Это состояние может убить более 50% пострадавших собак за 6 недель - наконец, есть лекарство

10.04 BW PET не лишается 20:30
https://www.barkandwhiskers.com/2015-12-30-nl-duchenne-cuscular-dystrophy-gene-therapy/
https://www.barkandwhiskers.com/p/52a8b9fd-879f-4a51-a715-a76a08ba47a9/
Собачьи советы

Доктор Беккер

Исследователи из Медицинской школы Университета Миссури опубликовали исследование, чтобы сообщить об открытии генной терапии, чтобы успешно лечить форму мышечной дистрофии у собак.¹

Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) также встречается у людей, в первую очередь для мальчиков. Мышечная дистрофия повреждает мышечную ткань, которая затем заменяется волокнистой, жирной или костной тканью. Те, у кого DMD, становятся менее способными ходить и дышать, когда становятся старше.

Безвредный вирус доставляет ген для каждой мышцы тела

Мышечная дистрофия Дюшенна вызвана генетической мутацией, которая мешает продукции дистрофина, белка. Отсутствие дистрофина в конечном итоге приводит к дегенерации мышечных клеток и смерти.

По словам автора Донгшенга Дуана, пострадавший ген является одним из крупнейших в организме.

«Из -за своего размера невозможно доставить весь ген с помощью вектора генной терапии, который является средством, которое несет терапевтический ген на правильный участок в организме». Дуан сказал.

«Благодаря предыдущим исследованиям мы смогли разработать миниатюрную версию этого гена, называемую микрогеном. Это минимизировал дистрофин, защищал все мышцы в организме больных мышей».²

Дуану и его коллеги -исследователям потребовалось более 10 лет, чтобы обнаружить метод, который безопасно доставлял бы микроген на каждую мышцу в телах собак с DMD. Техника использует безобидный вирус для транспортировки гена.

«Вирус, который мы используем, является одним из наиболее распространенных вирусов; это также вирус, который не вызывает симптомов в организме человека, что делает этот безопасный способ распространять ген дистрофина по всему организму». Дуан сказал.

Собакам, получившим терапию от 2 до 3 месяцев и начинали проявлять симптомы заболевания, которые развиваются естественным образом у собак и аналогично тому, как она развивается у людей.

В возрасте от 6 до 7 месяцев лечатые собаки развивались нормально. По словам Дуан, важно лечить DMD как можно раньше, чтобы предотвратить значительное повреждение организма.

Симптомы DMD у собак

Мышечная дистрофия Дюшенна называется «X-связанной мышечной дистрофией» в ветеринарной медицине. Золотые ретриверы находятся под высоким риском, но заболевание также сообщалось у других пород, включая ретривер Лабрадора, немецкий короткий указатель, Веймаранер и Корги.³

Мутированный ген расположен на X-хромосоме, что обычно означает, что мужчины-собаки наследуют хромосому от их матерей. Женщины -собаки могут быть носителями, если они несут одну пораженную хромосому. Они также могут развивать болезнь, если ген присутствует на каждой X-хромосоме.

К счастью, DMD относительно редко у собак и у женщин, в частности.

У собак с DMD прогрессирующее мышечное ослабление, начиная с 8 недель. Тяжесть заболевания варьируется от одной собаки к другой. Симптомы могут варьироваться от изменения походки собаки до широко распространенной атрофии мышц, и включать в себя:

Утолщение языка Кашляющие спазмы

Сложность глотания Плохой рост

Генерализованная слабость Атрофия скелетных мышц

Медленная частота сердечных сокращений Тэз -конечность слабость

Потеря аппетита

Диагностика мышечной дистрофии Дюшенна

Биопсия мышечной ткани необходима, чтобы определить точный тип дистрофии и, если возможно, ее способ наследования. Анализы крови также требуются для исключения определенных инфекционных заболеваний (например, Токсоплазмоз) с симптомами, которые имитируют мышечную дистрофию.

Варианты лечения для мышечной дистрофии Дюшенна

Помимо многообещающей новой генной терапии, описанной выше, традиционно не было много помощи для собак с DMD. Это считается смертельным заболеванием, причем менее половины пострадавших собак живут более 6 недель.

Анаболические стероиды использовались в традиционной ветеринарной медицине, но считаются в значительной степени бесполезными.

Также была проверена терапия стволовыми клетками, используя клетки из слизистой оболочки кровеносных сосудов здоровых собак. К сожалению, пара собак в исследовании умерла от осложнений, связанных либо с терапией стволовыми клетками, либо, возможно, мощными противорецептивными препаратами, которые им дали.

Собаки с мышечной дистрофией Дюшенна не следует разводить, что, как правило, не проблема, поскольку пораженные собаки обычно не живут достаточно долго, чтобы достичь репродуктивного возраста. Тем не менее, носители гена в настоящее время нельзя идентифицировать, поэтому все собаки, которые оказываются перевозчиками и их потомками, должны быть стерилизован Чтобы предотвратить дальнейшую наследственную передачу.

Источники: