Что такое лейковорин, препарат, одобренный FDA для лечения аутизма? | Ну, на самом деле

Тего неделя, администрация Трампа объявлено что FDA одобрило лейковорин, универсальный препарат, как лечение аутизма. Объявление шокировало экспертов в области здравоохранения, потому что обычный процесс одобрения FDA, который является длительным и строгим, был обход.

Лейковорин, также известный как фолиновая кислота, является производным витамина B. Он обычно используется для противодействия вредному воздействию метотрексата, распространенного химиотерапевтического препарата. В заявлениеКомиссар FDA, Мартин Макари, сказал, что препарат теперь будет одобрен для пациентов с дефицитом фолата голоданного мозга (CFD), условие, иногда связанное с расстройствами аутистического спектра.

В то время как небольшое количество исследований показало некоторое улучшение у детей с аутизмом, которых лечили лейковорином, многие исследователи по аутизму и адвокаты утверждают, что объявление является преждевременным, и необходимы дополнительные исследования.

«Текущие исследования по высоким дозам лейковорина очень предварительны»,-говорит Даниэль Холл, директор по справедливости в области здравоохранения в Обществе аутизма Америки. Превосходные заявления о его эффективности могут привести к «ложной надежде» и «неверному толкованию того, что лейковорин представляет собой« лекарство »», предупреждает она.

Вот что вам нужно знать о лейковорине.

Что такое лейковорин?

Лейковорин «очень похож на фолиевую кислоту», говорит доктор Дэвид Манделл, профессор психиатрии в Университете Медицины Пенсильвания Пенсильвании. Разница в том, что лейковорин был «изменен таким образом, что облегчает преодоление гематоэнцефалического барьера для людей, которые не могут метаболизировать фолиевую кислоту», говорит он.

Фолиевая кислота – это синтетическая форма фолата, или витамина В, питательное вещество, которое помогает организму сделать эритроциты и необходимо для «здорового роста и функции», согласно Клиника МайоПолем Фолат естественным образом обнаруживается в листовой зелени, бобах, орехах и фруктах, таких как апельсины и бананы.

Фолиевая кислота особенно важна для людей, которые недавно беременны или могут забеременеть.

«Недостаточно фолата во время развития плода вызывает аномалии мозга», – говорит доктор Эдвард Кторос, профессор департамента медицины в SUNY Downstate, который специализируется на поглощении фолата.

В частности, это может привести к серьезным врожденным дефектам мозга и позвоночника, называемых дефектами нервной трубки (NTD). Чтобы предотвратить это, CDC рекомендует Те, кто может забеременеть, принимают 400 мг фолиевой кислоты в день.

По словам Манделла, побочные эффекты лейковорина довольно минимальны, и, как правило, связаны с желудочно -кишечным дискомфортом. Один 2021 Обзор исследования В журнале персонализированной медицины обнаружили, что у людей с аутистическим спектром и CFD побочные эффекты лейковорина, как правило, были мягкими, но в некоторых случаях включали агрессию, возбуждение, головные боли, бессонницу и увеличение истерики.

Какова связь между дефицитом фолата и аутизмом?

Это не совсем ясно.

«Какой процент аутичных людей имеет недостаток фолата, все еще находится под следствием», – говорит доктор Мэтью Лернер, доцент и директор программы исследования результатов жизненного курса в Институте аутизма AJ Drexel в Университете Дрекселя. Но он добавляет, что это «конечно не большинство».

Связывание FDA с CFD и аутизмом озадачивались некоторыми.

Манделл отмечает, что в объявлении о одобрении говорится, что лейковорин может помочь детям с CFD и что, поскольку «у этих детей есть некоторые симптомы, похожие на аутизм, поэтому мы должны рассматривать его как лечение от аутизма»,-говорит Манделл.

«Это довольно похожий на Руб-Голдберг набор искажений»,-добавляет он.

«Люди в общей популяции, как правило, думают об аутизме как о одном диагнозе»,-говорит доктор Эллиотт Гэвин Кинан, постдокторский научный сотрудник А.Дж. Дрексельский институт аутизма. В действительности, по его словам, аутизм может быть вызван множеством факторов, включая генетику и тяжелый материнский стресс во время беременности. «Это действительно спектр различных расстройств, и у всех, вероятно, есть разные методы лечения».

Пропустить прошедшее рекламное бюллетень

После повышения рассылки

Лейковорин использовался в лечении аутизма раньше?

Официально не. Но, по крайней мере, в течение десятилетия, по оценкам Манделла, люди изучали не по назначению использование лейковорина для лечения аутизма.

Группа Facebook Leucovorin для аутизма в настоящее время насчитывает более 45 000 участников. А на Reddit пользователи в подредатах, таких как R/Autism_Parenting, обсуждали препарат в течение многих лет. «Два моих сына принимают лейковорин, – написал один пользователь в 2023 году. – В одном сыне это отлично работает. [For] другой, это посредственное ».

Кинан вспоминает, как в 2018 году принимал лейковорин за его аутизм и биполярное расстройство. «Я не заметил большого улучшения», – говорит он, и не заметил никаких негативных побочных эффектов. «Это просто прошло через меня», – говорит он. Он перестал принимать препарат через несколько месяцев.

Исследователи по аутизму не сбрасывают с дисконтировку, что лейковорин потенциально может быть полезен для некоторых людей с аутизмом. Но они говорят, что необходимы гораздо больше исследований, чтобы определить популяции, которые могут извлечь выгоду из этого больше всего.

«Чтобы серьезно относиться к обещанию чего-то вроде лейковорина, вам нужны строгие, двойные слепые, плацебо-контролируемые, прозрачные испытания»,-говорит Лернер.

Как FDA обычно одобряет лекарства?

В своем заявлении, объявляющем о одобрении FDA лейковорина, Макари сказал, что агентство приняло это решение после «систематического анализа литературы, опубликованной в период с 2009 по 2024 год». Похоже, что это значительный отход от того, как агентство исторически одобрило лекарства.

«Было предпринято несколько попыток, чтобы другие лекарства были одобрены для аутизма», – говорит Лернер. «Это были много лет, связанные с очень большими, обширными, строгими, тщательными исследованиями. И в большинстве случаев они не были одобрены».

В соответствии с FDA собственный сайтпроцесс утверждения препарата является сложным и занимает много времени, включающее годы клинических испытаний, оценку исследований и проверку учреждений, где будут изготовлены лекарства.

Кинан признает, что обычный процесс одобрения FDA «дорогой и несовершенный». Но, добавляет он, «это держит людей в безопасности».

Объявление Leucovorin FDA также было шокирующим, потому что, в отличие от обычных разрешений FDA, оно не включало рекомендации по дозировке или руководящие принципы о том, как безопасно принимать препарат. Лернер утверждает, что без этой информации их руководство составляет: «Эй, вот это лекарство, возможно, вам следует попробовать».

«Я не могу придумать другого случая, когда что -то достигает одобрения, и нет никаких рекомендаций», – говорит Лернер. «Как правило, это не то, как мы заботимся в этой стране или в современном мире».