Согласно новому исследованию, проведенному в Германии, лечение Кафтрио (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор), продаваемым в США под названием Трикафта, уменьшает признаки заболеваний носовых пазух, как видно на МРТ, у детей с муковисцидозом (МВ).
Улучшения были замечены при сканировании детей независимо от того, никогда ли они раньше не использовали терапию модулятором CFTR или ранее лечились Оркамби (люмакафтор/ивакафтор), аналогичным комбинированным препаратом.
Помимо демонстрации того, что Кафтрио может облегчить патологию носовых пазух, полученные результаты «подтверждают роль МРТ для комплексного мониторинга [sinus] тяжесть заболевания и ответ на терапию у детей с МВ», — пишут исследователи.
Исследование под названием «Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор улучшает хронический риносинусит, выявленный с помощью магнитно-резонансной томографии у детей с муковисцидозом при длительной терапии люмакафтором/ивакафтором», исследование с подробным изложением результатов исследования было опубликовано в журнале Журнал муковисцидоза.
Рекомендуемое чтение
Использование МРТ-сканирования помогает обнаружить реакцию на лечение
При МВ слизь может накапливаться в околоносовых пазухах или заполненных воздухом пространствах черепа. Это вызывает продолжающееся воспаление и инфекцию носовых пазух, состояние, известное как хронический риносинусит (ХРС), или, чаще, инфекцию носовых пазух.
Для пациентов заболевание носовых пазух характеризуется структурными изменениями в пазухах, которые вызывают боль, отек и проблемы с дыханием. МРТ-исследования носовых пазух показывают, что у детей с муковисцидозом СВК начинается в раннем младенчестве и что его частота и тяжесть прогрессируют в детстве.
Vertex Pharmaceuticals продает как Кафрио, так и Оркамби. Два одобренных метода лечения модулятором CFTR способны одновременно воздействовать на несколько симптомов CF, воздействуя на основной механизм заболевания — дефектный или дефицитный белок CFTR.
Среди многочисленных продемонстрированных преимуществ было показано, что недавно одобренная тройная терапия Кафрио облегчает симптомы в носовых пазухах и носовых пазухах у пациентов с МВ. Также было показано, что он уменьшает признаки СВК на компьютерной томографии и предотвращает необходимость операций на пазухах.
Чтобы узнать больше о течении CF после скрининга новорожденных на это заболевание, исследователи из Гейдельбергского университета провели обсервационное исследование (NCT02270476), в котором отслеживали этих детей в детстве. Теперь группа ученых из учреждений Гейдельберга и Берлина использовала эти данные и другую информацию для оценки влияния раннего лечения Кафрио на аномалии носовых пазух, связанные с СВК, оцененные с помощью МРТ.
В их анализе приняли участие 30 детей школьного возраста с МВ, которые начали принимать Кафрио в исследовательской больнице в Германии. У всех была по крайней мере одна мутация F508del — наиболее распространенный тип мутации, вызывающей МВ. ЦФТР ген.
Среди них 16 никогда не получали модулятор CFTR, что делает их наивными в лечении, а 14 ранее получали Оркамби. Во время приема Кафтрио все получали дополнительные методы очистки от слизи, такие как промывание носа солевым раствором или назальные стероиды.
Прежде чем начать принимать Кафтрио, дети прошли два МРТ-сканирования. Для тех, кто принимал Оркамби, это включало одно сканирование, не проходившее лечения, и одно сканирование, по крайней мере, через девять месяцев после начала приема лекарства.
У пациентов, ранее не получавших лечение, характеристики пазух оставались относительно стабильными между первыми двумя сканированиями, тогда как у тех, кто принимал Оркамби, наблюдались некоторые улучшения.
Затем было начато лечение Кафтрио и проведено третье МРТ — в среднем через 4,7 месяца для пациентов, ранее не получавших лечения, и через 6,9 месяцев для тех, кто ранее получал Оркамби.
Результаты показали улучшение деформации носовых пазух у всех детей после начала лечения Кафрио.
В целом наблюдалось значительное снижение суммы баллов CRS-MRI на 9,6 балла. Это комплексный показатель аномалий синусовых пазух, при котором более высокие баллы указывают на более существенный СВК.
Рекомендуемое чтение
Данные показывают, что Кафрио может быть более эффективным, чем Оркамби, при заболеваниях носовых пазух.
Также было обнаружено, что некоторые функции носовых пазух у детей значительно улучшились. Например, ширина верхнечелюстных пазух, расположенных по бокам носа, была значительно уменьшена, что, как отметили ученые, отражает уменьшение определенных структурных деформаций, вызванных СВК.
Распространенность мукопиоцеле, типа поражения или повреждения тканей в пазухах, которое может вызывать такие симптомы, как головная боль и инфекция, также значительно снизилась после начала лечения.
Улучшения были схожими у детей, которые ранее принимали или не принимали Оркамби.
По мнению исследователей, эти результаты показывают, что Кафрио может быть более эффективным, чем Оркамби, для снижения СВК. Команда отметила, что хотя пациенты и заметили некоторые улучшения при приеме Оркамби, после перехода на Кафрио их состояние продолжало улучшаться, а не просто стабилизировалось.
[These findings] дальнейшая поддержка комплексная… МРТ носовых пазух [scans] как чувствительный неинвазивный и безрадиационный диагностический инструмент для выявления ответа на терапию связанных с МВ нарушений верхних дыхательных путей.
Не были собраны данные о том, как эти структурные изменения в пазухах могут коррелировать с изменениями воспаления или клиническими симптомами СВК.
«Необходима дальнейшая работа для систематической оценки связи между показателем CRS-MRI и его подшкалами отклонений с тяжестью клинического заболевания», — пишут исследователи.
Тем не менее, эти результаты подтверждают использование МРТ пазух носа «в качестве потенциальной конечной точки в клинических испытаниях новых методов лечения СВК у детей с МВ», отметила команда.
Более того, исследователи пришли к выводу, что результаты «еще больше подтверждают комплексную… МРТ носовых пазух». [scans] как чувствительный неинвазивный и безрадиационный диагностический инструмент для выявления ответа на терапию связанных с МВ аномалий верхних дыхательных путей».
2024-02-02 14:26:50
1706886250
#Кафтрио #уменьшает #признаки #заболеваний #носовых #пазух #на #МРТ #детей #МВ