Как всегда, мы благодарим авторов за их щедрость в обмене своими знаниями и опытом с регуляторным сообществом RAPS. Мы надеемся, что эти статьи послужат полезным руководством и ресурсами.
Сбор и интерпретация данных
Показатели результатов, сообщаемые пациентами (PROM), стали основой показателей результатов клинической оценки при оценке успеха терапевтических вмешательств, пишет ведущий выпуск, Стивен С. Вебер, в Эволюция и использование результатов, о которых сообщают пациенты, при принятии регулирующих решений. В статье описывается эволюция текущих исходов, сообщаемых пациентами (PRO), за последние десятилетия, а также конфликты, присущие этой эволюции. В настоящее время Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ясно дало понять, что пациенты являются «экспертами» в понимании своего состояния и оценке своего лечения. PROM требуют опыта в их применении и интерпретации, чтобы можно было реалистично оценить результаты. Понимание общепринятых способов интерпретации данных PRO имеет решающее значение для применения таких инструментов, как опубликованная литература и руководства FDA, при принятии нормативных решений.
В Реальные данные и данные пострегистрационного наблюдения: одно и то же?, Кейси Сэндс и Джой Фрестедт сравнить данные реальных доказательств (RWE) и данных пострегистрационного наблюдения (PMS), собранных вне рандомизированного контролируемого клинического исследования. PMS остается наиболее распространенным использованием RWE в целях регулирования. В статье рассматривается текущее использование PRO, недавнее руководство FDA по PRO и элементы управления анализом данных для критических элементов реальных данных (RWD), таких как нежелательные явления и дисфункции устройства. Авторы пишут, что RWE полезен для понимания безопасности и эффективности продукта, но общее качество, достоверность и полезность RWD остаются ограниченными из-за врожденных предубеждений, отмечая, что RWD не заменит данные клинических испытаний для характеристики безопасности и эффективности продукта.
Лола Фашоин-Адже и коллеги представить ключевые моменты обсуждения из серии взаимодействий между Фондом Удалла для FDA и Центром передового опыта в области онкологии FDA о ценности разнообразного представительства в клинических испытаниях. В Сбор данных о расовых и этнических меньшинствах при разработке онкологической терапииони сообщают о возможностях для стимулирования изменений и проблемах в разработке и реализации стратегии разнообразия для клинических испытаний онкологии. Подход, рекомендуемый для онкологических исследований, будет широко применим к требованиям FDA в отношении разнообразия клинических испытаний в целом.
Польза-риск и ответственность перед пациентами
Оценка соотношения «выгоды-риск» (BR) является центральной частью принятия регулирующих решений и становится все более структурированной для обеспечения последовательности и прозрачности. В Внедрение в отрасли структурированной, ориентированной на пациента оценки пользы и риска, Чарльз Гарриган и Беннет Левитан представить обзор последних достижений в области науки и политики БР, чтобы помочь специалистам по регулированию в планировании и проведении структурированных оценок БР, ориентированных на пациента. Раннее планирование, установленные процессы и соответствующие вспомогательные компоненты имеют решающее значение, особенно при подаче заявок на регистрационное удостоверение.
Информация, предоставленная пациентами, и данные о состоянии здоровья, созданные самими пациентами, являются важнейшими источниками RWD и RWE. Сбор RWD позволяет пациентам стать партнерами в принятии обоснованных решений. Лаура Э. Гресслер и Арт Седракян в Улучшение сотрудничества, доступа и исследований с использованием данных, созданных пациентами. Повышенный спрос на этот тип данных породил логистические, технологические и этические проблемы. Технологии и операционные системы, такие как высокопроизводительная интегрированная виртуальная среда, могут одновременно решать эти проблемы и поддерживать отчетность перед пациентами.
О выпуске приводит
Флора Сандра Сиами, магистр здравоохранения, является бывшим старшим вице-президентом NESTcc с 25-летним опытом работы в области корпоративного управления, клинических исследований и исследований RWE, а также стратегии и развития бизнеса.
Стивен С. Вебер, доктор медицины, в настоящее время является старшим медицинским консультантом ProPharma и доцентом кафедры ортопедии Медицинской школы Джона Хопкинса в Балтиморе.
Цитата Сиами С.Ф., Вебер СК. Введение: Практика регулирования, ориентированная на пациента. Ежеквартальный отчет РФ. 2023;3(1):1-2. Опубликовано в сети 22 марта 2023 г.
Выходит в РФ Ежеквартально в течение 2023 г.
- Глобальные органы здравоохранения и регулирующие органы (июнь)
- Лидерство (сентябрь; печатный выпуск к 2023 г. «Конвергенция»)
- Конвергенция RAPS 2023 г. (декабрь)
Предыдущие выпуски
Внести свой вклад, электронная почта Рене Мэтьюз, старший редактор, [email protected]
Для получения дополнительной информации см. Рекомендации для авторов • Редакционный календарь на 2023 г.
