Лейковорин для аутизма? Многие ученые – и родители – скептически настроены: выстрелы

Президент Трамп обещает новое лечение расстройства аутистического спектра: рецептурная форма витамина В9, называемая ЛейковоринПолем

Но многие ученые и медицинские организации скептически относятся; Некоторые семьи взволнованы, и многие осторожны.

«Я думаю, что все это было немного вводит в заблуждение», – говорит Кайтеи Донован, имея в виду пресс -конференцию Белого дома в понедельник, в которой Трамп и его заместители обвинили Тайленол в аутизме и поощряли использование лейковорина для его лечения.

Дочери Донована, Скарлетт Донован-Нью-Нью-Йорк, был поставлен диагноз аутизм через 17 месяцев. Донован, которая живет в Махопеке, штат Нью-Йорк, сказала, что она была встревожена, услышав Трамп и несколько высокопоставленных чиновников здравоохранения превозносят преимущества лейковорина, также известного как фолиновая кислота.

Это «захватывающая терапия, которая может принести пользу большому количеству детей, страдающих аутизмом», – сказал на этом мероприятии министр здравоохранения и социальных служб Роберт Ф. Кеннеди -младший. Лечение «дает надежду многим родителям с аутичными детьми», сказал Трамп.

То, что предлагает администрация Трампа, является новым ярлыком на старом продукте, санкционирующим его использование для редкого состояния мозга, называемого Дефицит головного фолата (CFD). Связь состояния с аутизмом остается неясной; У меньшинства людей с аутизмом также есть CFD.

Родители, такие как Донован, говорят, что этот шаг – это просто еще одна ошибочная попытка обеспечить простое решение сложного расстройства и предположить, что родители могли предотвратить аутизм своего ребенка.

«Это не то, что я сделал», – говорит Донован. «Это просто то, кем является моя дочь, и она идеальна такая, какая она есть».

«Я думаю, что любой, кто взволнован идеей лечения или лекарства от аутизма, буквально понятия не имеет и не понимает, что такое аутизм», – говорит 35 -летний Джакс Бэйн, защитник аутизма, живущий в Беллингеме, штат Вашингтон.

Большинство ученых и медицинских групп согласны с тем, что у аутизма есть много причин.

Генетические факторы являются ведущим участником и наиболее понятным, говорят они.

«Теперь мы знаем, что есть 100 или более генов аутизма, и мы оцениваем, что, вероятно, около 400», – говорит Джонатан Себаткоторый руководит Бейстерским центром психиатрической геномики в Калифорнийском университете в Сан -Диего.

Роль других факторов, таких как токсины окружающей среды, события, которые происходят во время беременности, или дефицит фолата церебральной фолата, до сих пор неясна.

Но вакцины, которые часто вызывает Трамп, были исключены в качестве причины аутизма.

Случай для лейковорина

До сих пор лейковорин был назначен главным образом для защиты здоровых клеток от токсических эффектов метотрексата, распространенного химиотерапевтического препарата, используемого при лечении рака. Это было утверждено для этого использования в 1983 году.

Теперь – по указанию Трампа и без официального обзора – FDA в процессе Изменения этикетки продукта. Изменение будет включать язык, указывающий на то, что лейковорин может «улучшить определенные симптомы у взрослых и педиатрических пациентов с дефицитом фолата голода FDA документ Опубликовано в Федеральном реестре.

Дефицит головного фолата (CFD) – это редкое состояние, в котором мозг человека не получает достаточно витамина B9. CFD обычно появляется до 2 лет, вызывая ряд симптомов, включая интеллектуальную инвалидность, отсутствие контроля мышц и судороги. Некоторые из симптомов перекрывают симптомы расстройства аутистического спектра.

Один научный обзор очень ограниченного диапазона исследований найденный У этих 38% людей с аутизмом были CFD. Тот же обзор показал, что лечение лейковорином «значительно улучшенным общением» у некоторых аутичных людей.

Подобные обзоры, которые объединяют данные из нескольких исследований, склонны к предвзятости и являются такими же хорошими, как и основное исследование, которое они включают.

Кроме того, потенциальное влияние лечения лейковорина останется неопределенным до тех пор, пока ученые не установит, сколько людей в спектре имеют CFD, и действительно ли это состояние вызывает аутизм.

CFD происходит, когда фолат, который важен для развития и функции мозга, не может достичь клеток в мозге. Диагностика требует спинного крана для измерения уровней формы фолата в позвоночнике.

Состояние может быть вызвано генетическими мутациями или метаболическими нарушениями. Но обычно причиной является ошибочный иммунный ответ, который мешает фолату входить в клетки мозга.

Лейковорин – это форма фолата, которая может обойти эти препятствия.

«Немного сложно по-настоящему, очень взволнован тем, что они назвали бы« чудо-препаратом »,-говорит Шелби Смит, мама Далласа 6-летнего аутичного сына, который считается невербальным. Родители, по ее словам, привыкли торговать витаминами, добавками и даже поддельными методами лечения. «Это всегда что -то подталкивается», – говорит Смит, что иногда может сделать симптомы хуже.

У младенцев лейковорин наиболее эффективен, когда вскоре появляется CFD, который может быть в возрасте шести месяцев, согласно Национальной организации редких расстройств.

Эффективность лечения у детей старшего возраста или взрослых с аутизмом неясна. Но существующее исследование предполагает, что любая выгода будет скромной.

Например, недавний 24-недельный изучать В Индии сравнивали 39 детей с аутизмом, которые получили лейковорин с 38, которые получили плацебо.

Обе группы подняли свои оценки по общей шкале оценки аутизма, которая проходит от минимума 15 до 60. Дети, получившие препарат, улучшились немного больше, чем те, кто этого не сделал (3,6 балла против 2,4).

В 12 неделе изучать Из 48 детей с аутизмом в Литл -Рок, штат Арканзас, в 2013 году исследователи сообщили, что те, кто получил лейковорин, значительно улучшились по меру языковых нарушений, в то время как те, кто получил плацебо.

Интересно, что препарат, казалось, улучшил языковые оценки даже у детей, у которых, похоже, не было дефицита фолата церебрального фолата.

Когда результаты были опубликованы в 2016 году в журнале Молекулярная психиатрияАвторы предупредили, что их выводы «следует считать предварительными до тех пор, пока лечение не будет оцениваться в более крупных многоцентровых исследованиях с большей продолжительностью».

Учитывая отсутствие убедительных доказательств, многие врачи и исследователи считают, что слишком рано будет предлагать лейковорину в качестве лечения.

«Они немного прыгают с пистолета», – говорит Алисия Халладейбиопсихолог и директор по науке Фонда науки об аутизме.

Коалиция ученых с аутизмом выпустила заявление Говоря: «Недоножеством утверждать, что лейковорин является эффективным лечением аутизма».

Медицинские и научные группы говорят, что они хотели бы видеть такое же исследование лейковорина, что FDA требует других лекарств: два крупных, строгие клинические испытания, показывающие, что продукт оправдывает свой лейбл.