Исследование аутизма, поддерживающее рекламируемый FDA препарат, отозвано

Одно из крупнейших исследований лейковорина (Wellcovorin), препарата, используемого для лечения дефицита церебральной фолиевой кислоты, проводилось при аутизме. отозван 29 января по Европейский журнал педиатриижурнал Springer Nature.

В рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании лейковорин, также известный как фолиновая кислота, проверялся перорально у 77 детей с расстройствами аутистического спектра (РАС). В исследовании сообщалось о значительном улучшении показателей по шкале оценки детского аутизма в группе, принимавшей лейковорин, по сравнению с группой, принимавшей плацебо, через 24 недели (П<0,001).

Исследование возглавил Индар Кумар Шарават, доктор медицинских наук, детский невролог из Всеиндийского института медицинских наук в Ришикеше. опубликовано 7 сентября 2024 г.

«После публикации был высказан ряд опасений по поводу данных, представленных в этом исследовании непосредственно издателю и через PubPeer, в частности, что, по-видимому, существуют ошибки в результатах, представленных в таблицах 2 и 3, а также проблемы с проведенным статистическим анализом», — говорится в опровержении.

«Статистический обзор после публикации подтвердил некоторые опасения, возникшие в отношении данных и статистического анализа, и не смог воспроизвести результаты, представленные в статье, из предоставленного набора данных», — поясняется в заметке. «Поэтому редактор больше не уверен в достоверности результатов и выводов, изложенных в этой статье».

Об этом заявило FDA в сентябре 2025 года. планируется обновить этикетку лейковорина для лечения симптомов аутизма.

Лейковорин — это тип фолата, используемый для противодействия токсическому воздействию противораковых препаратов, таких как метотрексат, и для лечения дефицита церебральной фолата.

Однако доказательства, подтверждающие его использование при аутизме, ограничены: всего несколько испытаний протестировали лейковорин на людях с аутизмом, и большинство из них имели очень маленькие размеры выборки.

Интерес к лечению аутизма лейковорином во многом основан на наличии аутоантител к белку FOLR1 у некоторых аутистов и предположении, что эти антитела нарушают транспорт фолиевой кислоты в спинномозговую жидкость, два исследователи изложили в недавнем Медицинский журнал Новой Англии статья. Однако данные, подтверждающие этот механизм, отсутствуют, заявили они.

Американская академия педиатрии выпустило временное руководство, в котором говорится, что не рекомендуется рутинное использование лейковорина для детей, страдающих аутизмом. Коалиция ученых по аутизму также проанализировали исследования лейковорина и пришли к выводу, что научных доказательств того, что этот препарат является безопасным и эффективным средством лечения аутизма, мало.

«Нам не хватает данных об эффективности, безопасности или долгосрочных последствиях этого препарата», — сказал в недавнем интервью журналу «The New York Times» детский невролог Шафали Джесте, доктор медицинских наук из Медицинской школы Дэвида Геффена при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе. МедПейдж сегодня.

«Без надежных клинических испытаний и долгосрочных данных о безопасности мы должны сохранять осторожность в его использовании», — подчеркнул Йесте. «Я разговаривал со многими родителями, чьим детям прописали лекарство, а теперь они испытывают побочные эффекты или отсутствие эффективности, и теперь они сталкиваются с неуверенностью в отношении следующих шагов».