Программа приоритетных проверок FDA была разработана для поощрения разработки лекарств от забытых болезней. Тем не менее, он превратился в механизм, который допускает политическое вмешательство в решения по проверке лекарств. Отдавая приоритет скорости в условиях политического и финансового давления, программа рискует ослабить научные стандарты, подорвать независимость FDA и подвергнуть пациентов небезопасным или недостаточно изученным методам лечения. То, что должно было помочь пациентам, теперь может привести к обратному результату – привести веские аргументы в пользу серьезной реформы или отмены программы.
«Ускоренный пропуск» лекарств FDA должен был изменить правила игры для пациентов. Идея программы ваучеров приоритетной проверки (PRV) была простой и даже благородной: дать компаниям мощный стимул (кратчайший путь к будущей проверке лекарств) для борьбы с тяжелыми, забытыми болезнями, которые рынок обычно игнорирует. Это должно было исправить сломанную систему.
Но это не то, что произошло. Программа отклонилась от своей цели и, что еще хуже, стала незаметной лазейкой для политиков, позволяющей вмешиваться в научно обоснованные решения FDA. Это жестокая сделка для нашей системы здравоохранения, и в конечном итоге за это расплачиваются пациенты.
Хорошая идея пошла не так
Вся система была построена на простой торговле. Если бы компания разработала лекарство от редкого или забытого заболевания, она получила бы ваучер. Этот ваучер был как золото: его можно было использовать, чтобы сократить время рассмотрения другого, более прибыльного препарата, или продать другой компании за целое состояние.
Вся эта схема основывалась на двух твёрдых предположениях: FDA никогда не понизит свои научные стандарты и что скорость никогда не будет происходить в ущерб безопасности и строгости.
Оба этих столпа начинают рушиться.
Как вкралась политика
Политикам не потребовалось много времени, чтобы увидеть привлекательность этих ваучеров. Они являются идеальной темой для разговора – способом для законодателей продемонстрировать, что они «что-то делают» для лечения конкретного заболевания или группы симпатизирующих пациентов, и все это без фактических затрат денег.
Результатом является тонкое, но постоянное давление на FDA. Регулирующие органы вынуждены принимать более слабые данные о лекарствах, которые могут получить ваучер, отдавать приоритет быстрому одобрению, а не получению всех фактов, и относиться к определенным заболеваниям по-другому просто потому, что они имеют больше политического влияния.
После выдачи ваучера давление только ухудшается. Когда компания получает ваучер на потенциальный препарат-блокбастер, любая задержка или отказ со стороны FDA больше не являются просто научным вопросом — это политическая буря. Внезапно рецензенты FDA не просто смотрят на данные. Они перемещаются по минному полю звонков в Конгресс, пропаганды в СМИ и интенсивного лоббирования.
Научное агентство не должно так работать.
Скорость не бесплатна
Сторонники программы любят представлять ее как простое сокращение сроков на несколько месяцев, но в сфере регулирования лекарственных средств скорость никогда не бывает бесплатной. Это чего-то стоит.
Более быстрый обзор означает меньше времени для ученых на изучение противоречивых данных, больший соблазн полагаться на ранние, недоказанные показатели успеха и гораздо более высокий риск появления опасных побочных эффектов только после того, как препарат уже появится на рынке. Когда эти быстродействующие лекарства будут принимать миллионы людей, ставки будут астрономическими.
Двухуровневая система науки?
Возможно, самым разрушительным эффектом ваучерной программы является посыл, который она посылает: не все лекарства оцениваются по одним и тем же правилам.
Когда некоторые лекарства выходят за рамки дозволенного из-за законодательной поддержки, это подрывает доверие к FDA как к беспристрастному судье. Компании узнают, что хороший лоббист в Вашингтоне может быть так же важен, как и хорошее клиническое исследование. И пациенты задаются ужасным вопросом: был ли этот препарат одобрен потому, что он хорош, или потому, что его производитель был хорош в политике?
Как только это доверие потеряно, его невероятно трудно вернуть.
Пациенты платят цену
Ирония в том, что пациенты всегда являются лицом этих программ, и это считается причиной того, что нам нужно двигаться быстрее. Но, в конце концов, именно они остаются с сумкой.
Эти ускоренные утверждения могут означать, что лекарства появятся на рынке с большими знаками вопроса в отношении их безопасности, или что компаниям сойдет с рук взимание заоблачных цен за «инновации», стимулированные правительственной помощью. Слишком часто последующие исследования, которые должны подтвердить пользу препарата, откладываются, плохо планируются или даже никогда не завершаются.
Более быстрый доступ к лекарству, которое не работает так, как обещано, или, что еще хуже, причиняет вред, не является победой для пациентов.
Независимость FDA находится на кону
Авторитет FDA проистекает из одного: веры общественности в то, что его решения основаны на науке, а не на политике. Ваучеры пробивают дыры в этой стене.
Как только мы решим, что политические цели могут влиять на то, какие лекарства будут проверяться быстрее, становится труднее остановить распространение этого влияния. Сегодня это ваучер на редкую болезнь. А что насчет завтра? Что, если давление состоит в том, чтобы одобрить препарат для стимулирования экономики в определенном штате или для создания хорошего заголовка в год выборов?
Эта мысль должна напугать любого, кто верит в медицину, основанную на доказательствах, а не на прихоти.
Пришло время расплаты
На данный момент не имеет значения, что программа началась с благими намерениями. Важно то, действительно ли это помогает пациентам и общественному здравоохранению прямо сейчас. Факты свидетельствуют о том, что это не так.
Если мы собираемся сохранить ее, программа нуждается в серьезном пересмотре. Нам нужны более строгие правила для лекарств, на которые выдаются ваучеры, реальная защита, позволяющая оградить ученых FDA от политического давления, а также полная прозрачность в отношении того, чем эти проверки отличаются от стандартного процесса.
И если мы не можем гарантировать это, то самым ответственным шагом будет закрыть программу.
Потому что, когда мы обмениваем науку на скорость или обмениваем доказательства на политическую выгоду, люди, которые платят реальную цену, — это пациенты, которым мы должны были помочь в первую очередь.
Ещё по этой теме
