях.

Пустыни генной терапии оставляют людей без выбора

Точное количество пациентов, получивших такое лечение, трудно определить, поскольку не существует централизованной системы отчетности, говорит Сара Киккерт, представитель организации. Американское общество генной и клеточной терапии.

Но анализ данных Medicaid, проведенный -, дает картину, которая показывает, что местоположение имеет значение. Данные относятся к 2024 году, последнему полному году, и, хотя они не включают общее количество пациентов, получивших помощь, они показывают количество различных видов терапии, оплаченных каждой государственной программой в этом году.

Например, государственные программы Medicaid в Небраске, Северной и Южной Дакоте и Оклахоме оплачивали относительно небольшое количество генной терапии. Между тем штаты, включая Калифорнию, Индиану, Массачусетс и Техас, заплатили больше.

– показало свой анализ Амит Сарпатварипрофессор народной медицины в Гарварде, изучающий наркополитику. Он говорит, что штаты, в которых платят за большее количество генной терапии, как правило, имеют больше академических медицинских центров.

«Там, где вы видите, так сказать, пустыни, есть области, в которых, скорее всего, нет центров, обладающих своего рода научными ноу-хау и способных предлагать такие методы лечения», – говорит он.

Теоретически, даже если в чьем-то штате нет больницы, предлагающей генную терапию, программа Medicaid штата должна заплатить за то, чтобы этот человек получил ее в другом штате, говорит Сарпатвари. Но анализ – показывает, что этого не происходит, говорит он, “и это тревожит”.

Киккерт из Американского общества генной и клеточной терапии согласился с тем, что место проживания человека может стать серьезным препятствием для получения доступа к генной терапии, поскольку не все больницы ее предоставляют. «В зависимости от терапии в некоторых штатах на границах нет мест», — говорит она.

По словам Киккерта, в 44 штатах есть по крайней мере одно учреждение, предлагающее генную терапию. Но более половины всех учреждений, о которых известно ее организации, проводят только один тип генной терапии.

Теперь задача будет заключаться в поиске способов устранения этого неравенства в доступе.

Есть такие компании, как Shrank’s Aradigm, которые предлагают решения для планов медицинского страхования. И есть модели, которые в настоящее время тестируются Центр инноваций Medicare и Medicaid о том, как сделать эти методы лечения более доступными.

Что касается Видрина, он говорит, что все еще ждет, пока его страховка разрешит встречу в Техасе.