Они производят ключевые искусственные вирусы для генной терапии и персонализированной медицины.

Вирусы — это эффективные биологические машины, способные быстро размножаться и собирать потомство. Природные человеческие вирусы, такие как лентивирусы, ранее были модифицированы для доставки терапевтических ДНК или РНК животным, но имели ограниченные возможности доставки и различные проблемы с безопасностью. Использование вирусных механизмов путем создания искусственных вирусных векторов, запрограммированных терапевтическими молекулами, может привести к благотворному восстановлению здоровья человека.

До сих пор разработанные синтетические вирусы были очень неэффективны с точки зрения переноса генетического материала в клетку.

Исследователи разработали метод создания искусственных вирусных векторов (AVV) с использованием типа вируса, который заражает бактерии, называемого бактериофагом T4.

Эти AVV имеют большой внутренний объем и большую площадь внешней поверхности для программирования и доставки терапевтических биомолекул.

В экспериментах по проверке концепции авторы создали AVV, содержащие белки и нуклеиновые кислоты, чтобы продемонстрировать их использование в геномной инженерии. Платформа смогла успешно доставить полный ген дистрофина в клетки человека в лаборатории и выполнить различные молекулярные операции для изменения формы генома человека.

Кроме того, AVV можно производить дешево, с высоким выходом, и было обнаружено, что наноматериалы стабильны в течение нескольких месяцев.

В опубликованной статье впервые показано, что бактериофаг Т4 может быть покрыт липидинновация, которая облегчает передачу жизненно важных методов лечения клеткам человека.

«Это прорыв в расширении существующего пространства в генной терапии, а также в создании нового пространства для будущих методов лечения.», — говорит Венигалла Рао, профессор биологии Католического университета Америки.

«Мы считаем, что продемонстрировали, что существует путь к разработке безопасных и эффективных методов лечения на основе бактериофагов с практически неограниченным лечебным потенциалом» для генетических заболеваний, таких как серповидно-клеточная анемия, диабет и рак».

Их исследования также показывают, что бактериофаг T4 обладает гораздо более высокой грузоподъемностью и инженерными возможностями для обеспечения более широкого спектра лечения, чем современные технологии.

«До реальной терапии еще далеко, но это исследование дает план для разработки методов лечения», — объясняет Рао. То, что мы исследуем, похоже на молекулярную хирургию, которая может безопасно и точно исправить дефект и привести к терапевтическим результатам и, в один прекрасный день, к излечению».

Текущие исследования в области генной терапии можно разделить на три основных подхода, основанных на следующих векторах или средствах лечения: аденоассоциированный вирус и лентивирус, липидные наночастицы и синтетические наночастицы. Все эти методы лечения остаются экспериментальными.

Рао объясняет, что прогресс в этой области за последние три десятилетия был постепенным, потому что современные переносчики имеют «очень ограниченную пропускную способность, ограниченные возможности нацеливания на клетки и инженерные возможности, множество проблем безопасности, а сложные процессы для производства этих препаратов чрезвычайно дороги».

И он добавляет, что исследование бактериофага T4 демонстрирует, что новый тип терапии, который позволяет избежать этих технологических ограничений и проблем безопасности, «не только возможен, но и осуществим».

Конечная цель, по словам Рао, заключается в том, что в отличие от нынешних низкомолекулярных препаратов, которые иногда необходимо принимать всю жизнь, будущее лекарство на основе бактериофагов может привести к излечению в течение нескольких часов или дней».