У FDA есть новые полномочия для привлечения производителей лекарств к ответственности: прививки

Огромный законопроект о расходах, который стал законом в декабре прошлого года, также включал решения проблемы, которая годами преследовала Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.

Фармацевты могли быстро получить разрешение на определенные лекарства — с предварительными данными — при условии, что они проведут дополнительные исследования постфактум, чтобы убедиться, что лекарства работают. Но компании часто не спешили выполнять эти так называемые ускоренные утверждения, оставляя пациентов неуверенными в своих лекарствах.

Вакцины от COVID-19 не получали такого одобрения. Но FDA в ускоренном порядке одобрило более 100 препаратов, предназначенных для лечения рака, ВИЧ, преждевременных родов и других состояний за последние три десятилетия.

Помимо прочего, новый закон дает FDA больше возможностей для привлечения фармацевтических компаний к ответственности за их обещания относительно дальнейших исследований. Теперь, например, агентство имеет явные полномочия требовать от производителей лекарств начать подтверждающие исследования в качестве условия ускоренного одобрения.

«Это существенно укрепляет их позиции», — говорит Робин Фельдман, профессор юридического колледжа Калифорнийского университета в Сан-Франциско. «Однако то, что FDA обладает полномочиями, не означает, что оно собирается их использовать».

FDA не сообщило, делает ли оно что-то по-другому при ускоренном одобрении, кроме того, что оно работает над планом. «FDA будет внедрять эти новые полномочия и предоставлять обновления по мере необходимости», — говорится в письменном заявлении представителя агентства.

Почему ускоренное одобрение лекарств вызывает споры

Критика программы усилилась после спорного ускоренного одобрения препарата Адухельм для лечения болезни Альцгеймера в 2021 году. Первоначально производитель Адухельма установил цену в 56 000 долларов в год, хотя FDA одобрило его на основании его способности удалять липкие амилоидные бляшки из мозга без доказательств того, что бляшки удаление может замедлить потерю пациентами умственных способностей. Препарат провалился, страховщики отказались его покрывать, и производитель лекарств Biogen был вынужден снизить цену.

Доктор Аарон Кессельхейм, профессор медицины в больнице Brigham and Women’s Hospital и Гарвардской медицинской школе, ушел из консультативного комитета FDA из-за одобрения Aduhelm.

Его исследование обнаружило недостатки в программе ускоренного одобрения, в том числе тот факт, что только 1 из 5 противораковых препаратов, получивших ускоренное одобрение, «продемонстрировал улучшение общей выживаемости пациентов».

Прошлогоднее расследование – показало, что многие из обещанных подтверждающих исследований задерживаются, в результате чего врачи и пациенты на долгие годы остаются в неведении относительно того, насколько хорошо лекарства действительно работают. В частности, – обнаружило, что 42% незавершенных подтверждающих исследований лекарств, требуемых после ускоренного одобрения, либо начинались более года, либо вообще не начинались.

Между тем, производители лекарств с большей вероятностью неоднократно повышали цены на лекарства, получившие ускоренное одобрение, по сравнению с лекарствами, получившими традиционное одобрение.

В сентябре Управление генерального инспектора Министерства здравоохранения и социальных служб выпустило отчет о просроченных подтверждающих исследованиях препаратов, получивших ускоренное одобрение. Выводы отчета согласуются с -.

Во время расследования – репортер спросил агентство о сроках подтверждающего исследования. Доктор Жаклин Корриган-Кюрей, главный заместитель директора центра FDA по оценке и исследованию лекарств, сказала, что агентство хотело бы, чтобы эти подтверждающие исследования всегда проводились во время ускоренного утверждения. Но нет никаких нормативных требований, сказала она.

«Если у вас есть данные, и они проходят ускоренное одобрение, и есть неудовлетворенные медицинские потребности, нам нужно двигаться вперед», — сказала она тогда.

Однако, по словам бывшего главного заместителя главного комиссара FDA по продуктам питания и лекарствам доктора Рэйчел Шерман, агентство всегда имело право требовать проведения подтверждающих исследований во время утверждения, но не часто использовало его.

«Я никогда не проигрывала споры с компаниями», — говорит она о трех десятилетиях работы в агентстве. «Иногда они убеждали меня, что они были правы, а я ошибался. Но если я чего-то хотел, я это получал. Потому что, в конце концов, у FDA есть — как правильно сказать? — трибуна для хулиганов».

Фельдман из Калифорнийского университета говорит, что новый закон может пригодиться, если фармацевтическая компания попытается отклонить решение FDA.

Были времена, когда FDA обладало полномочиями, но пренебрегало ими, говорит Фельдман, указывая на недавнее исследование в ДЖАМА о том, как 3000 клинических испытаний не сообщали о результатах в период с 2017 по 2021 год, но FDA представило уведомления о несоответствии только 58 из них.

Агентство также пыталось настоять на своем, но на него подали в суд производители лекарств, и оно проиграло. Вот что случилось, когда он попытался нет чтобы дать льготы на лекарства от редких заболеваний производителям химиотерапевтического препарата под названием Bendeka. Производитель препарата подал в суд, и FDA проиграло.

Новое законодательство, по крайней мере, должно внести ясность.

Конгресс принял исправление, но этого почти не произошло

Конгресс принял закон об устранении давних проблем с ускоренным одобрением в декабре, но этого почти не произошло.

За последний год через Капитолийский холм проходило несколько законопроектов, направленных на реформирование процедуры ускоренного утверждения.

Ожидалось, что изменения будут включены в обновление Закона о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту, в сентябре, но Конгресс принял его без каких-либо дополнений. Это обеспокоило доктора Решму Рамачандран из Йельской школы медицины, которая была одним из врачей, приехавших в Вашингтон, округ Колумбия, чтобы поговорить с законодателями об ускоренных обновлениях утверждений.

«Мы действительно хотели убедиться, что они будут придерживаться своего обязательства по пересмотру этих реформ в рамках пакета расходов на конец года», — сказала она, добавив, что «ошеломляющие» публичные встречи вокруг отзыва Препарат Makena (который был прописан в надежде предотвратить преждевременные роды), казалось, подтолкнул Конгресс к действиям.

После подтверждающих исследований, которые не доказали эффективность Makena, Центр оценки и исследований лекарств FDA рекомендовал отозвать препарат с рынка в октябре 2020 года. необходимый. Консультативному комитету FDA потребовалось два года, чтобы собраться, и члены проголосовали за удаление его с рынка. Однако FDA еще не отозвало одобрение препарата.

«Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов столкнулось с попыткой отозвать лекарство, которое потерпело неудачу — не только подтверждающее испытание, но и множество других исследований», — говорит Рамачандран. «Я думаю, что это действительно дало повод членам Конгресса, а также FDA действительно сказать: «Эй, нам нужны эти реформы здравого смысла». “

Полномочия FDA являются дискреционными, а не обязательными

Изменения в ускоренном процессе утверждения в конечном итоге были внесены в сводной законопроект о расходах на конец года, который был подписан 29 декабря. Новый закон включает несколько исправлений, в том числе одно, которое позволяет FDA требовать от компаний начать подтверждающие исследования. до агентство предоставляет ускоренное одобрение препарата.

«Мы хотели, чтобы это было закреплено в законодательстве, чтобы это не было исключением. Это было бы просто правилом», — говорит Рамачандран. «Когда это происходит, это предотвращает значительные задержки для начала испытаний, а также для их завершения».

Тем не менее, закон прямо не требует, чтобы исследования, подтверждающие эффективность лекарства, проводились на момент утверждения. В нем только говорится, что лидеры FDA «могут потребовать» этого.

«Так что, как правило, они носят дискреционный, а не обязательный характер», — говорит Фельдман из Калифорнийского университета. «Другими словами, это позволяет FDA делать что-то, но не требует, чтобы FDA что-то делал. Так что это большая разница».

Закон может облегчить агентству изъятие лекарства из продажи, если исследования обнаружат, что лекарство неэффективно.

«Когда лекарство получает ускоренное одобрение, а затем подтверждающее исследование терпит неудачу, это действительно важное открытие, указывающее на то, что это лекарство не имеет такого же уровня эффективности, который мы ожидаем от других одобренных лекарств», — говорит Кессельхейм из Гарварда. «И нет причин для того, чтобы этот препарат оставался на рынке в этот момент».

Кроме того, закон устанавливает новые требования к прозрачности и совет, чтобы все в FDA были в курсе того, как следует использовать такого рода одобрение.

Поэтому в будущем, возможно, придется снова ужесточить правила.

«Окончательный язык не [as] … насколько это возможно, – сказал Кессельхейм. – Так что я думаю, что есть место для маневра».