В выпуске InnovationRx на этой неделе мы рассмотрим последние требования администрации по ценам на лекарства, биотехнологическом предпринимателе, лечившем редкое генетическое заболевание, новую технологию, направленную на прекращение тестирования на наркотики на животных и многое другое. Чтобы получить его в своем почтовом ящике, подписаться здесьПолем
ОВ выходныеПрезидент Трамп сказал журналистам, что его администрация снизить цены на наркотики «1500%». В воскресенье он вернул это утверждение, чтобы сказать, что это произойдет в будущем, несмотря на то, что это математическая невозможность, если только администрация не заставит фармацевтических компаний платить пациентам за использование своей продукции.
Тем не менее, угрозы Трампа на цены на наркотики стали громче. В пятницу Белый дом отправил письма 17 фармацевтическим компаниям, в том числе Abbvie, Pfizer, Novo Nordisk и Eli Lilly, требуя, чтобы они снизили цены к концу сентября.
Администрация хочет, чтобы эти компании снижали цены США в соответствии с тем, что другие страны платят в соответствии с указаниями в исполнительном порядке с мая. Этот ценовой заказ «наиболее предпочтительными нации» требует, чтобы фармацевтические компании снижали цены на 30-80%, чтобы соответствовать ценам в других развитых странах. Трамп пригрозил «развернуть каждый инструмент в нашем арсенале» снизить цены, если компании не соответствуют, но у администрации не так много юридических инструментов, и Конгресс игнорировал просьбу Трампа дать ему правоприменение в начале этого года.
Еще один сбой в желании Трампа сократить расходы на наркотики? Его торговая политика. Во вторник президент сообщил CNBC, что планирует встать 250% тариф на импортированных фармацевтических препаратах, которые будут поэтапны в течение следующих двух лет. Предполагая, что такой тариф выжил в суде (его полномочия по исполнению тарифов является предметом Многочисленные судебные процессы) или был должным образом законодал Конгрессом, он массово повысить цену наркотиков в Соединенных Штатах. Хотя фармацевтические компании анонсировали новые производственные предприятия в США, это слишком короткие сроки для многих, чтобы начать работу. И затраты на производство лекарств в США делают маловероятным, что производители дженериков вообще переедут сюда.
Как 60-летний разработчик лекарств построил биотехнологию в 4 миллиарда долларов для лечения «кожного заболевания бабочки»
Krystal Biotech’s Suma Krishnan
Jamel Topin для Forbes
ЛРазработчик наркотиков Ongtime Suma Krishnan Была у нее в конце 40-х годов, когда у нее была идея для актуальной генной терапии, чтобы лечить редкое и ужасное заболевание кожи, в котором кожа становится такими же хрупкими, как крылья бабочки. В 2016 году, в 51 году, после нескольких месяцев моделирования этой идеи и начала процесса ее патента, она и ее муж Криш Кришнан, с которыми она работала в биотехнологии более десяти лет, соучредил Krystal Biotech.
Сосредоточение внимания на редком заболевании, когда только тысячи пациентов в США было необычным. Так же было также «Венчурное капитал» в пользу самофинансирования биотехнологического стартапа, причем около 5 миллионов долларов они зарабатывали в основном из предыдущих биотехнологических компаний. Но, пожалуй, самой большой ставкой была наука, в которой был совершенно новый подход к проблеме с генной терапией, доставленной в качестве геля, который потенциально может окупаться большим, если она будет успешной, но также имела высокую вероятность неудачи. «Мне пришлось работать с регуляторами, потому что они никогда не видели этого», – сказал Кришнан Форбс. «Это было совершенно новое».
Спустя всего через 18 месяцев после запуска компании, расположенной в Питтсбурге, Krishnans обнародовали это на фондовой бирже NASDAQ. Кристал в настоящее время имеет рыночную капитализацию в 4 миллиарда долларов (по состоянию на рынок во вторник) с одной одобренной FDA терапией, Vyjuvek, для этого «кожного заболевания бабочки», называемой дистрофическим эпидермолизом Bullosa, на рынке и других генных методов лечения, в том числе для цистического фиброза и рака легких, на различных стадиях клинического развития. Все полагаются на модифицированный вирус простого герпеса, но у них разные механизмы доставки. Выручка компании достигла 291 млн. Долл. США за 2024 год, что в 2023 году увеличилось более чем в пять раз по сравнению с 51 млн. Долл. США. Чистая прибыль выросла восьмикратно до 89 млн. Долл. США по сравнению с 11 млн. Долл. США за тот же период.
Кришнаны имеют комбинированную 12% акций в бизнесе. Сума, президент компании по исследованиям и разработкам, стоит около 275 миллионов долларов Форбс Оценки (по состоянию на вторник), почти полностью из ее доли в бизнесе и продажах акций на протяжении многих лет. Акции Krystal были нестабильными: с момента IPO он вырос более чем на 1200%, но за последний год упал почти на 25%.
«Вы должны быть смелыми и смелыми, чтобы сделать это», – говорит Кришнан. «Я никогда не боялся рисков. Я никогда не чувствовал, что мне нужна стабильная работа».
Биотехнология и фарма
Испытание на животных было поручено по закону с 1937 года, когда новая формулировка общего антибиотика имела ядовитый новый ингредиент – и убил более 100 человек. Почти столетие спустя лекарства все еще получают с полок, потому что у них токсические эффекты, хотя испытания на животных показали, что они были в безопасности. В настоящее время политики, ученые и предприниматели стремятся к новым, более точным способам тестирования лекарств, прежде чем они попадут в клинические испытания человека – потенциально спасая жизни и миллиарды долларов.
В 2022 году группа ученых провела эксперимент с 27 известными лекарственными соединениями, которые исследования на животных имели кластеры клеток, встроенных в миниатюрное электронное устройство, которое может имитировать поведение органа. Исследователи обнаружили, что органы печени, точно предсказали, какие соединения были опасными. По словам авторов исследования, более точное тестирование с использованием чипов органов может сэкономить отрасль более 3 миллиардов долларов в год.
Помимо безопасности, стоимость является еще одной причиной для ухода от испытаний на животных. Сегодня фармацевтические компании могут потратить на рынок более 2 миллиардов долларов на рынок, а отрасль тратит почти 300 миллиардов долларов в год на исследования и разработки. Несмотря на эти обширные расходы на НИОКР, более 90% кандидатов на наркотики терпят неудачу. Это расточительный процесс, способствующий ошеломляющим ценам на наркотики, которые выходят на рынок.
Плюс: Секретарь здравоохранения и социальных служб Роберт Ф. Кеннеди -младший объявлено что он отменял почти 500 миллионов долларов грантов и контрактов на вакцины против мРНК. Это включает в себя контракты для фармацевтических компаний, которые работают над вакцинами против мРНК. (Хотя это интересно одно из названий компании, зарегистрированное в объявлении, Moderna, сообщила Форбс что он не имеет текущих контрактов.) Этот шаг угрожает способности Соединенных Штатов бороться с инфекционными заболеваниями или потенциальной будущей пандемией и может подорвать Американская биотехнологическая промышленность.
Цифровое здоровье и ИИ
Венгерский стартап турбин AI подписал Исследовательское сотрудничество с Европой Merck & Co. для развертывания своих моделей ИИ в борьбе с раком. Turbine будет использовать свои основополагающие модели ИИ для симуляции твердых опухолей у пациентов. Существует много типов рака, которые трудно лечить, потому что клетки не могут быть культивированы в лаборатории, сказал генеральный директор турбины Сазбоис Наги ФорбсПолем Чтобы обучить свои модели ИИ, турбина будет использовать данные, полученные из этих раковых заболеваний, как показано на животных моделях, органоидах и некоторых видах данных пациентов. По словам Наьи, после обучения модели виртуальных клеток могут тестировать лекарства так, что в лаборатории невозможно, открывая возможности для «борьбы с раком в недостаточно обслуживаемой популяции пациентов».
Плюс: Oxford Ultromics, которая разработала FDA-очищенные алгоритмы для обнаружения сердечных условий, собрал 55 миллионов долларов Во главе с инвесторами L & G, Allegis Capital и Lightrock.
Medtech
Setpoint Medical получен FDA одобрение на тСистема Setpoint, имплантируемое устройство для лечения пациентов с артритом средней до тяжелой степени, которых нельзя лечить существующими лекарствами. Устройство электрически стимулирует блуждающий нерв, чтобы вызвать противовоспалительные ответы организма.
Общественное здравоохранение и больницы
Уровень вакцинации среди детей, входящих в детский сад упал в течение 2024-2025 учебного года, Согласно новой статистике Центров по борьбе с заболеванием. Снижение происходит, когда вспышка кори продолжает расти, толкающая больше людей, чем в любое время, так как она была объявлена исключена. А Новые данные показывают покрытие вакцинации от 92,1% для вакцины против дифтерии, столбняка и бесклеточного коклюша (DTAP) до 92,5% для кори, паротита и краснухи (MMR).
Плюс: Фонд Гейтса обещает 2,5 миллиарда долларов на здоровье женщин инициативы.
Что мы читаем
Новые рекомендации по скринингу рака толстой кишки для пациентов в возрасте до 50 лет привели к Больше людей в возрасте 40 лет диагностируется рано Когда болезнь поддается лечению.
Medicare и Medicaid будут Экспериментируйте с охватом лекарств для похудения в соответствии с предлагаемым пятилетним планом администрации Трампа, согласно документам, полученным Вашингтон пост.
Новое исследование показывает, что употребление ультра обработанных продуктов делает его труднее похудеть– Даже когда диета иначе попадает в рациональные рекомендации.
Ассоциация больницы Кентукки предупреждают Это сокращение Medicaid заставит больницы по всему штату сокращать услуги или даже закрыть свои двери.
Google Healthcare AI составил часть тела в мозге, показывая потенциальную серьезность ошибок ИИ в клинических условиях.
Вирус чикунгунья, переносимый комаром заражен Более 7000 человек по крайней мере 13 городов в Китае.
Случаи болезни легионеров в Нью -Йорке достиг 67 во вторникпоскольку растущая вспышка в городе привела к три смерти.
Больше от Forbes
2025-08-06 15:59:00
1754504974
#Трамп #обостряет #требования #чтобы #фармацевтические #компании #снижали #цены
Читайте также

